FDA sẽ xem xét kiến nghị công dân về liệu pháp NurOwn điều trị ALS của BrainStorm

NEW YORK - BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ:BCLI), một công ty công nghệ sinh học siêu nhỏ với giá trị thị trường 11,22 triệu USD, đã thông báo hôm thứ Ba rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ sẽ xem xét Kiến nghị Công dân yêu cầu đánh giá lại dữ liệu hỗ trợ cho liệu pháp điều trị ALS thử nghiệm NurOwn. Theo phân tích của InvestingPro, công ty hiện đang cho thấy điểm sức khỏe tài chính yếu, phản ánh môi trường đầy thách thức đối với các công ty công nghệ sinh học giai đoạn đầu.

Công ty, vốn không tham gia vào việc soạn thảo hoặc đệ trình kiến nghị, cho biết họ hoan nghênh sự sẵn sàng của FDA trong việc đánh giá lại dữ liệu hiện có. BrainStorm xác nhận sẽ tiếp tục với kế hoạch thử nghiệm Giai đoạn 3b ENDURANCE theo Đánh giá Nghị định thư Đặc biệt của FDA. Mặc dù cổ phiếu đã giảm 78,74% trong năm qua, các nhà phân tích vẫn duy trì mục tiêu giá từ 6 USD đến 24,35 USD, cho thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể nếu liệu pháp thành công. Khám phá thêm phân tích chi tiết và 8 thông tin quan trọng bổ sung với InvestingPro.

"Chúng tôi tôn trọng quy trình đánh giá độc lập của FDA và hoan nghênh việc xem xét yêu cầu này," ông Chaim Lebovits, Chủ tịch và Giám đốc Điều hành của BrainStorm, cho biết theo thông cáo báo chí.

Công ty nhấn mạnh các phân tích trước đây cho thấy ở những người tham gia có điểm ALSFRS-R cơ sở từ 35 trở lên, NurOwn đã chứng minh sự cải thiện chức năng có ý nghĩa thống kê so với giả dược. Các phân tích hậu kỳ cho thấy những người tham gia được điều trị bằng NurOwn giữ được trung bình hai điểm ALSFRS-R nhiều hơn so với những người nhận giả dược.

BrainStorm cũng đề cập đến dữ liệu về tỷ lệ sống sót được công bố gần đây từ 10 người tham gia đã hoàn thành thử nghiệm Giai đoạn 3 và tham gia vào Chương trình Tiếp cận Mở rộng. Những người tham gia này đã sống sót hơn năm năm kể từ khi khởi phát triệu chứng ALS, với thời gian sống sót trung bình đạt 6,8 năm.

Xơ cứng teo cơ một bên là một bệnh thoái hóa thần kinh tiến triển ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh vận động và làm suy giảm nghiêm trọng khả năng vận động cơ tự nguyện.

NurOwn sử dụng tế bào gốc trung mô tự thân được mở rộng và biệt hóa để tiết ra các yếu tố dinh dưỡng thần kinh. Liệu pháp này đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi từ cả FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ BrainStorm Cell Therapeutics. Với tỷ lệ hiện tại là 0,21 và EBITDA âm 12,08 triệu USD trong mười hai tháng qua, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn về vị thế tài chính của BCLI có thể tiếp cận phân tích toàn diện thông qua báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Trong tin tức gần đây khác, BrainStorm Cell Therapeutics đã công bố quan hệ đối tác chiến lược với Minaris Advanced Therapies để sản xuất NurOwn® cho thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3b tập trung vào ALS. Sự hợp tác này dự kiến sẽ nâng cao khả năng sản xuất của BrainStorm tại Hoa Kỳ, sau khi công ty hoàn thành thử nghiệm Giai đoạn 3 về ALS. Đồng thời, BrainStorm đang tích cực theo đuổi khoản tài trợ không pha loãng trị giá 15 triệu USD để giải quyết các hạn chế tài chính và hỗ trợ nỗ lực phát triển lâm sàng. Công ty cũng đã bắt đầu chuyển giao công nghệ cho Pluri Inc. tại Israel để củng cố mạng lưới sản xuất NurOwn®. Hơn nữa, BrainStorm đang trong quá trình bảo đảm các quan hệ đối tác chiến lược để cải thiện vị thế tài chính và hỗ trợ các thử nghiệm đang diễn ra. Cuộc gọi báo cáo thu nhập gần đây đã nhấn mạnh sự tập trung của công ty vào việc phát triển liệu pháp NurOwn bất chấp những thách thức tài chính. Các nhà phân tích từ các công ty như Zacks Small Cap đã thể hiện sự quan tâm đến chiến lược tài trợ và tiến độ thử nghiệm của công ty. Những phát triển này nhấn mạnh cam kết của BrainStorm trong việc phát triển các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân ALS.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.