Liệu pháp kết hợp avutometinib-defactinib cho kết quả mạnh mẽ ở bệnh nhân LGSOC

BOSTON - Verastem Oncology (NASDAQ:VSTM), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 230,51 triệu USD, đã báo cáo kết quả cập nhật từ nghiên cứu FRAME Giai đoạn 1/2 cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) 42,3% và thời gian sống không tiến triển trung bình (mPFS) 20,1 tháng ở bệnh nhân ung thư buồng trứng dạng thanh dịch độ thấp (LGSOC), bất kể tình trạng đột biến KRAS. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty duy trì vị thế thanh khoản lành mạnh với tỷ lệ hiện tại là 3,5, cung cấp sự linh hoạt tài chính cho các chương trình lâm sàng của mình.

Nghiên cứu được thực hiện bởi Viện Nghiên cứu Ung thư và Quỹ NHS Royal Marsden đã chứng minh kết quả thậm chí còn mạnh mẽ hơn ở bệnh nhân LGSOC có đột biến KRAS, với ORR 58,3% và mPFS 30,8 tháng.

Nghiên cứu FRAME đánh giá tính an toàn và hiệu quả của avutometinib kết hợp với defactinib ở bệnh nhân LGSOC, ung thư phổi không tế bào nhỏ và các loại khối u đặc khác. Nghiên cứu này đã cung cấp nền tảng cho sự chấp thuận của FDA đối với liệu pháp kết hợp này cho LGSOC tái phát có đột biến KRAS vào ngày 8 tháng 5 năm 2025.

Trong 26 bệnh nhân LGSOC có thể đánh giá hiệu quả, các nhà nghiên cứu đã quan sát thấy ORR là 42,3%. Trong số 24 bệnh nhân có mẫu có thể được giải trình tự đột biến KRAS, những người có đột biến KRAS (12 bệnh nhân) cho thấy ORR 58,3% và mPFS 30,8 tháng, trong khi những người không có đột biến KRAS (12 bệnh nhân) có ORR 33,3% và mPFS 8,9 tháng.

Nghiên cứu cũng phát hiện ra rằng 27,3% bệnh nhân đã từng được điều trị bằng chất ức chế MEK đáp ứng với liệu pháp kết hợp. Ngoài ra, hai bệnh nhân LGSOC có di căn não cho thấy sự co nhỏ của các di căn này sau 30 tháng điều trị.

Hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được, với chỉ một bệnh nhân (4%) ngừng điều trị do độc tính trên da. Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm phát ban, tăng nồng độ creatine phosphokinase trong máu, tăng AST, tăng bilirubin máu và tiêu chảy.

Liệu pháp kết hợp hoạt động bằng cách ức chế hoạt động kinase MEK trong khi chặn sự tái hoạt hóa bù trừ của MEK bởi RAF thượng nguồn, với defactinib nhắm vào FAK, một trung gian chính của kháng thuốc. Các nhà phân tích Phố Wall duy trì triển vọng lạc quan về tiềm năng của Verastem, với mục tiêu giá từ 12 đến 20 USD mỗi cổ phiếu, cao hơn đáng kể so với mức giao dịch hiện tại. Phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch dưới Giá trị Hợp lý của nó, cho thấy cơ hội tăng giá tiềm năng.

Verastem hiện đang tiến hành RAMP 301, một thử nghiệm xác nhận Giai đoạn 3 quốc tế đánh giá sự kết hợp này so với hóa trị liệu tiêu chuẩn hoặc liệu pháp hormone cho LGSOC tái phát.

Theo thông cáo báo chí, LGSOC ảnh hưởng đến khoảng 6.000-8.000 phụ nữ ở Hoa Kỳ và 80.000 người trên toàn thế giới, với khoảng 30% trường hợp có đột biến KRAS. Mặc dù công ty báo cáo doanh thu 10 triệu USD trong mười hai tháng qua, phân tích của InvestingPro cho thấy nền tảng tài chính mạnh mẽ với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán. Các nhà đầu tư tìm kiếm hiểu biết sâu hơn về sức khỏe tài chính của Verastem, triển vọng tăng trưởng và phân tích Giá trị Hợp lý chi tiết có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, có sẵn dành riêng cho người đăng ký InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Verastem Oncology đã báo cáo những phát triển đáng kể trong nghiên cứu và thử nghiệm đang diễn ra. Công ty đã điều trị cho bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2a tại Hoa Kỳ cho VS-7375, một chất ức chế KRAS G12D dạng uống, nhắm vào các khối u đặc đột biến KRAS G12D tiến triển. Thử nghiệm này theo sau kết quả đầy hứa hẹn từ một nghiên cứu Trung Quốc, với kế hoạch mở rộng sang các nhóm ung thư tuyến tụy và ung thư phổi không tế bào nhỏ. Ngoài ra, Verastem đã trình bày kết quả tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 của GFH375, với tỷ lệ đáp ứng tổng thể 52% ở bệnh nhân ung thư tuyến tụy và 42% ở bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ. Công ty cũng đang thúc đẩy thử nghiệm RAMP 205, cho thấy tỷ lệ đáp ứng 83% trong ung thư tuyến tụy di căn, và lên kế hoạch cho một nghiên cứu Giai đoạn 3 vào năm 2026.

Cantor Fitzgerald đã tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng cho Verastem, phản ánh sự tin tưởng vào nỗ lực nghiên cứu của công ty. Hơn nữa, Jefferies đã tăng mục tiêu giá của Verastem lên 19 USD sau khi FDA phê duyệt sớm liệu pháp kết hợp avutometinib và defactinib cho một dạng hiếm của ung thư buồng trứng. Sự chấp thuận này, trước thời hạn dự kiến, đánh dấu một cột mốc quan trọng cho Verastem, tiềm năng đại diện cho cơ hội thị trường 402 triệu USD tại Hoa Kỳ. Những phát triển này nhấn mạnh cam kết của Verastem trong việc thúc đẩy các phương pháp điều trị ung thư và định hướng chiến lược của công ty trong lĩnh vực ung thư học.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.