PepGen tạm dừng nghiên cứu DMD giai đoạn 2 để xem xét dữ liệu thử nghiệm trước đó

BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 91,87 triệu đô la tập trung vào việc phát triển các liệu pháp oligonucleotide cho các bệnh thần kinh cơ và thần kinh nặng, đã thông báo tạm dừng nghiên cứu giai đoạn 2 CONNECT2-EDO51 đối với chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Theo phân tích của InvestingPro , cổ phiếu của công ty đã cho thấy sự biến động đáng kể, với lợi nhuận đáng chú ý là 64% trong tuần trước mặc dù đã giảm 83% trong năm qua. Công ty đã thực hiện bước này để chờ kết quả từ một nhóm thuần tập liều thấp hơn của nghiên cứu CONNECT1-EDO51 đang diễn ra, dự kiến vào quý III năm 2025.

Nghiên cứu CONNECT1-EDO51, đang đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liều 10 mg / kg PGN-EDO51 ở bệnh nhân DMD, đã được đăng ký đầy đủ. PepGen báo cáo rằng không có mối lo ngại về an toàn mới nào phát sinh với PGN-EDO51 kể từ bản cập nhật cuối cùng vào ngày 23 tháng 1 năm 2025. Nghiên cứu CONNECT2, hiện đang bị tạm dừng, được thiết kế như một thử nghiệm mù đôi để đánh giá PGN-EDO51 ở bệnh nhân DMD phù hợp với liệu pháp bỏ qua exon 51.

Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của PepGen, James McArthur, Tiến sĩ, giải thích rằng việc tạm dừng CONNECT2 là để cho phép công ty tập trung vào việc hoàn thành CONNECT1 và có khả năng tinh chỉnh thiết kế nghiên cứu CONNECT2 dựa trên dữ liệu sắp tới. Quyết định này cũng nhằm mục đích bảo tồn các nguồn lực để thúc đẩy các nghiên cứu FREEDOM của họ về PGN-EDODM1 trong chứng loạn dưỡng cơ loại 1, đã cho thấy dữ liệu ban đầu đầy hứa hẹn. Dữ liệu của InvestingPro cho thấy công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 7,41, mặc dù hiện đang đốt cháy tiền mặt một cách nhanh chóng. Công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán của mình, mang lại một số tính linh hoạt về tài chính trong giai đoạn phát triển lâm sàng này.

PGN-EDO51 sử dụng công nghệ Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) độc quyền của PepGen để nhắm mục tiêu vào nguyên nhân của DMD, một rối loạn di truyền đặc trưng bởi thoái hóa cơ tiến triển. Phương pháp điều trị nhằm bỏ qua exon 51 của phiên mã dystrophin, có thể mang lại lợi ích cho khoảng 13% bệnh nhân DMD bằng cách sản xuất một protein dystrophin bị cắt ngắn nhưng có chức năng. FDA đã cấp PGN-EDO51 Chỉ định Thuốc mồ côi và Bệnh nhi hiếm gặp.

Thử nghiệm CONNECT1, được thực hiện ở Canada, đang tiến triển với những người tham gia nhóm thuần tập 5 mg / kg tiếp tục trong giai đoạn kéo dài dài. PepGen đang làm việc với Bộ Y tế Canada để giải quyết các thắc mắc về an toàn trước khi tăng liều tiếp theo hoặc đăng ký thêm người tham gia ở mức hiện tại.

Công ty cũng đang thảo luận với FDA về thông báo tạm dừng lâm sàng cho thử nghiệm CONNECT2 ở Hoa Kỳ, tìm cách giải quyết các câu hỏi về mức liều lượng cho nhóm bệnh nhân theo kế hoạch.

Bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ PepGen Inc. và không đề xuất kết luận về hiệu quả hoặc an toàn đối với PGN-EDO51 hoặc PGN-EDODM1, vì các liệu pháp nghiên cứu này vẫn chưa được chấp thuận sử dụng. Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm thông tin chi tiết sâu hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng tăng trưởng của PepGen, InvestingPro cung cấp thêm 11 mẹo độc quyền và số liệu tài chính toàn diện để giúp đưa ra quyết định đầu tư.

Trong một tin tức gần đây khác, PepGen Inc. đã báo cáo kết quả đầy hứa hẹn từ thử nghiệm FREEDOM-DM1 Giai đoạn 1 để điều trị chứng loạn dưỡng cơ loại 1 (DM1). Thử nghiệm đã chứng minh sự điều chỉnh mối nối trung bình đáng kể 29,1% ở liều 10 mg / kg, với sự gia tăng nồng độ mô cơ phụ thuộc vào liều. Bất chấp kết quả tích cực, các nhà phân tích của Stifel đã điều chỉnh mục tiêu giá của họ cho PepGen lên 14 đô la, duy trì xếp hạng Mua, do lo ngại về khả năng giải thích của dữ liệu chức năng và sự không chắc chắn về quy định xung quanh chương trình loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) của họ.

Trong khi đó, H.C. Wainwright cũng điều chỉnh mục tiêu giá cho PepGen, giảm từ 26 USD xuống 16 USD, đồng thời tiếp tục hỗ trợ cổ phiếu với xếp hạng Mua. Sự điều chỉnh này tuân theo dữ liệu an toàn từ thử nghiệm giai đoạn 2 CONNECT1-EDO51, trong đó giảm magie máu không có triệu chứng được quan sát thấy ở những người tham gia. Thử nghiệm tiếp tục dưới sự giám sát của Bộ Y tế Canada, với các yêu cầu làm rõ về an toàn bổ sung trước khi dùng liều cao hơn.

BofA Securities đã hạ xếp hạng PepGen xuống Underperform, giảm mục tiêu giá xuống còn 3 USD từ 6 USD, sau khi FDA tạm dừng nghiên cứu CONNECT2-EDO51 ở Mỹ. Quyết định này đã dẫn đến việc đánh giá lại giá trị nền tảng EDO của công ty, phản ánh những thách thức do việc giữ lâm sàng đặt ra. Bất chấp những phát triển này, PepGen vẫn cam kết thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình và giải quyết các mối quan tâm về quy định.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.