Ai đang âm thầm gom hàng khi thị trường điều chỉnh sâu?
PITTSBURGH - Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn thương mại với vốn hóa thị trường là 5,3 tỷ đô la và tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng là 92,5%, hôm nay đã công bố bản cập nhật về quy trình quản lý cho sản phẩm liệu pháp gen của mình, beremagene geperpavec-svdt (B-VEC), nhằm điều trị bệnh tiêu biểu bì bọng nước loạn dưỡng (DEB). Ủy ban về các sản phẩm thuốc cho người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã hủy bỏ Lời giải thích bằng miệng dự kiến vào thứ Năm tuần trước và thay vào đó đã yêu cầu công ty trả lời bằng văn bản về các vấn đề còn tồn đọng.
Theo Krystal Biotech, không có sự phản đối lớn nào từ EMA liên quan đến việc phê duyệt đầy đủ B-VEC. Công ty vẫn tự tin vào khả năng giải quyết các vấn đề hậu tiếp thị còn lại và tin rằng cuộc trao đổi bổ sung này với EMA sẽ mang lại lợi ích cho những bệnh nhân bị DEB. Ý kiến của CHMP hiện được dự đoán vào quý đầu tiên của năm 2025, với thời gian ra mắt của công ty tại Đức vẫn đang đi đúng hướng cho quý II năm 2025.
DEB là một rối loạn di truyền hiếm gặp và nghiêm trọng dẫn đến làn da cực kỳ mỏng manh, có thể phồng rộp và rách do ma sát hoặc chấn thương nhẹ. B-VEC là một liệu pháp gen không xâm lấn, có thể tái sử dụng được thiết kế để cung cấp các bản sao của gen COL7A1 để điều trị DEB ở cấp độ phân tử. Liệu pháp này đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào tháng 5 năm 2023 và được bán tại Hoa Kỳ với tên gọi VYJUVEK®.
Krystal Biotech tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các loại thuốc di truyền cho các bệnh có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng. Sản phẩm thương mại đầu tiên của công ty, VYJUVEK®, là liệu pháp gen có thể tái sử dụng đầu tiên và là phương pháp điều trị DEB đầu tiên được FDA phê duyệt. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì sức khỏe tài chính mạnh mẽ với tỷ lệ hiện tại là 7,97 và đã đạt được mức tăng trưởng doanh thu đáng kể hơn 2.700% trong mười hai tháng qua.
Bản cập nhật này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Krystal Biotech, Inc. Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty về mốc thời gian xem xét của EMA và việc ra mắt thương mại ở Liên minh châu Âu phụ thuộc vào nhiều yếu tố khác nhau, bao gồm đánh giá theo quy định và phê duyệt tiếp thị. Phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu đã mang lại lợi nhuận mạnh mẽ từ đầu năm đến nay là 49,3%, với thông tin chi tiết bổ sung có sẵn trong Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp toàn diện, cung cấp phân tích chuyên sâu về cổ phiếu này và 1.400+ cổ phiếu khác của Hoa Kỳ.
Trong một tin tức gần đây khác, Krystal Biotech, một công ty trị liệu gen, đã báo cáo kết quả mạnh mẽ cho quý 3 năm 2024. Công ty đã chứng kiến sự gia tăng đáng kể về thu nhập trên mỗi cổ phiếu, tăng lên 0,95 đô la từ 0,54 đô la trong quý 2 và tăng trưởng doanh thu đáng kể từ sản phẩm chính của mình, VYJUVEK, tạo ra doanh thu ròng là 83,8 triệu đô la trong quý 3. Những phát triển gần đây này là do các chiến lược thương mại thành công, bao gồm tập trung mạnh mẽ vào trải nghiệm của bệnh nhân và bác sĩ.
Krystal Biotech cũng cung cấp thông tin cập nhật về kế hoạch mở rộng của mình ở Châu Âu và Nhật Bản, và những tiến bộ trong quy trình lâm sàng của mình. Công ty đang chuẩn bị cho ý kiến CHMP ở châu Âu và ra mắt vào năm 2025 tại Nhật Bản, với kế hoạch ra mắt thương mại B-VEC ở cả hai khu vực vào năm 2025. Ngoài ra, công ty dự kiến sẽ có dữ liệu tạm thời vào cuối năm 2024 từ nhiều sản phẩm trong quy trình lâm sàng của mình.
Về tài chính, công ty đã báo cáo một vị thế vững chắc, với 374 triệu đô la tiền mặt và các khoản đầu tư vào cuối quý 3 năm 2024. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là chi phí nghiên cứu và phát triển đã tăng lên 13,5 triệu đô la do chi phí lâm sàng và sản xuất tăng cao. Mặc dù vậy, công ty dự kiến sẽ đạt được khoản thanh toán mốc 300 triệu đô la liên quan đến việc dàn xếp PeriphaGen vào đầu năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.