SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ: NBIX), một công ty dược phẩm sinh học trị giá 13,66 tỷ đô la với xếp hạng sức khỏe tài chính XUẤT SẮC theo InvestingPro, hôm nay đã công bố sự sẵn có thương mại của CRENESSITY™ (crinecerfont) tại Hoa Kỳ cho bệnh nhân bị tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh cổ điển (CAH). Thuốc uống, được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt, được thiết kế để sử dụng cùng với glucocorticoid để kiểm soát tốt hơn mức androgen ở người lớn và trẻ em từ bốn tuổi trở lên.
CRENESSITY, một chất đối kháng thụ thể yếu tố giải phóng corticotropin loại 1 (CRF1) đầu tiên, nhằm mục đích giảm liều cao glucocorticoid theo yêu cầu truyền thống của bệnh nhân CAH, có khả năng cải thiện nồng độ androgen của họ. Sự chấp thuận của FDA được hỗ trợ bởi các nghiên cứu dành cho trẻ em và người lớn CAHtalyst™, đây là các chương trình thử nghiệm lâm sàng lớn nhất cho đến nay đối với CAH cổ điển.
Kyle W. Gano, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Neurocrine Biosciences, nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc hỗ trợ bệnh nhân tiếp cận CRENESSITY thông qua một chương trình hỗ trợ toàn diện. Chương trình này bao gồm một Điều phối viên Chăm sóc chuyên dụng để giúp điều hướng các quy trình bảo hiểm và các lựa chọn hỗ trợ tài chính, với kỳ vọng rằng 90% bệnh nhân sẽ có khoản đồng thanh toán hàng tháng từ 12 đô la trở xuống.
Thuốc chỉ có sẵn thông qua PANTHERx Rare, một hiệu thuốc chuyên khoa với các dược sĩ được đào tạo CAH luôn sẵn sàng hỗ trợ suốt ngày đêm. CRENESSITY có dạng viên nang và dung dịch uống, với liều lượng phù hợp với độ tuổi và cân nặng của bệnh nhân.
Thông cáo báo chí lưu ý rằng CAH là một tình trạng di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến việc sản xuất hormone steroid tuyến thượng thận, với các biến chứng tiềm ẩn nghiêm trọng nếu không được điều trị. Điều trị truyền thống liên quan đến liều cao glucocorticoid, có thể dẫn đến tác dụng phụ đáng kể.
Neurocrine Biosciences, một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào khoa học thần kinh, có danh mục các phương pháp điều trị được FDA phê duyệt và một đường ống các hợp chất phát triển lâm sàng giai đoạn giữa đến cuối.
Tin tức này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Neurocrine Biosciences, Inc.
Trong một tin tức gần đây khác, Neurocrine Biosciences đã thu hút sự chú ý sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt CRENESSITY, một phương pháp điều trị mới cho chứng tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh (CAH). Việc phê duyệt thuốc này, là loại thuốc đầu tiên nhắm mục tiêu trực tiếp và giảm hormone tuyến thượng thận dư thừa (ACTH) và sản xuất androgen tuyến thượng thận, được coi là một tiến bộ đáng kể đối với những người bị ảnh hưởng bởi CAH. Mặc dù vậy, các nhà phân tích, bao gồm Evan David Seigerman của BMO Capital, dự đoán sẽ ra mắt thương mại dần dần do nhiều thách thức khác nhau.
Để đối phó với những diễn biến này, một số công ty, bao gồm Goldman Sachs và H.C. WainGoldman Sachs duy trì xếp hạng Mua của họ đối với Neurocrine Biosciences. Goldman Sachs cũng điều chỉnh mục tiêu giá cho cổ phiếu của công ty, tăng từ 177 USD lên 182 USD. Ngược lại, BMO Capital duy trì xếp hạng Market Performance với mục tiêu giá ổn định là 121,00 đô la, với lý do những trở ngại ban đầu đối với việc áp dụng thuốc.
Piper Sandler đã xác nhận xếp hạng Tăng Tỷ Trọng của mình đối với Neurocrine Biosciences với mục tiêu giá là 160,00 đô la, dựa trên một cuộc khảo sát các bác sĩ nội tiết nhi khoa cho thấy nhu cầu đáng kể đối với loại thuốc mới được phê duyệt, đặc biệt là ở bệnh nhân nhi khoa và thanh thiếu niên. Những phát triển gần đây này làm nổi bật cam kết không ngừng của công ty trong việc phát triển các phương pháp điều trị hiệu quả cho các bệnh và rối loạn liên quan đến thần kinh và nội tiết.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.