Liệu pháp tế bào CAR T mới của Fate Therapeutics được FDA thúc đẩy nhanh

Investing.com — Fate Therapeutics Inc. (NASDAQ:FATE), hiện đang giao dịch ở mức 1,06 USD mỗi cổ phiếu và duy trì tỷ lệ thanh toán hiện hành mạnh mẽ ở mức 7,58, đã thông báo rằng liệu pháp tế bào CAR T sẵn có FT819 của công ty đã nhận được chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE), bao gồm cả viêm thận lupus (LN). Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trong bảng cân đối kế toán, cung cấp sự linh hoạt tài chính cho các chương trình phát triển của mình. Chỉ định RMAT, một phần của Đạo luật Chữa bệnh Thế kỷ 21, được cấp để đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các liệu pháp y học tái tạo cho các tình trạng nghiêm trọng.

FT819 hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1, bao gồm phác đồ điều hòa không fludarabine và nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp. Dữ liệu ban đầu về an toàn và hoạt động lâm sàng từ thử nghiệm đã góp phần vào việc nhận được chỉ định RMAT. Công ty đang mở rộng các mức liều trong thử nghiệm đang diễn ra và dự kiến sẽ trình bày thêm dữ liệu Giai đoạn 1 tại các hội nghị y khoa vào cuối năm 2025. Với năm nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng dự báo thu nhập cho giai đoạn sắp tới, tâm lý thị trường dường như tích cực mặc dù tỷ lệ đốt tiền mặt của công ty đáng kể.

Chỉ định RMAT cho phép tăng cường đối thoại với FDA và bao gồm các tính năng tương tự như chỉ định Liệu pháp Đột phá, chẳng hạn như thảo luận sớm về các điểm cuối thay thế hoặc trung gian và khả năng xem xét ưu tiên cho đơn xin cấp phép sản phẩm sinh học.

Fate Therapeutics đang phát triển FT819 như một liệu pháp tế bào CAR T có nguồn gốc từ iPSC được thiết kế để sẵn sàng theo yêu cầu, có khả năng giảm gánh nặng cho bệnh nhân và mở rộng khả năng tiếp cận đến các khu vực chưa được phục vụ đầy đủ. Nền tảng sản phẩm iPSC độc quyền của công ty nhằm vượt qua những hạn chế liên quan đến các liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ bệnh nhân và người hiến tặng bằng cách sử dụng các dòng iPSC chủ đạo dòng vô tính để sản xuất các sản phẩm tế bào đồng nhất.

Sự phát triển lâm sàng của FT819 được hỗ trợ bởi khoản tài trợ 7,9 triệu USD từ Viện Y học Tái tạo California (CIRM). Nền tảng iPSC của công ty được bảo vệ bởi danh mục sở hữu trí tuệ đáng kể, bao gồm hơn 500 bằng sáng chế đã được cấp và 500 đơn đang chờ xử lý. Mặc dù cổ phiếu đã trải qua sự biến động, cho thấy lợi nhuận -65% trong sáu tháng qua, nhưng gần đây đã thể hiện sức mạnh với mức tăng 16,5% trong tuần vừa qua. Khám phá thêm thông tin chi tiết về tiềm năng của FATE với InvestingPro, cung cấp 12 mẹo độc quyền bổ sung và phân tích tài chính toàn diện thông qua Báo cáo Nghiên cứu Pro.

Danh mục sản phẩm của Fate Therapeutics bao gồm nhiều ứng viên sản phẩm tế bào T và tế bào diệt tự nhiên (NK) có nguồn gốc từ iPSC, được thiết kế để cung cấp các cơ chế điều trị khác nhau. Cách tiếp cận của công ty đối với liệu pháp miễn dịch tế bào liên quan đến kỹ thuật đa hợp của iPSC người và lựa chọn tế bào đơn để tạo ra các dòng iPSC chủ đạo dòng vô tính này.

Thông báo này dựa trên tuyên bố trong thông cáo báo chí và không bao gồm bất kỳ khuyến nghị hoặc xác nhận nào về tuyên bố của công ty. Tính an toàn và hiệu quả của FT819 vẫn chưa được thiết lập, và liệu pháp vẫn đang trong quá trình điều tra lâm sàng. Dựa trên phân tích Giá trị Hợp lý của InvestingPro, cổ phiếu hiện dường như được định giá thấp, mặc dù các nhà đầu tư nên lưu ý rằng các nhà phân tích dự đoán doanh số sẽ giảm trong năm hiện tại.

Trong tin tức gần đây khác, Fate Therapeutics đã báo cáo kết quả tài chính quý 4 năm 2024 vượt quá kỳ vọng về doanh thu, đạt 1,86 triệu USD so với ước tính đồng thuận của nhà phân tích là 1,58 triệu USD. Công ty cũng công bố thu nhập điều chỉnh trên mỗi cổ phiếu là -0,44 USD, phù hợp với dự báo của Phố Wall. Fate Therapeutics có vị thế tiền mặt vững chắc, kết thúc quý với 306,7 triệu USD, dự kiến sẽ tài trợ cho hoạt động đến năm 2026. Nhà phân tích Michael Yee của Jefferies đã điều chỉnh mục tiêu giá của công ty xuống 8,00 USD từ 10,00 USD, duy trì xếp hạng Mua. Điều này diễn ra sau các bài trình bày dữ liệu đầy hứa hẹn và thay đổi quản lý, bao gồm cả CEO mới. Stifel cũng điều chỉnh triển vọng của mình, giảm mục tiêu giá xuống 3,00 USD từ 5,00 USD trong khi duy trì xếp hạng Giữ. Công ty đang tiến triển với chương trình FT819, bắt đầu mở rộng liều trong bệnh lupus ban đỏ hệ thống sử dụng phác đồ điều hòa không fludarabine. Ngoài ra, Fate Therapeutics đã hoàn thành cuộc họp Loại D với FDA, mở đường cho các cuộc điều tra lâm sàng rộng hơn. Các nhà đầu tư đang quan sát kỹ lưỡng những tiến bộ của công ty trong các chương trình lâm sàng và các đợt công bố dữ liệu sắp tới.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.