Sáng 18-10, giá vàng miếng SJC, vàng nhẫn giảm rất mạnh
BETHESDA, Md. - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ:GANX), công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 69 triệu USD, hiện đang giao dịch ở mức 1,92 USD/cổ phiếu, đã thông báo hôm thứ Hai rằng thuốc thử nghiệm chủ lực GT-02287 của họ cho thấy kết quả sơ bộ đầy hứa hẹn trong nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 1b cho bệnh nhân Parkinson. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì bảng cân đối kế toán vững mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, mặc dù hiện đang trải qua tình trạng đốt tiền nhanh chóng điển hình của các công ty công nghệ sinh học giai đoạn đầu.
Công ty đã trình bày dữ liệu sơ bộ tại Đại hội Quốc tế về Bệnh Parkinson và Rối loạn Vận động, cho thấy sự cải thiện trong điểm MDS-UPDRS, một thước đo tiêu chuẩn về mức độ nghiêm trọng của bệnh Parkinson, trong số chín người tham gia đầu tiên sau 90 ngày điều trị. Sự phát triển này đã thu hút sự chú ý của các nhà phân tích, với InvestingPro cho thấy hai nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng dự báo thu nhập của họ, với mục tiêu giá từ 5 đến 12 USD.
Theo công ty, GT-02287 nhìn chung được dung nạp tốt mà không có báo cáo về các biến cố bất lợi nghiêm trọng xuất hiện trong quá trình điều trị. Một số người tham gia đã trải qua tình trạng tăng enzyme gan tạm thời nhưng đã trở lại bình thường mặc dù vẫn tiếp tục điều trị.
"Sự ổn định và xu hướng cải thiện mà chúng tôi đã quan sát thấy trong điểm MDS-UPDRS không phải là điều chúng tôi mong đợi sẽ thấy sau 90 ngày dùng thuốc," ông Gene Mack, Chủ tịch và Giám đốc Điều hành của Gain Therapeutics, cho biết trong thông cáo báo chí.
Nghiên cứu bao gồm 21 người tham gia với các nền tảng điều trị khác nhau. Điểm MDS-UPDRS trung bình ban đầu là 5,8, 7,4 và 24,7 cho Phần I, II và III, tương ứng. Một số người tham gia cho thấy sự cải thiện trong điểm Phần II và III sau 90 ngày điều trị, trong khi điểm Phần I vẫn ổn định.
Nồng độ thuốc trong huyết tương nằm trong phạm vi điều trị dự kiến và tương đương với những gì được quan sát trong nghiên cứu Giai đoạn 1 trước đó của công ty với tình nguyện viên khỏe mạnh.
Ủy ban giám sát dữ liệu đã hai lần khuyến nghị tiếp tục nghiên cứu, và cơ quan y tế Úc đã phê duyệt việc gia hạn cho phép bệnh nhân được điều trị lên đến 12 tháng.
GT-02287 là một chất điều hòa enzyme allosteric được thiết kế để khôi phục chức năng của glucocerebrosidase (GCase), vốn bị suy giảm trong bệnh Parkinson, đặc biệt là ở bệnh nhân có đột biến GBA1.
Gain Therapeutics dự định tổ chức một hội thảo trực tuyến với các chuyên gia hàng đầu vào ngày 14 tháng 10 để thảo luận thêm về kết quả.
Trong các tin tức gần đây khác, Gain Therapeutics đã gia hạn nghiên cứu Giai đoạn 1b cho GT-02287, một phương pháp điều trị thử nghiệm cho bệnh Parkinson. Việc gia hạn, được phê duyệt bởi các ủy ban đạo đức Úc, cho phép người tham gia tiếp tục nhận liệu pháp này lên đến 12 tháng, vượt quá thời gian 90 ngày ban đầu. Việc gia hạn này diễn ra khi hơn một nửa trong số 21 người tham gia nghiên cứu đã chọn tiếp tục điều trị. Trong khi đó, H.C. Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Gain Therapeutics, duy trì mục tiêu giá 8 USD, phản ánh triển vọng tích cực về tiến độ của công ty. Ngược lại, BTIG đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Gain Therapeutics xuống còn 9 USD từ 10 USD, viện dẫn thời điểm công bố dữ liệu dấu ấn sinh học là một yếu tố, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua. Công ty dự kiến sẽ công bố dữ liệu dịch não tủy về các dấu ấn sinh học chính trong quý 4. Ngoài ra, Gain Therapeutics đã thông báo về việc chào bán công khai cổ phiếu thường và chứng quyền, với ý định sử dụng số tiền thu được để thúc đẩy việc phát triển GT-02287 và cho các mục đích doanh nghiệp chung. Những phát triển này cho thấy những tiến bộ đang diễn ra và kế hoạch tài chính chiến lược của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.