Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
SAN DIEGO - Capricor Therapeutics, một công ty công nghệ sinh học, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã lên kế hoạch cho một cuộc họp Pre-BLA vào quý III/2024. Cuộc họp này nhằm mục đích hoàn thiện Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho deramiocel (CAP-1002), một phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
DMD là một rối loạn di truyền nghiêm trọng dẫn đến yếu cơ tiến triển và viêm mãn tính, ảnh hưởng đến khoảng 15.000 đến 20.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ Deramiocel, một liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ tim đồng loại, đã tiến triển qua giai đoạn 3 phát triển lâm sàng và được thiết kế để giải quyết hậu quả của DMD bằng cách cung cấp các hành động điều hòa miễn dịch, chống xơ hóa và tái tạo.
Giám đốc điều hành của Capricor, Linda Marbán, Tiến sĩ, bày tỏ cam kết của công ty làm việc với FDA để đẩy nhanh việc nộp đơn và phê duyệt tiềm năng của deramiocel. Bà nhấn mạnh sự cần thiết của nhiều liệu pháp để chống lại bệnh LDCD một cách hiệu quả, cho thấy deramiocel có thể phục vụ như một phương pháp điều trị nền tảng cho bệnh nhân.
Công ty cũng sẽ trình bày dữ liệu 36 tháng từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở HOPE-2 tại Hội nghị thường niên lần thứ 30 của Dự án mẹ về chứng loạn dưỡng cơ (PPMD) từ ngày 27-29 tháng 6 năm 2024. Dữ liệu này sẽ bao gồm cả kết quả xương và tim.
Capricor có thỏa thuận với Nippon Shinyaku Co., Ltd., để thương mại hóa và phân phối độc quyền deramiocel tại Hoa Kỳ và Nhật Bản, đang chờ phê duyệt theo quy định. Tuy nhiên, deramiocel hiện là một loại thuốc mới điều tra và chưa được chấp thuận cho bất kỳ chỉ định nào.
Cuộc họp sắp tới của FDA là một bước quan trọng đối với Capricor khi họ tìm cách đưa ứng cử viên sản phẩm chính của mình ra thị trường. Thông báo về cuộc họp này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Capricor Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã công bố kết quả ba năm tích cực từ nghiên cứu HOPE-2 về CAP-1002, một phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Bệnh nhân cho thấy lợi ích bền vững trong chức năng cơ xương và ổn định chức năng tim. Các công ty phân tích Oppenheimer và Ladenburg Thalmann đều bày tỏ sự lạc quan về sự phát triển của Capricor, với Oppenheimer dự báo rằng CAP-1002 có thể đạt được khoảng 1 tỷ đô la doanh thu ròng ở Mỹ vào năm 2030, dẫn đến doanh thu khoảng 310 triệu đô la cho Capricor.
Ladenburg Thalmann cũng đã tăng mục tiêu giá cho cổ phiếu Capricor, phản ánh quan điểm tích cực về các cuộc thảo luận đang diễn ra của công ty với FDA và những phát triển tiềm năng. Capricor đã hoàn thành đăng ký cho Nhóm A của thử nghiệm then chốt HOPE-3 Giai đoạn 3 và đang lên kế hoạch thương mại hóa tiềm năng và mở rộng toàn cầu.
Tình hình tài chính của công ty có vẻ ổn định, với đường băng tiền mặt cho đến quý 1 năm 2025, được củng cố bởi khoản thanh toán quan trọng từ Nippon Shinyaku và số tiền huy động được thông qua chương trình tại thị trường của họ. Khi Capricor chuẩn bị cho các bước tiếp theo trong việc đưa CAP-1002 ra thị trường, ngành công nghiệp sẽ theo dõi chặt chẽ kết quả của các thử nghiệm đang diễn ra và các cuộc thảo luận về quy định của họ. Những phát triển gần đây nhấn mạnh sự tiến bộ của Capricor trong việc theo đuổi việc cung cấp phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh LDCD.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Capricor Therapeutics chuẩn bị cho một cuộc họp Pre-BLA quan trọng với FDA để điều trị bệnh LDCD, deramiocel, số liệu tài chính và hiểu biết sâu sắc của nhà phân tích cung cấp một bức tranh rộng hơn về vị thế thị trường của công ty. Với vốn hóa thị trường là 153,18 triệu USD, Capricor đang điều hướng một giai đoạn quan trọng trong sự phát triển của mình. Mặc dù tăng trưởng doanh thu ấn tượng 389,3% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, sức khỏe tài chính của công ty đang được xem xét kỹ lưỡng do lo ngại về việc đốt tiền mặt và lợi nhuận.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng trong khi Capricor nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, đó là một dấu hiệu tích cực, nó cũng nhanh chóng đốt cháy tiền mặt. Ngoài ra, các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới, dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại. Những lo ngại này được kết hợp bởi biên lợi nhuận gộp yếu, bằng chứng là biên lợi nhuận gộp là -47,2% trong cùng kỳ. Hơn nữa, công ty dự kiến sẽ công bố thu nhập ròng giảm trong năm nay và các nhà phân tích không dự đoán Capricor sẽ có lãi trong khung thời gian này.
Hiệu suất của cổ phiếu phản ánh những thách thức này, với mức giảm 20,03% so với tháng trước và giảm 27,75% trong ba tháng qua. Tỷ lệ giá / sổ sách, đứng ở mức cao 8,31, cho thấy cổ phiếu đang giao dịch ở mức cao so với giá trị sổ sách của nó. Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm thông tin chi tiết bổ sung, có hơn 10 Mẹo InvestingPro có sẵn, có thể được khám phá thêm tại https://www.investing.com/pro/CAPR. Độc giả quan tâm có thể sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp thông tin chi tiết hơn về tài chính và triển vọng tương lai của Capricor.
Với cuộc họp của FDA sắp diễn ra, các số liệu tài chính và kỳ vọng của các nhà phân tích của Capricor sẽ rất quan trọng để các nhà đầu tư theo dõi khi họ đánh giá tác động tiềm tàng của việc phê duyệt và thương mại hóa của Deramicocel đối với hiệu suất trong tương lai của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.