UBS nhìn thấy cơ hội khi ông Powell cảnh báo không có lộ trình lãi suất an toàn
Metagenomi, Inc. (NASDAQ: MGX), một công ty công nghệ sinh học chuyên về thuốc di truyền chính xác với vốn hóa thị trường khoảng 77 triệu đô la, đã báo cáo một tiến bộ đáng kể trong công nghệ chỉnh sửa gen, như được trình bày chi tiết trong một ấn phẩm gần đây trên Nature Communications. Theo phân tích của InvestingPro , cổ phiếu của công ty đã trải qua một năm đầy thách thức, giảm hơn 80% trong 12 tháng qua, mặc dù định giá hiện tại cho thấy cổ phiếu có thể bị định giá thấp. Hệ thống transposase liên quan đến CRISPR (CAST) nhỏ gọn của công ty đã tích hợp thành công một gen lớn, có liên quan đến điều trị vào bộ gen người, báo hiệu một bước nhảy vọt tiềm năng trong điều trị các bệnh di truyền phức tạp.
Hệ thống CAST nhỏ gọn, được phát hiện thông qua nền tảng metagenomics do AI điều khiển của Metagenomi, cho phép tích hợp chính xác và có thể lập trình các gen lớn. Điều này đặc biệt quan trọng để giải quyết các bệnh do mất đột biến chức năng, chẳng hạn như bệnh Wilson, xơ nang và loạn dưỡng cơ Duchenne. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 14 đến 25 USD, Phố Wall tỏ ra lạc quan về tiềm năng công nghệ của công ty bất chấp những thách thức hiện tại của thị trường.
Cách tiếp cận của Metagenomi đơn giản hóa việc phân phối các thành phần chỉnh sửa gen bằng cách sử dụng một thiết kế mRNA ’tất cả trong một’ duy nhất, đại diện cho một chiến lược đầu tiên. Hệ thống này đã được chứng minh là tích hợp nhiều hàng hóa vào một địa điểm bến cảng an toàn đã biết trong bộ gen của con người, thể hiện bản chất cụ thể và linh hoạt của nó.
Giám đốc điều hành và người sáng lập Metagenomi, Tiến sĩ Brian C. Thomas, nhấn mạnh tầm quan trọng của những phát hiện, nói rằng, "Những phát hiện này củng cố tiềm năng của các hệ thống CAST nhỏ gọn để vượt qua những hạn chế chính trong tích hợp gen lớn, mở đường cho các loại thuốc di truyền chính xác." Ông nói thêm rằng mục tiêu của công ty là "điêu khắc lại bộ gen người" để chữa các bệnh di truyền.
Nghiên cứu không chỉ cho thấy tiềm năng của hệ thống Cas12k CAST nhỏ gọn cho các ứng dụng điều trị mà còn đặt nền tảng cho công việc trong tương lai nhằm tối ưu hóa hệ thống để sử dụng lâm sàng. Metagenomi hy vọng sẽ đạt được những tiến bộ hơn nữa trong công nghệ này trong năm nay.
Giới thiệu về Metagenomi: Metagenomi là một công ty thuốc di truyền chính xác sử dụng nền tảng metagenomics do AI điều khiển để phát triển các liệu pháp chữa bệnh. Bằng cách khai thác hàng tỷ năm tiến hóa của vi sinh vật, Metagenomi nhằm mục đích tạo ra một bộ công cụ chỉnh sửa mới có khả năng sửa chữa bất kỳ loại đột biến gen nào. Dữ liệu của InvestingPro cho thấy công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 6,18 và nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mặc dù hiện đang trải qua quá trình đốt tiền mặt nhanh chóng. Các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin chi tiết sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Metagenomi có thể truy cập phân tích bổ sung và 8 ProTips độc quyền khác thông qua đăng ký InvestingPro.
Báo cáo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Metagenomi, Inc. và không cấu thành sự chứng thực của công ty hoặc các công nghệ của công ty.
Trong một tin tức gần đây khác, Metagenomi, Inc. đã báo cáo những tiến bộ đáng chú ý trong các chương trình phát triển liệu pháp của mình, nêu bật những tiến bộ đáng kể vào năm 2024 và đặt ra các mục tiêu đầy tham vọng cho năm 2025 và 2026. Công ty đã đạt được những bước tiến với MGX-001, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh máu khó đông A, và đã bắt đầu các cuộc thảo luận với FDA trong khi bắt đầu các hoạt động Thực hành Sản xuất Tốt. Tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ, Metagenomi đã trình bày dữ liệu đầy hứa hẹn cho thấy hoạt động của Yếu tố VIII bền vững trong một nghiên cứu về loài linh trưởng không phải người trong hơn 16 tháng. Hướng tới năm 2025, công ty có kế hoạch hoàn thành nghiên cứu độ bền của loài linh trưởng không phải người và nhằm mục đích đảm bảo trạng thái Thuốc mới đang nghiên cứu. Phối hợp với Ionis Pharmaceuticals, các chương trình chuyển hóa tim mạch của Metagenomi đã đạt được tối ưu hóa chì, với bằng chứng khái niệm in vivo được chứng minh ở các loài gặm nhấm. Công ty dự kiến sẽ đề cử các ứng cử viên phát triển từ các chương trình này vào năm 2025. Ngoài ra, Metagenomi đã thông báo bổ nhiệm Eric Bjerkholt vào Hội đồng quản trị, nơi ông sẽ phục vụ trong các ủy ban Kiểm toán và Bồi thường. Những tiến bộ công nghệ của công ty bao gồm các nuclease SMART nhỏ gọn và các trình chỉnh sửa cơ sở Adenine mới, với kế hoạch cho nhiều hồ sơ IND.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.