LOS ANGELES - Immix Biopharma, Inc. (NASDAQ: IMMX), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng với vốn hóa thị trường là 56 triệu đô la, đã thông báo rằng Tạp chí Ung thư Lâm sàng đã công bố kết quả lâm sàng của liệu pháp tế bào CAR-T mới, NXC-201, để điều trị bệnh AL Amyloidosis tái phát / kháng trị. Cổ phiếu của công ty đã chứng kiến sự biến động đáng kể, đã giảm hơn 70% trong năm qua theo dữ liệu của InvestingPro . Nghiên cứu, NEXICART-1, liên quan đến 16 bệnh nhân trước đó đã trải qua trung bình bốn dòng liệu pháp. Dữ liệu cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 75%, với hồ sơ an toàn thuận lợi được ghi nhận trong nhóm bệnh nhân này.
Thử nghiệm NEXICART-1, được tiến hành bên ngoài Hoa Kỳ, là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên của NXC-201 cho tình trạng này. Liệu pháp đã được thiết kế để nhắm mục tiêu vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA) và không cho thấy độc tính thần kinh và thời gian ngắn của hội chứng giải phóng cytokine (CRS), cho thấy một hồ sơ an toàn để phát triển lâm sàng hơn nữa.
Xây dựng trên những người cũ của Hoa Kỳ kết quả, thử nghiệm đang diễn ra của Immix Biopharma tại Hoa Kỳ, NEXICART-2, tập trung vào những bệnh nhân có chức năng tim được bảo tồn, không bao gồm những người bị suy tim từ trước. Thử nghiệm của Hoa Kỳ bắt đầu vào giữa năm 2024 và hiện đang dùng liều cho bệnh nhân ở mức liều thuần tập mở rộng. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty duy trì tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 3,47, cho thấy khả năng tài trợ mạnh mẽ cho các chương trình lâm sàng đang diễn ra của mình. Nhận quyền truy cập vào 8 ProTips độc quyền và các chỉ số tài chính toàn diện với InvestingPro.
Thử nghiệm NEXICART-2 nhằm mục đích ghi danh 40 bệnh nhân và sẽ đánh giá tính an toàn và hiệu quả của hai mức liều NXC-201 trước đây đã cho thấy đáp ứng hoàn toàn trong nghiên cứu NEXICART-1. Các điểm cuối chính là tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn và tỷ lệ đáp ứng tổng thể.
NXC-201 đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi trong AL Amyloidosis bởi cả FDA Hoa Kỳ và EMA của EU, cho thấy tiềm năng của nó như một phương pháp điều trị cho căn bệnh hiếm gặp này. AL amyloidosis được đặc trưng bởi sự tích tụ các protein amyloid gấp sai trong các cơ quan, dẫn đến suy nội tạng và tỷ lệ tử vong cao. Tỷ lệ mắc bệnh AL Amyloidosis tái phát/kháng trị ở Hoa Kỳ ước tính sẽ tăng hàng năm, với thị trường dự kiến sẽ đạt 6 tỷ đô la vào năm 2025.
Thông báo của Immix Biopharma dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí và chứa các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến lợi ích tiềm năng và kết quả thử nghiệm lâm sàng của CAR-T NXC-201. Công ty nhấn mạnh rằng kết quả thực tế có thể khác nhau và các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra là rất quan trọng để xác định hiệu quả và độ an toàn của liệu pháp. Các nhà phân tích duy trì triển vọng tích cực, với giá mục tiêu đồng thuận là 7 đô la mỗi cổ phiếu, mặc dù phân tích Giá trị hợp lý của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang được định giá quá cao.
Trong một tin tức gần đây khác, Immix Biopharma đã báo cáo kết quả đầy hứa hẹn từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 cho liệu pháp CAR-T NXC-201, cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 75% ở bệnh nhân AL Amyloidosis tái phát/kháng trị. Sự phát triển này đi kèm với việc công ty mở rộng nghiên cứu Giai đoạn 1b / 2 của Hoa Kỳ về liệu pháp CAR-T NXC-201 để bao gồm ba địa điểm thử nghiệm lâm sàng mới. H.C. Wainwright đã duy trì xếp hạng Mua cho Immix, làm nổi bật tiến độ thử nghiệm và tiềm năng của NXC-201.
Tiến sĩ Raymond Comenzo, một chuyên gia AL Amyloidosis nổi tiếng, đã tham gia Ban Cố vấn Khoa học của công ty con Nexcella của Immix Biopharma, dự kiến sẽ thúc đẩy sự phát triển của công ty các phương pháp điều trị tiên tiến cho AL Amyloidosis. Hơn nữa, Immix Biopharma đã bổ nhiệm Crowe LLP làm kiểm toán viên mới và nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ Ủy ban Châu Âu cho NXC-201.
Những phát triển gần đây này làm nổi bật những nỗ lực không ngừng của Immix Biopharma trong ngành dược phẩm sinh học, tập trung vào các thử nghiệm lâm sàng và mở rộng sự hiện diện trong lĩnh vực ung thư. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là những tuyên bố này có rủi ro và không chắc chắn, và kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với những gì dự kiến.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.