Nhật Bản phê duyệt phương pháp điều trị bệnh Pompe khởi phát muộn của Amicus Therapeutics

TOKYO/PRINCETON - Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản đã phê duyệt Pombiliti (cipaglucosidase alfa) + Opfolda (miglustat) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh Pompe khởi phát muộn (LOPD), theo thông báo hôm thứ Tư từ Amicus Therapeutics (NASDAQ:FOLD), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 1,76 tỷ đô la với tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 90,6%.

Liệu pháp hai thành phần này được thiết kế để điều trị LOPD, một rối loạn lysosome di truyền gây ra bởi sự thiếu hụt enzyme acid alpha-glucosidase (GAA), dẫn đến tình trạng yếu cơ tiến triển trên toàn cơ thể.

Pombiliti là enzyme GAA người tái tổ hợp được thiết kế để tăng cường hấp thu vào tế bào cơ, trong khi Opfolda đóng vai trò như chất ổn định enzyme trong máu.

Việc phê duyệt dựa trên dữ liệu lâm sàng từ nghiên cứu PROPEL Giai đoạn 3, bao gồm cả những người tham gia chưa từng điều trị bằng liệu pháp thay thế enzyme (ERT) và những người đã có kinh nghiệm với ERT.

"Chúng tôi rất vui mừng khi giờ đây có thể cung cấp một lựa chọn điều trị mới đầy hứa hẹn cho bệnh nhân đang sống chung với bệnh Pompe khởi phát muộn tại Nhật Bản," ông Bradley Campbell, Chủ tịch kiêm Giám đốc Điều hành của Amicus Therapeutics cho biết.

Với quyết định quản lý này, liệu pháp hiện đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ, Liên minh Châu Âu, Vương quốc Anh, Canada, Australia, Thụy Sĩ và Nhật Bản.

Phương pháp điều trị này có cảnh báo về các phản ứng quá mẫn tiềm ẩn bao gồm sốc phản vệ, phản ứng liên quan đến truyền dịch, và nguy cơ suy tim phổi cấp tính ở những bệnh nhân nhạy cảm. Các phản ứng phụ phổ biến bao gồm đau đầu, tiêu chảy, mệt mỏi, buồn nôn, đau bụng và sốt.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Amicus Therapeutics.

Trong tin tức gần đây khác, Amicus Therapeutics đã báo cáo thu nhập quý 1 năm 2025 vượt kỳ vọng của các nhà phân tích, với thu nhập điều chỉnh trên mỗi cổ phiếu đạt 0,03 đô la so với dự đoán -0,02 đô la. Tuy nhiên, doanh thu của công ty đạt 125,25 triệu đô la, thấp hơn so với dự báo 136,65 triệu đô la của Wall Street. Mặc dù doanh thu không đạt kỳ vọng, Amicus đã chứng kiến mức tăng trưởng doanh thu 15% so với cùng kỳ năm trước, với doanh số Galafold tăng 6% lên 104,2 triệu đô la và doanh số Pombiliti + Opfolda tăng vọt 92% lên 21,0 triệu đô la. Công ty đã điều chỉnh hướng dẫn tăng trưởng tổng doanh thu cho năm 2025 xuống 15-22% theo tỷ giá hối đoái không đổi, giảm so với mức dự báo trước đó là 17-24%. Amicus duy trì hướng dẫn tăng trưởng doanh thu Galafold nhưng hạ kỳ vọng đối với Pombiliti + Opfolda. Công ty tái khẳng định mục tiêu đạt lợi nhuận theo GAAP trong nửa cuối năm 2025 và kết thúc quý với 250,6 triệu đô la tiền mặt và chứng khoán có thể giao dịch. Ngoài ra, Amicus thông báo họ đã cấp phép quyền thương mại tại Hoa Kỳ cho DMX-200 của Dimerix, một phương pháp điều trị Giai đoạn 3 cho một bệnh thận hiếm gặp.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.