Neurogene trình bày chiến lược điều trị HLH tại hội nghị ASGCT

Investing.com — Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng có giá trị thị trường 276 triệu USD, đã công bố một bài thuyết trình tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Liệu pháp Gen và Tế bào Hoa Kỳ (ASGCT). Cổ phiếu của công ty đã thể hiện đà tăng trưởng đáng chú ý, tăng hơn 31% trong tuần qua, theo dữ liệu từ InvestingPro. Bài thuyết trình đã chi tiết về thuật toán giám sát và điều trị cho bệnh hiếm gặp lymphohistiocytosis thực bào máu (HLH), có thể phát triển sau liệu pháp gen virus liên kết adeno (AAV) liều cao. Thuật toán này được thiết kế để phát hiện và điều trị HLH sớm, đã chứng minh hiệu quả trong việc đảo ngược sự tiến triển của hội chứng này.

Thuật toán bao gồm việc giám sát hàng ngày các dấu hiệu tăng nồng độ ferritin, sốt, và giảm số lượng tế bào máu, được gọi là "ba chữ F", trong tuần đầu tiên sau khi dùng thuốc. Phương pháp này dựa trên nghiên cứu HLH-2004, phát hiện những dấu hiệu này ở hơn 90% các trường hợp HLH. Phác đồ điều trị kết hợp corticosteroid liều cao như tuyến phòng thủ đầu tiên, với anakinra, một chất đối kháng thụ thể IL-1, như phương pháp điều trị tuyến thứ hai.

Bà Rachel McMinn, Tiến sĩ, Người sáng lập và Giám đốc điều hành của Neurogene, bày tỏ sự đánh giá cao về cơ hội được chia sẻ những phát hiện của họ với cộng đồng liệu pháp gen. Bà nhấn mạnh tầm quan trọng của việc giám sát và điều trị sớm HLH và những lợi ích tiềm năng của việc chia sẻ kết quả thử nghiệm lâm sàng để học hỏi rộng rãi hơn. Phân tích từ InvestingPro cho thấy công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 21,03, mặc dù hiện đang đốt tiền mặt trong khi thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình.

Trong thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra của liệu pháp gen NGN-401 cho hội chứng Rett, Neurogene đang sử dụng mức liều AAV thấp hơn, trong phạm vi E13 vg/kg, không liên quan đến HLH. Công ty nhằm mục đích cân bằng hiệu quả và an toàn bằng cách tối đa hóa hiệu lực và độ tinh khiết trong các sản phẩm liệu pháp gen và đã phát triển công nghệ nền tảng điều chỉnh transgene EXACT™ mới để đạt được mức độ điều trị trong khi giảm thiểu độc tính transgene.

Neurogene, cam kết điều trị các bệnh thần kinh, đã thành lập một cơ sở sản xuất liệu pháp gen ở Houston, Texas, nơi diễn ra sản xuất CGMP của NGN-401, hỗ trợ các hoạt động phát triển lâm sàng then chốt.

Tin tức này dựa trên thông cáo báo chí và bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến rủi ro, sự không chắc chắn và các giả định. Các tuyên bố của Neurogene về thử nghiệm NGN-401 và phác đồ điều trị HLH là dự đoán dựa trên kỳ vọng hiện tại, và kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể. Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng Neurogene dự kiến báo cáo thu nhập trong 3 ngày tới, vào ngày 19 tháng 5 năm 2025. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Neurogene, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập phân tích độc quyền, bao gồm 8 ProTips bổ sung và Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, một phần của nền tảng bao phủ hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ. Công ty đã xác định các rủi ro trong hồ sơ nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, bao gồm Báo cáo Thường niên cho năm kết thúc ngày 31 tháng 12 năm 2024, và Báo cáo Quý cho quý kết thúc ngày 31 tháng 3 năm 2025.

Trong các tin tức gần đây khác, Neurogene Inc. đã là trung tâm của một số phát triển đáng chú ý. Nhà phân tích Joel Beatty của Baird đã hạ xếp hạng cổ phiếu Neurogene từ Vượt trội xuống Trung lập, điều chỉnh mục tiêu giá từ 38,00 USD xuống 24,00 USD do những bất ổn về quy định được nhận thấy. Trong khi đó, BMO Capital Markets cũng đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Neurogene, giảm từ 45,00 USD xuống 16,00 USD, mặc dù vẫn duy trì xếp hạng Vượt trội. Sự điều chỉnh này diễn ra sau cái chết đáng tiếc của một bệnh nhân được dùng liều cao NGN-401 và sự ra đi của ông Peter Marks khỏi công ty.

Neurogene cũng đã sửa đổi một thỏa thuận với Baker Bros. Advisors LP, tăng ngưỡng sở hữu cho đề cử hội đồng quản trị và phát hành chứng quyền như một phần của động thái quản lý tài chính chiến lược. Ngoài ra, công ty đã công bố tiến triển trong công nghệ điều chỉnh transgene EXACT™, có thể tác động đáng kể đến ứng viên liệu pháp gen NGN-401 cho hội chứng Rett. Công nghệ này đã cho thấy triển vọng trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, hỗ trợ việc khởi động thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2.

Neurogene đã nhận được một số chỉ định từ FDA, có thể đẩy nhanh quá trình phát triển NGN-401. Những phát triển này diễn ra trong bối cảnh lo ngại rộng rãi hơn của ngành sau sự từ chức của ông Peter Marks khỏi FDA, điều đã ảnh hưởng đến niềm tin của nhà đầu tư trong lĩnh vực công nghệ sinh học.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.