Liệu pháp DMD của Capricor cho thấy bảo tồn chức năng tim trong dữ liệu 4 năm

Ngày đăng 20:31 20/06/2025
Liệu pháp DMD của Capricor cho thấy bảo tồn chức năng tim trong dữ liệu 4 năm

SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 546 triệu đô la và các chỉ số thanh khoản mạnh theo dữ liệu của InvestingPro, đã công bố kết quả an toàn và hiệu quả sau bốn năm từ nghiên cứu Mở rộng Nhãn mở HOPE-2 đang tiếp diễn về Deramiocel điều trị Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), cho thấy sự bảo tồn chức năng tim ở các bệnh nhân được điều trị.

Dữ liệu được trình bày tại Hội nghị Thường niên 2025 của Parent Project Muscular Dystrophy tại Las Vegas đã chứng minh rằng các bệnh nhân nhận điều trị liên tục với Deramiocel trong bốn năm cho thấy sự thay đổi trung bình -0,5 điểm trong phân suất tống máu thất trái so với đường cơ sở. Tiến triển lâm sàng mạnh mẽ của công ty đã góp phần vào mức lợi nhuận ấn tượng 150% trong năm qua, với các nhà phân tích duy trì triển vọng tích cực và dự báo tăng trưởng doanh thu đáng kể 242% cho năm tài chính 2025.

Theo công ty, các bệnh nhân có LVEF cơ sở lớn hơn 45% thậm chí còn cho thấy lợi ích lâm sàng lớn hơn. Phương pháp điều trị cũng tiếp tục làm chậm sự tiến triển bệnh cơ xương, với các bệnh nhân trải qua mức suy giảm trung bình nhỏ hơn trong điểm Hiệu suất của Chi trên (PUL v2.0) trong năm thứ tư (0,6 điểm) so với năm đầu tiên (1,8 điểm).

"Bệnh cơ tim vẫn là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây tử vong trong bệnh Duchenne và giải quyết khía cạnh này của bệnh là rất quan trọng để cải thiện kết quả," ông Pat Furlong, Chủ tịch sáng lập và CEO của PPMD cho biết.

Deramiocel bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ cardiosphere đồng loại có đặc tính điều hòa miễn dịch và chống xơ hóa. Liệu pháp này đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi để điều trị DMD từ cả Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cơ quan Y tế Châu Âu, cùng với chỉ định Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến tại Hoa Kỳ.

Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm của công ty cho Deramiocel hiện đang được FDA xem xét ưu tiên.

DMD là một rối loạn di truyền nghiêm trọng ảnh hưởng đến khoảng 15.000 người tại Hoa Kỳ, chủ yếu là nam giới. Nó gây thoái hóa cơ tiến triển và dẫn đến bệnh cơ tim và suy tim, là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân DMD. Để phân tích tài chính chi tiết và thông tin bổ sung về vị thế thị trường và tiềm năng tăng trưởng của Capricor, các thuê bao InvestingPro có thể truy cập các báo cáo nghiên cứu toàn diện và 12 ProTips độc quyền khác về sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Capricor Therapeutics.

Trong tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho ứng viên liệu pháp tế bào Deramiocel để điều trị Bệnh loạn dưỡng cơ Becker. Điều này mở rộng khả năng sử dụng tiềm năng của Deramiocel, vốn cũng đang được xem xét ưu tiên cho Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne với ngày hành động mục tiêu là 31 tháng 8 năm 2025. Capricor cũng báo cáo việc hoàn thành thành công Kiểm tra Tiền Cấp phép cho Deramiocel, lưu ý rằng FDA đã ban hành Mẫu 483 với một số quan sát liên quan đến hệ thống chất lượng và thực hành tài liệu. Công ty đã giải quyết các quan sát này và tuyên bố rằng không cần thay đổi quan trọng nào đối với quy trình sản xuất.

Trong một diễn biến khác, H.C. Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua và mục tiêu giá 77,00 đô la cho Capricor Therapeutics, mặc dù FDA đã rút thông báo về cuộc họp Ủy ban Cố vấn về Deramiocel. Công ty nghiên cứu duy trì triển vọng tích cực về khả năng phê duyệt của Deramiocel, cho rằng hành động của FDA là do lý do hành chính. Ngoài ra, Capricor tiết lộ rằng các cổ đông của công ty đã phê duyệt việc áp dụng Kế hoạch Khuyến khích Vốn chủ sở hữu Capricor Therapeutics 2025, dự trữ 3,5 triệu cổ phiếu cho các giải thưởng dựa trên vốn chủ sở hữu. Kế hoạch sẽ thấy sự tăng lên hàng năm về cổ phiếu bắt đầu từ năm 2026.

Những phát triển gần đây này phản ánh nỗ lực liên tục của Capricor trong việc thúc đẩy các ứng viên điều trị của mình và quản lý quản trị doanh nghiệp. Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm của công ty cho Deramiocel vẫn đang được xem xét ưu tiên, với đánh giá giữa chu kỳ đã hoàn thành mà không có vấn đề đáng kể. Các hành động và tiến trình quy định của Capricor tiếp tục được các nhà đầu tư và nhà phân tích theo dõi chặt chẽ.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.