Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
BALA CYNWYD, Pa. - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LRMR), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 166 triệu USD, đã thông báo vào hôm thứ Hai rằng họ đã nhận được khuyến nghị về cơ sở dữ liệu an toàn từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho ứng viên thuốc điều trị bệnh Friedreich’s ataxia nomlabofusp, từ đó điều chỉnh lại thời gian nộp đơn xin cấp phép sinh phẩm (BLA). Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty vẫn duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 7,48, mặc dù đang đối mặt với tình trạng đốt tiền đáng kể khi thúc đẩy các chương trình lâm sàng.
Hiện tại, công ty dự kiến sẽ nộp đơn BLA để xin phê duyệt nhanh vào quý 2 năm 2026, cho phép có đủ thời gian để bổ sung dữ liệu an toàn được khuyến nghị từ cả người lớn và trẻ em. FDA đã khuyến nghị Larimar đánh giá tính an toàn trên ít nhất 30 người tham gia với thời gian tiếp xúc liên tục trong 6 tháng, bao gồm một nhóm nhỏ ít nhất 10 người với thời gian tiếp xúc 1 năm, với phần lớn dữ liệu đến từ những người tham gia nhận liều 50 mg. Mặc dù gần đây thị trường biến động khiến cổ phiếu giảm 10% trong tuần qua, các nhà phân tích vẫn duy trì sự đồng thuận mạnh mẽ về triển vọng tăng giá với mục tiêu giá dao động từ 10 đến 40 USD.
Theo thông cáo báo chí của công ty, FDA đã bày tỏ sự cởi mở về việc sử dụng nồng độ frataxin (FXN) trên da như một điểm cuối thay thế hợp lý cho việc phê duyệt.
Larimar dự kiến sẽ báo cáo dữ liệu vào tháng 9 năm 2025 từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở (OLE), bao gồm 30-40 người tham gia đã nhận ít nhất một liều nomlabofusp, bao gồm cả những người dùng liều 50 mg. Dữ liệu về dược động học ở thanh thiếu niên từ 14 người tham gia cũng dự kiến sẽ có vào thời điểm đó.
Công ty báo cáo rằng một số người tham gia trong nghiên cứu OLE hiện đã được điều trị lên đến 15 tháng với cả liều 25 mg và 50 mg. Nghiên cứu đã được mở rộng để bao gồm thanh thiếu niên và bệnh nhân chưa từng tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng trước đây của Larimar.
Công tác chuẩn bị cho một nghiên cứu toàn cầu Giai đoạn 3 đang được tiến hành với việc xác định và đánh giá các địa điểm tại Hoa Kỳ, Châu Âu, Vương quốc Anh, Canada và Australia. Nghiên cứu này dự kiến sẽ đóng vai trò là thử nghiệm xác nhận theo yêu cầu của quy trình phê duyệt nhanh của FDA.
Nomlabofusp đang được phát triển như một liệu pháp điều chỉnh bệnh đầu tiên tiềm năng cho bệnh Friedreich’s ataxia, một bệnh di truyền hiếm gặp.
Trong các tin tức gần đây khác, Larimar Therapeutics đã tích cực thúc đẩy ứng viên thuốc nomlabofusp, với những phát triển đáng kể trong hành trình pháp lý và lâm sàng. Công ty báo cáo khoản lỗ ròng 28,8 triệu USD trong quý 4 năm 2024, trong khi vẫn duy trì vị thế tiền mặt mạnh với 183,5 triệu USD tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2024. Larimar đang chuẩn bị nộp đơn xin cấp phép sinh phẩm (BLA) vào cuối năm 2025, với FDA thể hiện sự cởi mở về việc sử dụng nồng độ frataxin trên da như một điểm cuối thay thế cho việc phê duyệt nhanh. Các nhà phân tích từ Citizens JMP, Jones Trading, H.C. Wainwright và Citi đều tái khẳng định đánh giá tích cực của họ đối với Larimar, với mục tiêu giá từ 14 đến 21 USD, phản ánh sự tin tưởng vào triển vọng của công ty.
Phản hồi của FDA đã rất quan trọng, vì nó công nhận mối tương quan giữa nồng độ frataxin trên da và các mô quan trọng, điều này có thể mở đường cho việc phê duyệt nomlabofusp. Larimar dự kiến công bố dữ liệu từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở đang diễn ra vào tháng 9 năm 2025, cung cấp thêm thông tin chi tiết về hiệu quả của thuốc. Công ty cũng đã khởi động một nghiên cứu nhi khoa, với kết quả dự kiến vào tháng 9 năm 2025. Mặc dù gần đây có thách thức liên quan đến tín hiệu phản vệ do thuốc, Citi và các công ty khác vẫn lạc quan nhờ vào những phát triển pháp lý tích cực.
Trọng tâm chiến lược của Larimar bao gồm một nghiên cứu xác nhận Giai đoạn 3 dự kiến bắt đầu vào giữa năm 2025, nhằm thu hút 100-150 bệnh nhân. Công ty đã nhận được nhiều chỉ định pháp lý khác nhau cho nomlabofusp, nhấn mạnh tiềm năng của nó như một phương pháp điều trị bệnh Friedreich’s ataxia. Khi Larimar tiến triển qua những cột mốc quan trọng này, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang theo dõi chặt chẽ những phát triển, điều này có thể ảnh hưởng đáng kể đến quỹ đạo tương lai của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.