Vào thứ Sáu, Leerink Partners duy trì lập trường tích cực của mình đối với Tenaya Therapeutics Inc (NASDAQ: TNYA) với xếp hạng Outperform và mục tiêu giá ổn định là 8,00 đô la. Sự khẳng định này theo sau thông báo gần đây của Tenaya liên quan đến thử nghiệm MyPEAK-1 Giai đoạn 1b / 2 đang diễn ra đối với TN-201, một phương pháp điều trị bệnh cơ tim phì đại liên quan đến MYBPC3 (MYBPC3-HCM).
Nhóm thuần tập đầu tiên của thử nghiệm, bắt đầu dùng thuốc vào tháng 10/2023, đã hiển thị hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp phù hợp với kỳ vọng về liệu pháp gen AAV ở liều dùng. Ban Giám sát An toàn Dữ liệu (DSMB) đã phê duyệt tăng liều cho đoàn hệ thứ hai và đã xác nhận các tiêu chí đủ điều kiện rộng hơn cho những người tham gia.
Thiết kế thử nghiệm cập nhật hiện bao gồm sinh thiết tim cơ bản bổ sung, nâng tổng số lên ba và cho phép lên lịch linh hoạt hơn cho các sinh thiết sau liều này. Việc mở rộng tính đủ điều kiện cho phép bao gồm những bệnh nhân không có máy khử rung tim cấy ghép (ICD) và những người có HCM tắc nghẽn hoặc không tắc nghẽn. Ngoài ra, số bệnh nhân trong giai đoạn mở rộng liều đã được tăng từ 9 lên 24 người lớn.
Tenaya có kế hoạch công bố dữ liệu từ đoàn hệ đầu tiên vào tháng 12/2023, bao gồm kết quả an toàn và khả năng dung nạp, kết quả sinh thiết tim và dữ liệu dấu ấn sinh học tim huyết tương. Thử nghiệm MyPEAK-1 cũng đang thu thập thông tin về dấu ấn sinh học hình ảnh, chức năng tim, khả năng tập thể dục, tình trạng chức năng và chất lượng cuộc sống.
Đồng thời, nghiên cứu lịch sử tự nhiên MyClimb đang tiến triển, với hơn 200 bệnh nhi mắc MYBPC3-HCM đăng ký tại 29 địa điểm ở Hoa Kỳ, Canada, Tây Ban Nha và Vương quốc Anh. Trong một diễn biến liên quan, Tenaya đã chia sẻ những phát hiện từ Cơ quan đăng ký bệnh cơ tim ở người Sarcomeric (SHaRE) tại Hội thảo khoa học xã hội TP HCM, trong đó nhấn mạnh tỷ lệ lưu hành và tỷ lệ mắc bệnh của MYBPC3-HCM, đặc biệt là trong các trường hợp trẻ em.
Trong các tin tức gần đây khác, Tenaya Therapeutics đã đạt được tiến bộ đáng kể trong thử nghiệm lâm sàng MyPEAK-1 Giai đoạn 1b / 2 cho TN-201, một liệu pháp gen cho bệnh cơ tim phì đại liên quan đến MYBPC3. Ủy ban Giám sát Dữ liệu và An toàn độc lập đã khuyến nghị tiếp tục thử nghiệm, với việc tăng liều và mở rộng các tiêu chí đủ điều kiện. Dữ liệu ban đầu từ nhóm thuần tập đầu tiên dự kiến sẽ được báo cáo vào tháng 12/2024. Trong một động thái song song, Tenaya đã giới thiệu Kế hoạch khuyến khích vốn chủ sở hữu khuyến khích năm 2024 mới, cho phép phát hành 1.200.000 cổ phiếu phổ thông.
Là một phần của những phát triển gần đây, công ty đã thông báo về sự ra đi sắp tới của Leone Patterson, Giám đốc Tài chính và Kinh doanh, bắt đầu tìm kiếm một CFO mới. Các nhà phân tích từ Canaccord Genuity và William Blair đã duy trì triển vọng tích cực về Tenaya, với Canaccord Genuity duy trì xếp hạng Mua và William Blair bắt đầu đưa tin với xếp hạng Outperform. Những phát triển gần đây đang định hình quỹ đạo của Tenaya Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Tenaya Therapeutics Inc (NASDAQ: TNYA) trình bày một hồ sơ hấp dẫn cho các nhà đầu tư sau những phát triển gần đây trong thử nghiệm MyPEAK-1. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của công ty ở mức 169,61 triệu USD, phản ánh vị trí hiện tại của công ty trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Tenaya nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này rất quan trọng đối với một công ty trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng sử dụng nhiều tài nguyên. Đệm tài chính này phù hợp với khả năng của công ty trong việc tài trợ cho nghiên cứu đang diễn ra và tiềm năng mở rộng các thử nghiệm của mình, bằng chứng là số lượng bệnh nhân tăng lên trong giai đoạn mở rộng liều của nghiên cứu MyPEAK-1.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Tenaya đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt, một đặc điểm chung của các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển. Tỷ lệ đốt này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc công bố dữ liệu sắp tới vào tháng 12/2023, có khả năng ảnh hưởng đến niềm tin của nhà đầu tư và các cơ hội tài trợ trong tương lai.
Cổ phiếu đã cho thấy sự biến động đáng kể, với lợi nhuận đáng chú ý 21,47% trong tuần trước, trái ngược với mức giảm 49,88% trong sáu tháng qua. Sự biến động này phản ánh bản chất rủi ro cao, phần thưởng cao của các khoản đầu tư công nghệ sinh học, đặc biệt là những khoản đầu tư tập trung vào các liệu pháp gen mới như TN-201.
Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm sự hiểu biết sâu sắc hơn về tiềm năng của Tenaya, InvestingPro cung cấp 11 lời khuyên bổ sung, cung cấp phân tích toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.