MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), một công ty công nghệ sinh học chuyên về các liệu pháp gen và tế bào và vắc-xin, hôm nay đã công bố một sự phát triển quy định quan trọng cho sản phẩm liệu pháp gen OCU400 của mình. Ủy ban các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã xem xét và chấp nhận thiết kế thử nghiệm lâm sàng liMeliGhT giai đoạn 3 quan trọng đối với viêm võng mạc sắc tố (RP), một rối loạn di truyền hiếm gặp gây mất thị lực.
Sự chấp nhận của CHMP định vị thử nghiệm có trụ sở tại Hoa Kỳ để nộp Đơn xin ủy quyền tiếp thị (MAA) ở châu Âu. Ý kiến thuận lợi từ EMA dựa trên dữ liệu an toàn và khả năng dung nạp từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 trước đó của OCU400. Thử nghiệm giai đoạn 3 sẽ ghi danh 150 người tham gia trên hai cánh tay, với một người tập trung vào đột biến gen RHO và người kia tập trung vào nhiều đột biến gen liên quan đến RP.
OCU400, dựa trên gen NR2E3, được quảng cáo là liệu pháp gen đầu tiên đạt được thử nghiệm Giai đoạn 3 với chỉ định RP rộng. Liệu pháp này nhằm mục đích thiết lập lại mạng lưới gen tế bào về trạng thái cân bằng, có khả năng cải thiện sức khỏe và chức năng võng mạc ở những bệnh nhân mắc bệnh võng mạc di truyền. Liệu pháp này trước đây đã nhận được Chỉ định thuốc mồ côi rộng rãi cho bệnh amaurosis bẩm sinh RP và Leber ở EU.
Tiến sĩ Shankar Musunuri, Chủ tịch, Giám đốc điều hành và Đồng sáng lập của Ocugen, bày tỏ lòng biết ơn đối với EMA vì sự hỗ trợ và hợp tác của họ. Ý kiến tích cực được coi là một bước quan trọng trong việc đưa các liệu pháp gen của công ty đến với bệnh nhân trên toàn thế giới và dự kiến sẽ giảm thời gian và chi phí liên quan đến việc xin phép tiếp thị ở EU.
OCU400 vẫn đang đi đúng hướng cho các mục tiêu phê duyệt Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) và MAA năm 2026. RP có liên quan đến hơn 100 đột biến gen và hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt có thể ngăn chặn hoặc làm chậm sự tiến triển của nhiều dạng bệnh. Phương pháp tiếp cận bất khả tri gen của OCU400 cung cấp một lựa chọn điều trị mới tiềm năng cho nhu cầu y tế nghiêm trọng chưa được đáp ứng này.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Ocugen, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) nâng cao liệu pháp gen OCU400 của mình thành các thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng, sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty cung cấp một bối cảnh rộng lớn hơn cho các nhà đầu tư. Dưới đây là một số thông tin chi tiết chính của InvestingPro:
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy Ocugen có vốn hóa thị trường khoảng 438,62 triệu USD. Bất chấp sự phấn khích xung quanh sự phát triển lâm sàng của nó, Tỷ lệ giá trên thu nhập (P / E) của công ty đứng ở mức -5,39, phản ánh sự thiếu lợi nhuận hiện tại của nó. Tỷ lệ Giá/Sổ sách, tính đến mười hai tháng cuối cùng kết thúc vào quý 3 năm 2023, tương đối cao ở mức 7,51, cho thấy thị trường định giá tài sản của công ty khá lạc quan so với giá trị sổ sách của công ty.
Một mẹo đầu tư nhấn mạnh rằng Ocugen nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực của sự ổn định tài chính. Điều này có thể đặc biệt phù hợp với các nhà đầu tư xem xét các chi phí đáng kể liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối và các nỗ lực thương mại hóa tiềm năng.
Một mẹo khác của InvestingPro chỉ ra rằng hai nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy tâm lý cải thiện về hiệu quả tài chính trong tương lai của công ty. Sự lạc quan này có thể gắn liền với tiềm năng của OCU400 và các động thái chiến lược của công ty để đảm bảo các phê duyệt theo quy định.
Ngoài những hiểu biết này, có 14 Mẹo InvestingPro khác có sẵn cho Ocugen, cung cấp phân tích toàn diện về sức khỏe tài chính, hiệu suất cổ phiếu và các yếu tố quan trọng khác của công ty. Để khám phá những mẹo này và hiểu sâu hơn về tiềm năng đầu tư của Ocugen, hãy cân nhắc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại InvestingPro.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.