Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
Hôm thứ Tư, HC Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua và mục tiêu giá $ 40.00 cho Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), sau thông báo của công ty vào ngày 24 tháng 9 về chiến lược quản lý đối với deramiocel, nhằm điều trị tất cả bệnh nhân được chẩn đoán mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) - bệnh cơ tim. Công ty đã sẵn sàng nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) để được phê duyệt đầy đủ dựa trên dữ liệu kết quả lịch sử tự nhiên và tim hiện có.
Capricor có kế hoạch bắt đầu đệ trình BLA vào tháng 10 năm 2024, với mục tiêu đảm bảo sự chấp thuận đầy đủ và nhãn rộng hơn cho deramiocel trong điều trị bệnh cơ tim DMD. Tờ trình cuối cùng dự kiến sẽ hoàn thành vào cuối năm 2024. BLA được hỗ trợ bởi dữ liệu tim từ các nghiên cứu HOPE-2 và HOPE-2 OLE Giai đoạn 2, được so sánh với dữ liệu lịch sử tự nhiên từ Trung tâm Y tế Đại học Vanderbilt và Trung tâm Y tế Bệnh viện Nhi đồng Cincinnati.
Việc điều trị đã cho thấy cải thiện các biện pháp khác nhau về chức năng tim mạch ở bệnh nhân LDCD so với các so sánh lịch sử tự nhiên đã được thiết lập. Tiến bộ này rất quan trọng vì nó có thể mở đường cho deramiocel tiếp cận thị trường nhanh hơn, tận dụng chỉ định Liệu pháp nâng cao y học tái tạo (RMAT) và doanh thu tiềm năng từ việc bán Phiếu đánh giá ưu tiên (PRV).
Ngoài ra, Capricor đang chuẩn bị cho việc mở rộng nhãn tiềm năng để giải quyết bệnh cơ xương DMD. Công ty dự định kết hợp đoàn hệ A và B từ thử nghiệm lâm sàng HOPE-3 giai đoạn 3 để hoạt động như một nghiên cứu sau phê duyệt. Nó cũng đã quyết định không bỏ mù Cohort A như dự kiến trước đó vào quý IV năm 2024, đây được coi là một động thái chiến lược để giảm rủi ro và đẩy nhanh quá trình đệ trình BLA.
H.C. Wainwright bày tỏ quan điểm tích cực về sự thay đổi chiến lược của Capricor, nhấn mạnh tiềm năng deramiocel tiếp cận thị trường sớm hơn và công ty tiếp tục nỗ lực khám phá các phương pháp điều trị bệnh cơ xương. Xếp hạng Mua và mục tiêu giá được nhắc lại của công ty phản ánh niềm tin vào chiến lược điều tiết của Capricor và ý nghĩa của nó đối với việc điều trị bệnh cơ tim DMD.
Trong một tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics, một công ty công nghệ sinh học, gần đây đã công bố kế hoạch nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho deramiocel, một phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty cũng đã báo cáo khoản lỗ ròng khoảng 11 triệu đô la cho quý 2 năm 2024, đồng thời tạo ra doanh thu khoảng 4 triệu đô la. Mặc dù vậy, Capricor vẫn duy trì vị thế tiền mặt mạnh mẽ là 29,5 triệu đô la, được hỗ trợ bởi thỏa thuận tài chính với Nippon Shinyaku, tổng cộng lên tới 35 triệu đô la.
Ngoài ra, Capricor đã duy trì xếp hạng Mua từ H.C. Wainwright và được Oppenheimer nâng mục tiêu giá lên 15 đô la. Những phát triển gần đây làm nổi bật sự tiến bộ liên tục của công ty trong lĩnh vực dược phẩm sinh học và tác động tiềm năng của ứng cử viên sản phẩm, deramiocel. Quá trình đệ trình BLA cho deramiocel, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh LDCD, dự kiến sẽ bắt đầu vào tháng 10/2024 và hoàn thành vào cuối năm nay.
Công ty cũng đang chuẩn bị cho một sự ra mắt thương mại tiềm năng của deramiocel và đang trong các cuộc thảo luận hợp tác nâng cao để phân phối ở châu Âu.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.