DURHAM, NC - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), một công ty chỉnh sửa gen, hôm nay đã thông báo rằng đối tác iECURE của họ đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp chỉ định Fast Track cho ứng cử viên liệu pháp gen ECUR-506. Liệu pháp này nhằm mục đích điều trị thiếu hụt Ornithine Transcarbamylase (OTC) khởi phát ở trẻ sơ sinh, một rối loạn di truyền có thể dẫn đến nồng độ amoniac cao trong máu và tổn thương thần kinh nghiêm trọng.
Chương trình Fast Track nhằm tăng tốc độ phát triển và xem xét các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Các liệu pháp với chỉ định này có thể được hưởng lợi từ các tương tác thường xuyên hơn với FDA và có thể đủ điều kiện để phê duyệt nhanh và xem xét ưu tiên nếu chúng đáp ứng các tiêu chí nhất định. ECUR-506 cũng đã nhận được chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp và Thuốc mồ côi từ FDA, cũng như chỉ định Trẻ mồ côi từ Ủy ban Châu Âu.
Michael Amoroso, Giám đốc điều hành của Precision BioSciences, bày tỏ rằng chỉ định Fast Track của FDA nhấn mạnh nhu cầu quan trọng đối với các phương pháp điều trị mới cho sự thiếu hụt OTC khởi phát ở trẻ sơ sinh và tiềm năng của phương pháp chèn gen được sử dụng trong ECUR-506.
Nghiên cứu OTC-HOPE, một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 cho ECUR-506, hiện đang ghi danh nam giới sơ sinh bị thiếu hụt OTC ở Vương quốc Anh, với các địa điểm thử nghiệm bổ sung ở Hoa Kỳ và Úc dự kiến sẽ bắt đầu đăng ký vào cuối năm nay. Trọng tâm chính của nghiên cứu là sự an toàn và khả năng dung nạp của một liều ECUR-506 tiêm tĩnh mạch duy nhất, với các mục tiêu thứ cấp bao gồm đánh giá dược động học và hiệu quả.
Thiếu OTC là một rối loạn chu trình urê có thể gây tích tụ amoniac quá mức trong máu, dẫn đến các triệu chứng đe dọa tính mạng. Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại bao gồm ghép gan và các liệu pháp y tế không sửa chữa khiếm khuyết di truyền tiềm ẩn.
Nền tảng ARCUS độc quyền của Precision BioScience được sử dụng để phát triển các liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo, bao gồm ECUR-506, liên quan đến việc chèn gen OTC chức năng vào một quỹ tích di truyền cụ thể bằng cách sử dụng hạt nhân ARCUS.
iECURE là một công ty chỉnh sửa gen giai đoạn lâm sàng đã cấp phép nuclease ARCUS cho ECUR-506 từ Precision BioSciences. Cách tiếp cận chỉnh sửa gen của công ty tập trung vào chèn gen in vivo để điều trị các rối loạn gan với nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Precision BioSciences, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL) đi đầu trong công nghệ chỉnh sửa gen với nền tảng ARCUS và chỉ định Fast Track gần đây cho ứng cử viên liệu pháp gen ECUR-506 là minh chứng cho tiềm năng của công ty trong việc giải quyết các nhu cầu y tế quan trọng chưa được đáp ứng. Khi các nhà đầu tư tiêu hóa tin tức này, đây là một số thông tin chi tiết chính từ InvestingPro để xem xét:
Precision BioSciences nắm giữ vốn hóa thị trường là 73,73 triệu đô la, phản ánh tâm lý của nhà đầu tư đối với triển vọng tăng trưởng và sức khỏe tài chính hiện tại. Bất chấp công nghệ đầy hứa hẹn của công ty, các nhà phân tích đã nêu lên lo ngại về quỹ đạo tài chính của nó. Một "Mẹo InvestingPro" nhấn mạnh rằng công ty đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt, đây có thể là một lá cờ đỏ cho các nhà đầu tư đang tìm kiếm sự tăng trưởng bền vững. Hơn nữa, giá cổ phiếu của công ty khá biến động, với tổng lợi nhuận giá 1 tháng là -25,3%, nhấn mạnh những rủi ro liên quan đến việc đầu tư vào công ty công nghệ sinh học này.
Dữ liệu tài chính nhấn mạnh những lo ngại này, với tỷ lệ P/E âm -0,66, cho thấy công ty hiện không có lãi. Ngoài ra, tăng trưởng doanh thu có vẻ không nhất quán, với mức tăng đáng kể 94,15% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2023, tiếp theo là mức giảm hàng quý -33,59% trong quý 1 năm 2023. Điều này có thể cho thấy rằng trong khi công ty đã có những giai đoạn mở rộng doanh thu nhanh chóng, nó có thể phải đối mặt với những thách thức trong việc duy trì tốc độ tăng trưởng đó.
Các nhà đầu tư quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng tương lai của Precision BioScience có thể tìm thêm "Mẹo đầu tư" tại https://www.investing.com/pro/DTIL. Có 10 lời khuyên bổ sung có sẵn, cung cấp một phân tích toàn diện về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty. Đối với những người đang cân nhắc đăng ký InvestingPro , hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để nhận thêm 10% giảm giá cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.