FDA xem xét liệu pháp bệnh cơ tim DMD của Capricor

SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường là 622 triệu đô la, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho deramiocel, một liệu pháp tế bào cho bệnh cơ tim loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). FDA đã ấn định ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 31 tháng 8 năm 2025, để có khả năng phê duyệt liệu pháp. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì tình hình tài chính vững chắc với tỷ lệ hiện tại là 4,19, cho thấy tính thanh khoản mạnh mẽ để hỗ trợ đường ống phát triển của mình.

Deramiocel, nếu được chấp thuận, sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên dành riêng cho bệnh cơ tim DMD, một tình trạng nghiêm trọng dẫn đến suy tim và là nguyên nhân chính gây tử vong ở bệnh nhân DMD. Hiện tại, không có liệu pháp nào được chấp thuận cho khía cạnh này của rối loạn. Việc đệ trình BLA được hỗ trợ bởi dữ liệu từ các thử nghiệm Giai đoạn 2 của Capricor và so sánh với dữ liệu lịch sử tự nhiên do FDA tài trợ. Thị trường đã phản ứng tích cực với tiến độ phát triển của công ty, với cổ phiếu cho thấy lợi nhuận đáng chú ý 214% trong sáu tháng qua. Phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch gần Giá trị hợp lý, với 12 ProTips bổ sung có sẵn cho người đăng ký.

FDA đã cấp trạng thái Đánh giá ưu tiên BLA, được chỉ định cho các loại thuốc có thể cải thiện đáng kể việc điều trị các tình trạng nghiêm trọng. Tuy nhiên, cơ quan này vẫn chưa quyết định liệu có cần một cuộc họp ủy ban cố vấn hay không.

Linda Marbán, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Capricor, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của liệu pháp trở thành một phương pháp điều trị được áp dụng rộng rãi cho bệnh cơ tim DMD, được sử dụng hàng quý trong suốt cuộc đời của bệnh nhân.

Tiến sĩ Craig McDonald, một nhà nghiên cứu hàng đầu tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng, nhấn mạnh khả năng đã được chứng minh của liệu pháp trong việc làm giảm tác động của bệnh cơ tim DMD.

Deramiocel cũng đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA), cũng như Chỉ định Liệu pháp Tiên tiến Y học Tái tạo (RMAT) và Sản phẩm Thuốc Trị liệu Tiên tiến (ATMP) lần lượt ở Hoa Kỳ và Châu Âu. Ngoài ra, Capricor có thể đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên nếu FDA phê duyệt deramiocel trước ngày 30 tháng 9 năm 2026.

DMD là một rối loạn di truyền ảnh hưởng đến khoảng 15.000-20.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ, đặc trưng bởi yếu cơ tiến triển và viêm mãn tính. Deramiocel bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ tim cầu đồng loại, đã cho thấy các đặc tính điều hòa miễn dịch và tái tạo trong các nghiên cứu lâm sàng.

Capricor cũng đang phát triển các liệu pháp dựa trên exosome cho các bệnh khác nhau thông qua nền tảng StealthX™ của mình. Trọng tâm của công ty vẫn là thúc đẩy các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp, với deramiocel đi đầu trong các nỗ lực phát triển giai đoạn cuối.

Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Capricor Therapeutics.

Trong một tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã hoàn thành việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho deramiocel, một liệu pháp tế bào nhằm điều trị bệnh cơ tim loạn dưỡng cơ Duchenne. Việc đệ trình này, một cột mốc quan trọng, có khả năng dẫn đến liệu pháp đầu tiên được phê duyệt cho tình trạng này nếu FDA chấp thuận. Ứng dụng này dựa trên các thử nghiệm lâm sàng toàn diện, bao gồm các nghiên cứu mở rộng nhãn mở HOPE-2 và HOPE-2 giai đoạn 2, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong việc kiểm soát các biến chứng tim liên quan đến DMD. Capricor lạc quan về việc nhận được chỉ định Đánh giá Ưu tiên, điều này có thể đẩy nhanh quá trình đánh giá. Kết quả của việc đệ trình BLA, Capricor đã nhận được khoản thanh toán cột mốc 10 triệu đô la từ đối tác của mình, Nippon Shinyaku. HC Wainwright đã nhắc lại xếp hạng Mua cho Capricor với mục tiêu giá là 77 đô la, phản ánh sự tin tưởng vào sự tiến bộ của công ty. Trong khi đó, Jones Trading đã duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá 40 đô la, bất chấp một lá thư cảnh báo của FDA được gửi đến một nhà nghiên cứu liên quan đến nghiên cứu deramiocel HOPE-3 của công ty. Công ty tin rằng phản ứng tiêu cực của thị trường đối với bức thư là phóng đại và vẫn tin tưởng vào triển vọng của Capricor.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.