FDA yêu cầu dữ liệu bổ sung cho đơn BLA MOLBREEVI của Savara

LANGHORNE, Pa. - Savara Inc. (NASDAQ:SVRA), một công ty dược phẩm sinh học chuyên về các bệnh hô hấp hiếm gặp với giá trị vốn hóa thị trường 598 triệu đô la, gần đây đã gặp trở ngại về mặt quy định khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành thư Từ chối Tiếp nhận Hồ sơ (RTF) đối với đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA) của công ty liên quan đến MOLBREEVI, một phương pháp điều trị đề xuất cho bệnh bạch mạch phế nang phổi tự miễn (PAP). Tin tức này đã gây ra sự sụt giảm 9,4% giá cổ phiếu trong tuần qua, mặc dù phân tích của InvestingPro cho thấy công ty vẫn bị định giá thấp hơn một chút ở mức hiện tại.

Đánh giá sơ bộ của FDA, được thực hiện sau khi nộp đơn BLA vào tháng 3 năm 2025, kết luận rằng đơn đăng ký thiếu tính đầy đủ, cụ thể là trong phần dữ liệu Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC). Cơ quan này không đưa ra lo ngại về an toàn cũng như không yêu cầu các nghiên cứu hiệu quả bổ sung. Savara dự định yêu cầu một cuộc họp Loại A với FDA trong vòng 30 ngày tới để thảo luận về RTF và thống nhất về các yêu cầu cho việc nộp lại BLA, dự kiến sẽ diễn ra trong quý 4 năm 2025. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 14,91, cho thấy có đủ nguồn lực để vượt qua quá trình quy định này. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về tình hình tài chính của Savara và 10 ProTips bổ sung, hãy xem xét các công cụ phân tích toàn diện của InvestingPro.

Ông Matt Pauls, Chủ tịch và Giám đốc Điều hành của Savara, bày tỏ sự tự tin vào khả năng đáp ứng các yêu cầu của FDA của công ty, dẫn chứng những nỗ lực đang diễn ra để tạo ra dữ liệu CMC được yêu cầu. Ông cũng nhấn mạnh cam kết của Savara trong việc thiết lập chuỗi cung ứng dự phòng, bao gồm việc hoàn thành chuyển giao công nghệ với nhà sản xuất hợp đồng nguyên liệu thuốc nguồn thứ hai dự kiến vào mùa thu.

Thư RTF không ảnh hưởng đến các chỉ định quy định đã được cấp trước đây của MOLBREEVI, bao gồm Chỉ định Theo dõi Nhanh và Chỉ định Liệu pháp Đột phá bởi FDA, Chỉ định Thuốc mồ côi bởi FDA và Cơ quan Thuốc châu Âu (EMA), và chỉ định Hộ chiếu Đổi mới (IP) và Thuốc Đổi mới Triển vọng (PIM) bởi Cơ quan Quản lý Sản phẩm Thuốc và Chăm sóc Sức khỏe của Vương quốc Anh (MHRA).

PAP tự miễn là một tình trạng hiếm gặp đặc trưng bởi sự tích tụ chất hoạt động bề mặt trong phổi, dẫn đến suy giảm trao đổi khí và các triệu chứng hô hấp. MOLBREEVI, một yếu tố kích thích dòng bạch cầu hạt-đại thực bào tái tổ hợp của người (GM-CSF) được cung cấp qua máy phun sương, nhằm cải thiện chức năng phổi và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân mắc bệnh này.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Savara Inc. và không bao gồm bất kỳ phân tích hoặc bình luận nào về các sự kiện được báo cáo.

Trong tin tức gần đây khác, Savara Inc. đã hoàn thành Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA) cho Molbreevi, một phương pháp điều trị bệnh bạch mạch phế nang phổi tự miễn (aPAP). JMP Securities và H.C. Wainwright đều duy trì triển vọng tích cực đối với Savara, với mức giá mục tiêu lần lượt là 10 đô la và 6 đô la. JMP Securities lạc quan về việc FDA chấp nhận BLA vào tháng 5, có khả năng cấp Đánh giá Ưu tiên do nhu cầu cấp bách về các phương pháp điều trị aPAP mới. Các nhà phân tích tại JMP đã gán xác suất thành công 90% cho việc phê duyệt Molbreevi, dẫn chứng chỉ định Liệu pháp Đột phá và kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 thuyết phục.

Ngoài ra, Savara đang chuẩn bị trình bày dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 tại các hội nghị y tế sắp tới ở Đức và Nhật Bản, tập trung vào hiệu quả của molgramostim trong việc cải thiện kết quả điều trị cho bệnh nhân. Trong một động thái chiến lược, Savara đã chấm dứt thỏa thuận bán hàng với Evercore Group L.L.C., ban đầu cho phép bán tới 100 triệu đô la cổ phiếu. Việc chấm dứt sẽ có hiệu lực vào tháng 4 năm 2025, không phát sinh bất kỳ hình phạt nào. Những phát triển gần đây của Savara, bao gồm việc ra mắt xét nghiệm máu aPAP ClearPath, nhằm nâng cao chẩn đoán và sự sẵn sàng thị trường cho Molbreevi, với doanh số hàng năm ban đầu dự kiến từ 300 triệu đến 500 triệu đô la.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.