NeuroSense báo cáo kết quả thử nghiệm ALS tích cực, kế hoạch giai đoạn 3

CAMBRIDGE, Mass. - NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ: NRSN) đã công bố kết quả đáng khích lệ từ nghiên cứu lâm sàng giai đoạn IIb của PrimeC ở bệnh nhân xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Dữ liệu 12 tháng từ thử nghiệm PARADIGM chỉ ra rằng PrimeC có ảnh hưởng đáng kể đến việc điều hòa sắt, một yếu tố liên quan đến tiến triển ALS và sự sống còn của bệnh nhân.

ALS, một bệnh thoái hóa thần kinh gây tử vong, dẫn đến tê liệt và tử vong, thường trong vòng 2-5 năm sau khi chẩn đoán. Rối loạn điều hòa sắt đóng một vai trò quan trọng trong bệnh lý của bệnh, góp phần gây tổn thương tế bào thần kinh và tiến triển bệnh. Nghiên cứu cho thấy những bệnh nhân được điều trị bằng PrimeC đã giảm nồng độ ferritin và tăng nồng độ transferrin, cho thấy sự giảm bớt bệnh lý của bệnh.

Thử nghiệm, bao gồm 68 người tham gia trên khắp Canada, Ý và Israel, cũng báo cáo chức năng và tỷ lệ sống sót được cải thiện cho bệnh nhân dùng PrimeC so với những người dùng giả dược. Những phát hiện này hỗ trợ khả năng của thuốc để tham gia vào mục tiêu của nó và điều chỉnh nồng độ sắt trong cơ thể, điều này rất quan trọng để quản lý các triệu chứng ALS.

Merit Cudkowicz, MD, M.Sc., Chủ tịch Thần kinh học và Giám đốc Trung tâm Sean M. Healey &; AMG cho ALS tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, tuyên bố, "Kết quả 12 tháng từ nghiên cứu PARADIGM Giai đoạn IIb rất đáng khích lệ, cho thấy sự tiến triển của bệnh chậm lại và cải thiện kết quả sống sót." Bà nhấn mạnh tầm quan trọng của những phát hiện để tiến hành thử nghiệm giai đoạn 3 của PrimeC trong ALS.

NeuroSense đang tổng hợp dữ liệu bổ sung để thảo luận với FDA để xác định con đường lâm sàng và quy định phía trước cho PrimeC. Công ty cũng đang thảo luận nâng cao với các đối tác phát triển tiềm năng để có cơ hội tiếp thị sau khi phê duyệt.

PrimeC là một công thức uống kết hợp hai loại thuốc được FDA chấp thuận và nhắm vào một số cơ chế chính của ALS. Trước đây, nó đã cho thấy hứa hẹn trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2a, đáp ứng các điểm cuối an toàn và hiệu quả, và đã được cấp Chỉ định Thuốc mồ côi ở Hoa Kỳ và EU.

Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ NeuroSense.

Trong các tin tức gần đây khác, NeuroSense Therapeutics Ltd. đã báo cáo những phát hiện quan trọng từ nghiên cứu PARADIGM giai đoạn 2b của PrimeC để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Phân tích dữ liệu 12 tháng cho thấy tỷ lệ tiến triển bệnh giảm 36% ở những người được điều trị bằng PrimeC, với tỷ lệ sống sót được cải thiện 43% sau 12 tháng.

Phân tích sâu hơn cho thấy lợi ích thậm chí còn lớn hơn, với hơn 40% cải thiện tiến triển bệnh và tăng 63% tỷ lệ sống sót cho những người được điều trị PrimeC.

Trước những phát triển này, NeuroSense đang chuẩn bị cho một nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 3 ở Mỹ và Châu Âu. Công ty cũng đảm bảo một thỏa thuận mua chứng khoán với một nhà đầu tư tổ chức tập trung vào chăm sóc sức khỏe, dự kiến tổng số tiền thu được khoảng 4,5 triệu đô la. Các quỹ sẽ được phân bổ cho vốn lưu động và các mục đích chung của công ty.

Hơn nữa, NeuroSense đã công bố hợp tác với Lonza Group Ltd, nhằm tăng cường sự hiểu biết và điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh. Báo cáo tài chính của công ty cho năm kết thúc vào ngày 31/12/2023 cho thấy chi phí nghiên cứu và phát triển tăng 18% và chi phí quản lý chung và chi phí quản lý doanh nghiệp giảm 20%.

NeuroSense kết thúc năm với khoảng 2,6 triệu đô la tiền mặt. Đây là một trong những phát triển gần đây tại NeuroSense.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ: NRSN) chia sẻ kết quả thử nghiệm lâm sàng tích cực để điều trị ALS, PrimeC, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang quan sát sâu sắc sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty.

Theo InvestingPro, NeuroSense đã phải vật lộn với những thách thức tài chính, bao gồm tốc độ đốt tiền mặt nhanh chóng và tỷ suất lợi nhuận gộp yếu. Hơn nữa, giá cổ phiếu của công ty đã biến động mạnh, khiến nó trở thành một vụ đặt cược tiềm ẩn rủi ro cho các nhà đầu tư. Đáng chú ý, trong ba tháng qua, giá cổ phiếu đã giảm khoảng 39,7%, phản ánh sự không chắc chắn của nhà đầu tư.

Vốn hóa thị trường của NeuroSense hiện ở mức khiêm tốn 13,7 triệu đô la và công ty hoạt động với mức nợ vừa phải. Mặc dù EBITDA của công ty cho thấy mức tăng trưởng 13.55% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, nhưng điều quan trọng cần lưu ý là NeuroSense không có lãi, với tỷ lệ P / E được điều chỉnh là -1.09. Điều này có thể báo hiệu những thách thức trong việc đạt được lợi nhuận trong thời gian tới. NeuroSense không trả cổ tức, đây có thể là một cân nhắc cho các nhà đầu tư tập trung vào thu nhập.

Các nhà đầu tư đang tìm hiểu sâu hơn về tài chính và hiệu suất cổ phiếu của NeuroSense có thể tìm thêm Mẹo InvestingPro , với tổng cộng 9 mẹo bổ sung có sẵn tại https://www.investing.com/pro/NRSN. Những lời khuyên này cung cấp thông tin chi tiết về tình hình thanh khoản, mức nợ của công ty và ý nghĩa rộng lớn hơn của các chỉ số tài chính đối với các quyết định đầu tư tiềm năng.

Với ngày thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 28 tháng 8 năm 2024, các bên liên quan sẽ theo dõi chặt chẽ để xem liệu các sáng kiến chiến lược và tiến bộ lâm sàng của công ty có chuyển thành sự ổn định tài chính và giá trị cổ đông hay không.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.