Cổ phiếu biến động mạnh, UBCKNN yêu cầu tăng cường giám sát thị trường
WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine, Inc. (NASDAQ: IRON), một công ty dược phẩm sinh học, đã nhận được phản hồi tích cực từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về cuộc họp kết thúc Giai đoạn 2 cho con đường quy định về phía trước đối với bitopertin trong điều trị Erythropoietic Protoporphyria (EPP), như đã công bố hôm nay.
Công ty nêu chi tiết rằng FDA đã đồng ý với tất cả các thuộc tính được đề xuất của nghiên cứu APOLLO sắp tới, dự kiến sẽ bắt đầu vào giữa năm 2025. Nghiên cứu sẽ tập trung vào liều bitopertin 60 mg trong thời gian điều trị 6 tháng cho bệnh nhân EPP và Protoporphyria liên kết X (XLP) từ 12 tuổi trở lên. Điểm cuối chính sẽ đo tổng thời gian trung bình hàng tháng dưới ánh sáng mặt trời mà không đau trong tháng cuối cùng sau khi điều trị.
Ngoài điểm cuối chính, nghiên cứu APOLLO sẽ bao gồm các đánh giá như thay đổi protoporphyrin IX (PPIX), sự xuất hiện của các phản ứng phototoxic, tổng thời gian không đau tích lũy dưới ánh sáng mặt trời và ấn tượng toàn cầu của bệnh nhân về sự thay đổi (PGIC). Sự liên kết của FDA về các biện pháp này phản ánh tiềm năng của bitopertin để giải quyết nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng trong điều trị EPP.
FDA cũng nhận ra tiềm năng phê duyệt nhanh dựa trên dữ liệu hiện có, với việc giảm PPIX đóng vai trò là điểm cuối thay thế. Nếu sự chấp thuận nhanh chóng được cấp, thử nghiệm APOLLO sau đó sẽ hoạt động như một nghiên cứu xác nhận.
Disc Medicine có kế hoạch gặp FDA để hoàn thiện chi tiết nghiên cứu APOLLO, với thông tin cập nhật về cuộc thảo luận và thời gian nộp đơn đăng ký thuốc mới (NDA) dự kiến vào quý đầu tiên của năm 2025.
Bitopertin, một chất ức chế GlyT1, đã được nghiên cứu trong một số thử nghiệm lâm sàng và được thiết kế để điều chỉnh sinh tổng hợp heme. Công ty đã mua bản quyền toàn cầu đối với loại thuốc điều tra từ Roche vào tháng 5/2021. EPP và XLP là những tình trạng hiếm gặp gây ra phản ứng nghiêm trọng khi tiếp xúc với ánh sáng mặt trời, dẫn đến ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân. Các phương pháp điều trị hiện tại còn hạn chế, với Scenesse® là liệu pháp duy nhất được FDA chấp thuận cho EPP.
Tuyên bố thông cáo báo chí cũng cung cấp một cái nhìn tổng quan về cam kết của Disc Medicine trong việc phát triển các liệu pháp cho các bệnh huyết học nghiêm trọng và lưu ý rằng bitopertin chưa được chấp thuận để sử dụng điều trị ở bất kỳ khu vực pháp lý nào trên toàn thế giới.
Các nhà đầu tư và các bên quan tâm đã được thông báo về một cuộc gọi hội nghị do ban quản lý tổ chức để thảo luận về những cập nhật này, diễn ra hôm nay lúc 8:00 sáng EST.
Trong các tin tức gần đây khác, Disc Medicine đã có những bước tiến đáng kể trong các thử nghiệm và hoạt động lâm sàng. Công ty dược phẩm sinh học đã báo cáo những phát hiện mới từ nghiên cứu Giai đoạn 1b về DISC-0974 ở những bệnh nhân mắc bệnh thận mãn tính không phụ thuộc vào lọc máu (NDD-CKD) và thiếu máu. Nghiên cứu cho thấy một liều duy nhất DISC-0974 làm giảm đáng kể nồng độ hepcidin và cải thiện huy động sắt và nồng độ hemoglobin ở bệnh nhân. Disc Medicine cũng đã báo cáo kết quả Giai đoạn 2 đầy hứa hẹn cho ứng cử viên thuốc chính của mình, bitopertin, nhằm điều trị Erythropoietic Protoporphyria (EPP).
Về mặt phân tích, Disc Medicine đã nhận được xếp hạng Mua từ Jefferies và xếp hạng Tăng Tỷ Trọng từ Wells Fargo. H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu cổ phiếu 70,00 đô la cho Disc Medicine, trong khi BMO Capital Markets điều chỉnh triển vọng của mình, nâng mục tiêu giá lên 70 đô la từ 50 đô la.
Disc Medicine cũng đã thực hiện các cuộc hẹn quan trọng, chào đón Tiến sĩ Rahul Rajan Kaushik làm Giám đốc Kỹ thuật và Tiến sĩ Steve Caffé làm Giám đốc Điều hành, cả hai đều có hơn hai thập kỷ kinh nghiệm trong ngành dược phẩm. Hơn nữa, Disc Medicine đã công bố đợt chào bán cổ phiếu công khai khoảng 178 triệu đô la, dẫn đầu là Frazier Life Sciences và Logos Capital. Số tiền thu được sẽ được sử dụng để thúc đẩy nghiên cứu và phát triển lâm sàng các ứng cử viên sản phẩm của mình, bao gồm cả bitopertin. Đây là những phát triển gần đây trong hoạt động của Disc Medicine khi nó tiếp tục phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh huyết học nghiêm trọng.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Disc Medicine (NASDAQ: IRON) thúc đẩy con đường quy định cho bitopertin, các nhà đầu tư có thể tìm thấy bối cảnh bổ sung trong các chỉ số tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Disc Medicine ở mức 1,4 tỷ USD, phản ánh định giá hiện tại của thị trường về tiềm năng của công ty trong lĩnh vực bệnh hiếm gặp.
Sức khỏe tài chính của công ty cho thấy một số điểm mạnh trong giai đoạn phát triển. Một mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng Disc Medicine nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này rất quan trọng đối với các công ty công nghệ sinh học đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển. Vị thế tiền mặt vững chắc này có thể cung cấp đường băng cần thiết cho nghiên cứu APOLLO sắp tới và nộp đơn NDA tiềm năng.
Bất chấp những tin tức quy định tích cực, điều quan trọng cần lưu ý là Disc Medicine hiện không có lãi, với EBITDA âm 110.8 triệu đô la trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Đây là điển hình cho các công ty dược phẩm sinh học trong giai đoạn phát triển và các nhà đầu tư thường tập trung vào tiến độ đường ống hơn là lợi nhuận ngay lập tức.
Thật thú vị, cổ phiếu đã chứng kiến một sự tăng giá đáng kể trong sáu tháng qua, với tổng lợi nhuận là 58,21% theo dữ liệu của InvestingPro. Sự gia tăng này có thể phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về sự tiến bộ của công ty với bitopertin và tiềm năng của nó trên thị trường EPP.
Đối với những người tìm kiếm tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng của Disc Medicine, InvestingPro cung cấp 10 mẹo bổ sung có thể cung cấp những hiểu biết có giá trị cho các quyết định đầu tư vào cổ phiếu công nghệ sinh học năng động này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.