Dòng vốn toàn cầu dịch chuyển: Thị trường Việt Nam vào tầm ngắm
BALA CYNWYD, Pa. - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LRMR), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 205 triệu USD đang thể hiện đà tăng trưởng mạnh với mức tăng 11% trong tuần trước, đã thông báo hôm thứ Ba về việc công bố hai bài báo được đánh giá bởi chuyên gia, nêu bật dữ liệu tiền lâm sàng về nomlabofusp, liệu pháp thay thế protein frataxin (FXN) của công ty dành cho bệnh Friedreich’s ataxia (FA). Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty duy trì bảng cân đối kế toán lành mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ.
Nghiên cứu được công bố cung cấp bằng chứng về cơ chế hoạt động của nomlabofusp và khả năng tăng mức FXN trong các mô liên quan đến bệnh bao gồm hạch rễ lưng, tim và cơ xương.
Các phát hiện tiền lâm sàng đã được đưa vào tài liệu được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) xem xét để ủng hộ việc sử dụng nồng độ FXN da như một điểm cuối thay thế hợp lý cho chương trình đăng ký của Larimar nhằm xin phê duyệt nhanh.
Công ty dự định nộp đơn xin cấp phép sinh phẩm (BLA) cho nomlabofusp vào quý hai năm 2026. Nếu được phê duyệt, nomlabofusp sẽ là liệu pháp điều chỉnh bệnh tiềm năng đầu tiên cho bệnh nhân FA.
"Những dữ liệu đáng khích lệ này đã góp phần vào việc FDA sẵn sàng xem xét việc sử dụng nồng độ FXN da như một điểm cuối thay thế hợp lý để hỗ trợ phê duyệt nhanh," bà Carole Ben-Maimon, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Larimar, cho biết trong một thông cáo báo chí.
Hai bài báo hiện có trực tuyến có tiêu đề "Dược động học và Dược lực học của Nomlabofusp trong Nghiên cứu Tiền lâm sàng về Friedreich’s Ataxia" và "Nomlabofusp, một Protein Dung hợp của Frataxin người và Peptide Thâm nhập Tế bào, Cung cấp Frataxin Trưởng thành và Chức năng vào Ty thể."
Friedreich’s ataxia là một bệnh di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi sự thiếu hụt FXN dẫn đến tổn thương hệ thần kinh tiến triển và các vấn đề về vận động. Với báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 7 tháng 8, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn về đường ống phát triển và các chỉ số tài chính của Larimar có thể truy cập phân tích toàn diện thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ với phân tích chuyên gia và thông tin hữu ích.
Trong tin tức gần đây khác, Larimar Therapeutics đã công bố lịch trình điều chỉnh cho việc nộp đơn xin cấp phép sinh phẩm (BLA) cho phương pháp điều trị Friedreich’s Ataxia, nomlabofusp, hiện được ấn định vào quý hai năm 2026. Thay đổi này tuân theo các khuyến nghị từ FDA về yêu cầu cơ sở dữ liệu an toàn và việc sử dụng nồng độ frataxin da làm điểm cuối thay thế. Leerink Partners đã tái khẳng định xếp hạng Vượt trội với mức giá mục tiêu 25 USD, nhấn mạnh tiềm năng phê duyệt nhanh. Larimar báo cáo có 158 triệu USD tiền mặt và chứng khoán có thể bán được, dự kiến sẽ duy trì hoạt động đến ngày nộp đơn mới. Ngoài ra, Citizens JMP duy trì xếp hạng Vượt trội Thị trường với mục tiêu 21 USD, nhấn mạnh các cột mốc quan trọng cho năm 2025, bao gồm dữ liệu từ các thử nghiệm đang diễn ra và việc bắt đầu một nghiên cứu xác nhận then chốt. FDA đã thể hiện sự cởi mở trong việc sử dụng nồng độ frataxin da làm điểm cuối thay thế, điều này có thể tạo điều kiện cho việc phê duyệt nhanh. Larimar đang chuẩn bị cho một nghiên cứu Giai đoạn 3 toàn cầu, với việc xác định địa điểm đang được tiến hành trên nhiều quốc gia. Những phát triển này đánh dấu những bước tiến quan trọng trong nỗ lực của Larimar nhằm cải thiện các lựa chọn điều trị cho Friedreich’s Ataxia.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.