Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) đã thông báo vào hôm thứ Tư rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã hoàn tất việc Kiểm tra Tiền cấp phép đối với cơ sở sản xuất của công ty tại San Diego cho Deramiocel, ứng viên liệu pháp tế bào điều trị Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty, hiện được định giá 635 triệu USD, đã chứng kiến cổ phiếu tăng vọt 150% trong năm qua, phản ánh sự tin tưởng mạnh mẽ của nhà đầu tư vào đường ống phát triển của họ. Theo phân tích của InvestingPro, cổ phiếu có vẻ được định giá hợp lý dựa trên điều kiện thị trường hiện tại.
Cuộc kiểm tra kết thúc với Mẫu 483 chứa một số quan sát chủ yếu liên quan đến hệ thống chất lượng và thực hành lập hồ sơ. Capricor đã gửi phản hồi cho FDA và tuyên bố rằng không có quan sát nào yêu cầu thay đổi đáng kể đối với quy trình sản xuất hoặc cơ sở vật chất. Vị thế tài chính vững mạnh của công ty, với tỷ lệ hiện tại là 6,55 và nợ tối thiểu, cung cấp đủ nguồn lực để đáp ứng mọi yêu cầu quy định. Người đăng ký InvestingPro có thể truy cập các số liệu sức khỏe tài chính chi tiết và 13 ProTips bổ sung về triển vọng của Capricor.
FDA đã lên lịch một cuộc họp Ủy ban Cố vấn vào ngày 30 tháng 7 năm 2025 để xem xét Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA) của Deramiocel, vẫn đang được ưu tiên xem xét với ngày hành động mục tiêu là ngày 31 tháng 8 năm 2025.
Theo công ty, một đánh giá giữa chu kỳ gần đây đã được hoàn thành mà không xác định vấn đề đáng kể nào, và một cuộc họp cuối chu kỳ được lên kế hoạch vào giữa tháng 7 năm 2025.
Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 25 USD đến 77 USD, và dự kiến tăng trưởng doanh thu 242% cho năm 2025, kỳ vọng thị trường vẫn cao đối với tiềm năng của Capricor. "Kết quả kiểm tra này là một cột mốc quy định quan trọng, đặc biệt là trong một lĩnh vực có tiêu chuẩn đặc biệt cao," bà Linda Marbán, Giám đốc Điều hành của Capricor, cho biết trong thông cáo báo chí.
Deramiocel bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ cardiosphere đồng loại đã được cả FDA và Cơ quan Y tế Châu Âu cấp Chỉ định Thuốc mồ côi. Liệu pháp này cũng đã nhận được Chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến tại Hoa Kỳ.
DMD là một rối loạn di truyền ảnh hưởng đến khoảng 15.000-20.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ. Nó gây ra suy yếu cơ tiến triển và có tuổi tử vong trung bình khoảng 30 tuổi.
Nếu được phê duyệt, Deramiocel sẽ đủ điều kiện nhận Phiếu Xem xét Ưu tiên dựa trên chỉ định bệnh hiếm gặp ở trẻ em trước đó.
Trong tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã báo cáo khoản lỗ lớn hơn dự kiến cho quý đầu tiên của năm 2025, với thu nhập trên mỗi cổ phiếu là -0,53 USD, thấp hơn so với dự báo -0,32 USD. Công ty cũng báo cáo không có doanh thu trong quý, giảm so với 4,9 triệu USD trong cùng kỳ năm ngoái. Mặc dù có những thất bại tài chính này, Capricor vẫn duy trì vị thế tiền mặt mạnh với 144,8 triệu USD. Ngoài ra, Roth/MKM đã bắt đầu đánh giá Capricor Therapeutics với xếp hạng Mua và mục tiêu giá 12 tháng là 31,00 USD, trích dẫn tiềm năng của sản phẩm deramiocel™ trong điều trị bệnh cơ tim liên quan đến loạn dưỡng cơ Duchenne. Trong một động thái chiến lược, các cổ đông của Capricor gần đây đã phê duyệt Kế hoạch Khuyến khích Vốn chủ sở hữu 2025, dự trữ 3,5 triệu cổ phiếu cho các giải thưởng dựa trên vốn chủ sở hữu. Kế hoạch bao gồm việc tự động tăng hàng năm số cổ phiếu được ủy quyền phát hành bắt đầu từ năm 2026. Hơn nữa, Capricor đang chuẩn bị cho việc FDA có thể phê duyệt liệu pháp DMD vào cuối năm 2025, với kế hoạch mở rộng khả năng sản xuất vào giữa đến cuối năm 2026.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.