Gain Therapeutics mở rộng nghiên cứu điều trị Parkinson giai đoạn 1b

BETHESDA, Md. - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ:GANX), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 56,8 triệu USD, đã thông báo hôm thứ Năm rằng họ đã bắt đầu gia hạn thêm chín tháng cho nghiên cứu giai đoạn 1b đối với GT-02287, phương pháp điều trị bệnh Parkinson thử nghiệm của công ty. Theo dữ liệu từ InvestingPro, cổ phiếu của công ty đã trải qua giai đoạn khó khăn, giảm khoảng 27% từ đầu năm đến nay, mặc dù vẫn duy trì được vị thế tiền mặt thuận lợi với nhiều nợ hơn tiền mặt trong bảng cân đối kế toán.

Việc gia hạn cho phép những người tham gia tiếp tục điều trị vượt quá thời gian dùng thuốc ban đầu 90 ngày, với hơn một nửa trong số 21 người tham gia nghiên cứu đã chọn tiếp tục. Nghiên cứu giai đoạn 1b ban đầu dự kiến sẽ hoàn thành vào tháng 12 năm 2025. Các nhà phân tích theo dõi công ty vẫn duy trì triển vọng lạc quan, với mục tiêu giá dao động từ 5 đến 12 USD mỗi cổ phiếu, cao hơn đáng kể so với giá giao dịch hiện tại là 1,58 USD.

Kết quả sớm từ nghiên cứu sẽ được trình bày tại Đại hội Quốc tế về Bệnh Parkinson và Rối loạn Vận động ở Honolulu vào ngày 7 tháng 10. Dữ liệu bổ sung, bao gồm các thay đổi chức năng được đo lường bằng Thang đánh giá Bệnh Parkinson Thống nhất của Hiệp hội Rối loạn Vận động và thông tin dấu ấn sinh học từ mẫu dịch não tủy và mẫu máu, sẽ có sẵn trong quý 4 năm 2025.

"Những quan sát ban đầu liên quan đến an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và tác động chức năng đều rất khả quan," ông Gene Mack, Chủ tịch và Giám đốc Điều hành của Gain Therapeutics, cho biết trong một thông cáo báo chí.

GT-02287 là một phân tử nhỏ được dùng qua đường uống được thiết kế để khôi phục chức năng của glucocerebrosidase (GCase), một enzyme bị suy giảm do đột biến gen GBA1 hoặc các yếu tố liên quan đến tuổi tác. Đột biến GBA1 đại diện cho bất thường di truyền phổ biến nhất liên quan đến bệnh Parkinson.

Thuốc ứng viên này trước đây đã chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi trong một nghiên cứu Giai đoạn 1 với những người tình nguyện khỏe mạnh, cho thấy hoạt động GCase tăng lên ở liều lượng có liên quan đến lâm sàng.

Thử nghiệm Giai đoạn 1b hiện tại đang đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của GT-02287 ở những người mắc bệnh Parkinson có hoặc không có đột biến GBA1 tại bảy địa điểm lâm sàng ở Úc.

Chương trình phát triển đã nhận được hỗ trợ tài chính từ Quỹ Michael J. Fox cho Nghiên cứu Parkinson, Quỹ Silverstein cho Parkinson với GBA, và chương trình hợp tác Eurostars-2. Mặc dù điểm sức khỏe tài chính tổng thể của công ty được InvestingPro phân loại là ’YẾU’, nơi cung cấp phân tích toàn diện thông qua Báo cáo Nghiên cứu Pro, sự hỗ trợ tài chính từ bên ngoài giúp bù đắp tỷ lệ đốt tiền đáng kể điển hình của các công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng. Các nhà đầu tư có thể tiếp cận phân tích tài chính chi tiết và 8 ProTips bổ sung cho GANX thông qua đăng ký InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Gain Therapeutics đã nhận được sự chấp thuận để mở rộng thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b cho liệu pháp điều trị bệnh Parkinson GT-02287 lên 12 tháng, cho phép những người tham gia đã hoàn thành giai đoạn 90 ngày ban đầu tiếp tục điều trị. Công ty cũng đã thông báo rằng họ đã đạt được mục tiêu tuyển dụng ban đầu là 16 người tham gia trước lịch trình, với việc tuyển dụng vẫn mở cho các ứng viên bổ sung. Các nhà phân tích tại H.C. Wainwright đã nhắc lại xếp hạng Mua đối với Gain Therapeutics với mức giá mục tiêu 8 USD, trong khi BTIG đã điều chỉnh mức giá mục tiêu xuống còn 9 USD từ 10 USD, đồng thời vẫn duy trì xếp hạng Mua. Công ty dự kiến sẽ công bố dữ liệu dịch não tủy về các dấu ấn sinh học chính trong quý 4, có thể bao gồm cả bệnh nhân thiếu hụt GCase. Trong một động thái nhằm huy động vốn, Gain Therapeutics đã thông báo chào bán công khai cổ phiếu thường và chứng quyền, nhằm thúc đẩy sự phát triển của GT-02287 và hỗ trợ các mục đích doanh nghiệp khác. Việc tuyển dụng thử nghiệm được đẩy nhanh có nghĩa là việc phân tích dấu ấn sinh học sẽ diễn ra sớm hơn dự kiến, với kết quả đầy đủ dự kiến trong quý 4 năm 2025.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.