Liệu pháp gen DMD của Sarepta được cập nhật nhãn với cảnh báo an toàn

CAMBRIDGE, Mass. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) thông báo hôm thứ Sáu rằng thông tin kê đơn cho ELEVIDYS, liệu pháp gen của công ty dành cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), đã được cập nhật với một số thay đổi quan trọng về an toàn. Cổ phiếu của công ty, hiện đang giao dịch ở mức 19,35 USD, đã trải qua biến động đáng kể, giảm hơn 83% trong năm qua theo dữ liệu tài chính.

Nhãn cập nhật hiện bao gồm cảnh báo đặc biệt về nguy cơ tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính và suy gan cấp tính. Ngoài ra, chỉ định cho bệnh nhân không đi lại đã bị loại bỏ khỏi phần Chỉ định và Sử dụng của thông tin kê đơn. Thất bại về quy định này diễn ra khi phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt, với dòng tiền tự do âm 451,54 triệu USD trong mười hai tháng qua.

Hướng dẫn sửa đổi cho các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe bao gồm phác đồ corticosteroid đường uống trước và sau truyền được điều chỉnh và các khuyến nghị theo dõi tăng cường hàng tuần trong ba tháng sau khi truyền. Một cảnh báo mới về tăng khả năng mắc các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng do ức chế miễn dịch cũng đã được bổ sung.

"Việc hoàn thành thay đổi nhãn an toàn cho ELEVIDYS sẽ đảm bảo rằng các gia đình và chuyên gia y tế có thông tin rõ ràng, được hỗ trợ bởi Hướng dẫn Thuốc, để giúp hiểu những cập nhật này và hướng dẫn quyết định điều trị," bà Louise Rodino-Klapac, chủ tịch nghiên cứu & phát triển và hoạt động kỹ thuật tại Sarepta cho biết.

Theo công ty, ELEVIDYS đã được sử dụng cho hơn 1.100 bệnh nhân trên toàn cầu trong các môi trường lâm sàng và thực tế. Sarepta tuyên bố họ dự định nhanh chóng bắt đầu một nghiên cứu về phác đồ ức chế miễn dịch sirolimus nâng cao để giải quyết các rủi ro tổn thương gan, với mục tiêu tiếp tục liều cho bệnh nhân không đi lại với sự đồng ý của FDA.

ELEVIDYS hiện được chỉ định cho bệnh nhân có khả năng đi lại từ 4 tuổi trở lên mắc DMD có đột biến được xác nhận trong gen DMD. Liệu pháp gen dựa trên virus liên kết adeno liều duy nhất này được thiết kế để giải quyết nguyên nhân di truyền cơ bản của bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Sarepta Therapeutics.

Trong tin tức gần đây khác, Sarepta Therapeutics đã báo cáo thu nhập quý ba năm 2025, vượt kỳ vọng với thu nhập trên mỗi cổ phiếu là -0,13 USD, so với dự báo -0,7 USD. Công ty cũng đạt doanh thu 399 triệu USD, vượt 18,2% so với con số dự kiến 337,91 triệu USD. Những kết quả này nổi bật hiệu suất mạnh mẽ của công ty trong quý. Trong khi đó, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ vẫn duy trì phê duyệt cho liệu pháp gen của Sarepta, Elevidys, cho bệnh nhân có khả năng đi lại từ bốn tuổi trở lên mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, mặc dù đã thêm Cảnh báo Đặc biệt do các vấn đề an toàn. Trong các cập nhật của nhà phân tích, Mizuho đã nâng cấp Sarepta Therapeutics từ Trung lập lên Vượt trội, trích dẫn nhu cầu mạnh mẽ đối với Elevidys và bảo hiểm thuận lợi. Ngược lại, Baird đã hạ mục tiêu giá cho công ty xuống 15,00 USD, sau khi thử nghiệm ESSENCE thất bại, được mô tả là nghiên cứu thay thế dystrophin dài nhất và lớn nhất. Những phát triển này phản ánh bối cảnh đang phát triển cho Sarepta Therapeutics trong ngành dược phẩm.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.