KQKD quý 3/2025: Bức tranh phân hóa, điểm sáng từ ngân hàng và xây dựng
SAN DIEGO - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA), công ty công nghệ sinh học có giá trị vốn hóa thị trường 6 tỷ USD với cổ phiếu đã tăng hơn 55% trong sáu tháng qua, hôm thứ Tư đã báo cáo rằng liệu pháp thử nghiệm của họ cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) đã cho thấy sự cải thiện ở nhiều chỉ số chức năng sau khoảng một năm điều trị. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tài sản hiện tại vượt trội đáng kể so với các nghĩa vụ ngắn hạn.
Thuốc ứng viên của công ty, del-zota, được thiết kế để giúp bệnh nhân mắc đột biến DMD có thể điều trị bằng phương pháp bỏ qua exon 44. Dữ liệu từ các thử nghiệm EXPLORE44 và EXPLORE44-OLE cho thấy sự cải thiện về Thời gian Đứng dậy từ Sàn, Leo 4 Bậc thang, Khả năng Vận động Chi trên, và Bài kiểm tra Đi bộ/Chạy 10 mét so với đường cơ sở và tiến trình tự nhiên của bệnh.
Theo công ty, những người tham gia được điều trị bằng del-zota đã cho thấy sự tăng có ý nghĩa thống kê khoảng 25% so với mức bình thường trong sản xuất dystrophin. Mức creatine kinase, một dấu hiệu của tổn thương cơ, giảm nhanh chóng hơn 80% so với đường cơ sở và duy trì ở mức gần như bình thường trong suốt thời gian đánh giá lên đến 16 tháng.
Các thử nghiệm bao gồm 17 người tham gia đã được điều trị bằng del-zota trong khoảng một năm. Trái ngược với dữ liệu tiến trình tự nhiên cho thấy sự suy giảm, bệnh nhân được điều trị bằng del-zota đã cải thiện ở một số chỉ số, bao gồm cải thiện 2,1 giây trong Leo 4 Bậc thang và cải thiện 3,2 giây trong Thời gian Đứng dậy từ Sàn.
Công ty báo cáo rằng del-zota đã thể hiện hồ sơ an toàn dài hạn thuận lợi, với hầu hết các biến cố bất lợi xuất hiện trong quá trình điều trị đều ở mức nhẹ hoặc trung bình. Các tác dụng phụ phổ biến bao gồm các triệu chứng đường hô hấp trên, tiêu chảy, té ngã, đau lưng và đau đầu.
"Lần đầu tiên, chúng tôi có dữ liệu cho thấy việc bảo vệ cơ bền vững dẫn đến những cải thiện đáng kể trên nhiều chỉ số chức năng quan trọng trong DMD," bà Sarah Boyce, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Avidity, cho biết trong thông cáo báo chí.
Avidity cho biết họ vẫn đang đúng tiến độ để nộp đơn xin Giấy phép Sinh phẩm lên FDA cho phê duyệt nhanh vào cuối năm 2025.
DMD là một tình trạng di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi tổn thương cơ tiến triển do thiếu protein dystrophin, ảnh hưởng đến khoảng một trong 3.500 đến 5.000 bé trai trên toàn thế giới. Với cổ phiếu đang giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần là 56 USD, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn về định giá và triển vọng tăng trưởng của Avidity có thể tiếp cận phân tích tài chính chi tiết và ước tính Giá trị Hợp lý thông qua InvestingPro với các công cụ nghiên cứu toàn diện.
Trong các tin tức gần đây khác, Avidity Biosciences đã đạt được những bước tiến đáng kể trong nỗ lực lâm sàng và quy định. Công ty đã thông báo hoàn thành việc tuyển dụng cho thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 HARBOR toàn cầu của delpacibart etedesiran cho bệnh loạn dưỡng cơ thể myotonic loại 1, với dữ liệu sơ bộ dự kiến vào quý hai năm 2026. Ngoài ra, Avidity dự định nộp đơn xin cấp phép tiếp thị cho phương pháp điều trị này tại Hoa Kỳ, Liên minh Châu Âu và Nhật Bản bắt đầu từ nửa cuối năm 2026. Hơn nữa, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá cho delpacibart zotadirsen của Avidity để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá. Loại thuốc này hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm Mở rộng Nhãn mở EXPLORE44 Giai đoạn 2. Các công ty phân tích cũng đã thể hiện sự tin tưởng vào triển vọng của Avidity, với Goldman Sachs tiếp tục đánh giá Mua và Cantor Fitzgerald duy trì đánh giá overweight. Cả hai công ty đều bày tỏ quan điểm tích cực về công nghệ nền tảng và khả năng lãnh đạo của Avidity. Những phát triển này đánh dấu tiến bộ quan trọng của Avidity Biosciences trong việc theo đuổi các phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh hiếm gặp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.