Quan chức Fed nói rằng việc cắt giảm lãi suất nửa điểm là không hợp lý
CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) hôm nay đã chia sẻ kết quả tích cực từ một nghiên cứu về ION582, phương pháp điều trị điều tra cho hội chứng Angelman (AS), một rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp. Kết quả nghiên cứu giai đoạn 1/2 chỉ ra rằng ION582 được dung nạp tốt và dẫn đến cải thiện giao tiếp, nhận thức và chức năng vận động ở 97% bệnh nhân ở liều trung bình và cao.
Nghiên cứu, được gọi là HALOS, bao gồm 51 người tham gia mắc AS, từ hai đến 50 tuổi. Dữ liệu từ mốc sáu tháng của nghiên cứu cho thấy hiệu quả điều trị của ION582 vượt quá những gì thường thấy trong các nghiên cứu lịch sử tự nhiên về căn bệnh này. Những cải tiến này được đo lường bằng nhiều công cụ đánh giá khác nhau, bao gồm Bayley-4, Vineland-3 và Khả năng giao tiếp do người quan sát báo cáo (ORCA), thu thập đầu vào từ cả bác sĩ lâm sàng và phụ huynh.
Hội chứng Angelman, ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 21.000 người trên toàn thế giới, biểu hiện ở thời thơ ấu với sự chậm phát triển nghiêm trọng, co giật và mất điều hòa. ION582 nhằm mục đích giải quyết nguyên nhân di truyền cơ bản bằng cách tăng sản xuất protein UBE3A trong não, thiếu ở những người mắc AS.
Ionis, một nhà lãnh đạo trong các liệu pháp nhắm mục tiêu RNA, có kế hoạch bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 3 cho ION582 vào nửa đầu năm 2025, sau các cuộc thảo luận với các cơ quan quản lý vào cuối năm nay. Công ty có lịch sử phát triển các phương pháp điều trị cho các tình trạng thần kinh nghiêm trọng, bao gồm phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt cho teo cơ cột sống và liệu pháp điều trị xơ cứng teo cơ bên.
Kết quả chi tiết từ nghiên cứu HALOS sẽ được trình bày trên webcast của công ty hôm nay và tại Hội nghị gia đình của Tổ chức Hội chứng Angelman năm 2024 sắp tới vào ngày 24 tháng 7. Cam kết của Ionis trong việc thúc đẩy các phương pháp điều trị rối loạn thần kinh được phản ánh trong danh mục đầu tư giai đoạn lâm sàng đa dạng, bao gồm 11 liệu pháp, năm trong số đó thuộc sở hữu hoàn toàn của công ty.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã trải qua một số phát triển đáng kể. Cổ phiếu của công ty đã nhận được sự nâng cấp từ Jefferies, chuyển từ Hoạt động kém sang Mua, dựa trên các cơ hội tăng trưởng tiềm năng, đặc biệt là với phương pháp điều trị Eplontersen trong ATTR-CM.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp nhận Đánh giá Ưu tiên Ứng dụng Thuốc Mới cho olezarsen, một phương pháp điều trị tiềm năng cho hội chứng chylomicron máu gia đình. Hơn nữa, Ionis đã đạt được thỏa thuận cấp phép với Otsuka Pharmaceutical, cấp độc quyền thương mại hóa thuốc điều tra donidalorsen ở khu vực Châu Á - Thái Bình Dương và Châu Âu, trong khi chờ phê duyệt theo quy định.
Ngoài ra, Bernstein SocGen Group đã nâng hạng cổ phiếu Ionis từ Underperform lên Market Perform, trong khi BMO Capital duy trì xếp hạng Outperform trên Ionis. Kết quả tích cực từ các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đối với Donidalorsen đã được công bố, cho thấy giảm đáng kể tỷ lệ tấn công phù mạch di truyền hàng tháng và cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.
Đây là những phát triển gần đây, cung cấp cái nhìn sâu sắc về sự tiến bộ và tiềm năng liên tục của Dược phẩm Ionis trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) tiến lên phía trước với phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho hội chứng Angelman, ION582, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro , Ionis tự hào có vốn hóa thị trường là 6,97 tỷ USD, phản ánh sự quan tâm đáng kể của nhà đầu tư. Tăng trưởng doanh thu của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 ở mức ấn tượng 34,84%, báo hiệu khả năng tạo ra doanh số bán hàng mạnh mẽ mặc dù hàng quý giảm 8,45% trong quý 1 năm 2024.
Tuy nhiên, những thách thức vẫn còn khi Ionis hoạt động với tỷ suất lợi nhuận gộp âm -19,02% trong mười hai tháng qua, cho thấy giá vốn hàng bán vượt quá doanh thu. Điều này được lặp lại trong Mẹo InvestingPro , trong đó nêu bật những lo ngại về tỷ suất lợi nhuận gộp yếu và dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại. Ngoài ra, các nhà phân tích đã không dự đoán lợi nhuận cho Ionis trong năm nay, một yếu tố mà các nhà đầu tư tiềm năng nên xem xét.
Trên một lưu ý tích cực hơn, tài sản lưu động của công ty vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy một vị thế thanh khoản lành mạnh. Hơn nữa, Ionis đã mang lại lợi nhuận mạnh mẽ trong tháng qua và ba tháng, với tổng lợi nhuận lần lượt là 14,32% và 16,44%. Hiệu suất này có thể được các nhà đầu tư quan tâm tìm kiếm tiềm năng tăng trưởng trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Đối với những người tìm kiếm phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung, với tổng cộng 11 Mẹo InvestingPro có sẵn, có thể cung cấp thêm thông tin cho các quyết định đầu tư. Để truy cập những thông tin chi tiết này và nâng cao chiến lược đầu tư của bạn, hãy cân nhắc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% cho Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại InvestingPro.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.