FDA phê duyệt viên nén mới cho các bệnh gan hiếm gặp

Investing.com — Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM), một công ty dược phẩm sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 1,94 tỷ USD và mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng 81% trong 12 tháng qua, đã nhận được sự phê duyệt từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho dạng viên nén của LIVMARLI® (maralixibat), nhằm điều trị ngứa do ứ mật ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille (ALGS) và Bệnh ứ mật trong gan tiến triển gia đình (PFIC). Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì tỷ suất lợi nhuận gộp mạnh mẽ ở mức 76%, phản ánh hoạt động hiệu quả trong lĩnh vực dược phẩm chuyên biệt. Lựa chọn viên nén mới này dự kiến sẽ nâng cao sự tiện lợi cho bệnh nhân và nhà cung cấp dịch vụ y tế bằng cách cung cấp dạng rắn bổ sung cho dạng dung dịch hiện có.

Ông Peter Radovich, chủ tịch và giám đốc điều hành tại Mirum, đã nhấn mạnh thành công của LIVMARLI kể từ khi ra mắt và bày tỏ sự lạc quan rằng dạng viên nén mới sẽ tác động tích cực đến cuộc sống của bệnh nhân bằng cách cung cấp thêm một lựa chọn điều trị. LIVMARLI dạng viên nén dự kiến sẽ có sẵn vào tháng 6 thông qua Mirum Access Plus. Vị thế tài chính vững mạnh của công ty được chứng minh qua tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 3,1, cho thấy khả năng thanh khoản mạnh mẽ để hỗ trợ các nỗ lực thương mại hóa. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng tăng trưởng của Mirum, các nhà đầu tư có thể tiếp cận phân tích toàn diện thông qua InvestingPro với các báo cáo nghiên cứu chi tiết.

LIVMARLI, một chất ức chế vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT), hiện được phê duyệt tại Hoa Kỳ cho bệnh nhân ALGS từ 3 tháng tuổi trở lên và cho bệnh nhân PFIC từ 12 tháng tuổi trở lên. Thuốc cũng được phê duyệt tại châu Âu cho bệnh nhân ALGS từ 2 tháng tuổi trở lên và bệnh nhân PFIC từ 3 tháng tuổi trở lên. Mirum đang tiến hành nghiên cứu EXPAND Giai đoạn 3 để khám phá việc sử dụng LIVMARLI trong các trường hợp ngứa do ứ mật khác.

Sự phê duyệt của FDA đi kèm với giới hạn sử dụng cho bệnh nhân PFIC loại 2 có khiếm khuyết nghiêm trọng trong protein bơm xuất muối mật (BSEP). Tác dụng phụ của LIVMARLI có thể bao gồm tổn thương gan và các vấn đề về đường tiêu hóa, cùng với các vấn đề khác. Các nhà cung cấp dịch vụ y tế được khuyến cáo nên tiến hành xét nghiệm máu thường xuyên và khám sức khỏe để theo dõi chức năng gan và kiểm tra thiếu hụt vitamin tan trong chất béo (FSV), điều phổ biến ở bệnh nhân ALGS và PFIC nhưng có thể trở nên tồi tệ hơn trong quá trình điều trị.

Mirum Pharmaceuticals tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến cả trẻ em và người lớn. Bên cạnh LIVMARLI, công ty có hai loại thuốc được phê duyệt khác: viên nang CHOLBAM® (axit cholic) và viên nén CTEXLI™ (chenodiol). Mirum cũng đang phát triển các sản phẩm trong giai đoạn cuối, bao gồm volixibat và MRM-3379 cho các bệnh hiếm gặp khác. Cổ phiếu của công ty đã thể hiện hiệu suất mạnh mẽ, với mức lợi nhuận 61% trong năm qua, mặc dù phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch gần với Giá trị Hợp lý. Các nhà đầu tư tìm kiếm các chỉ số định giá chi tiết và các ProTips bổ sung có thể khám phá nền tảng nghiên cứu toàn diện của InvestingPro.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Mirum Pharmaceuticals đã báo cáo doanh thu quý 4 đạt 99,41 triệu USD, vượt kỳ vọng của các nhà phân tích là 95,4 triệu USD và đánh dấu mức tăng 55,6% so với năm trước. Tuy nhiên, công ty đã báo cáo khoản lỗ điều chỉnh quý 4 là 1,85 USD mỗi cổ phiếu, vượt xa dự đoán lỗ 0,30 USD mỗi cổ phiếu. Cho cả năm 2024, tổng doanh thu bán sản phẩm ròng của Mirum đạt 336,4 triệu USD, tăng đáng kể so với 178,9 triệu USD năm 2023. Thuốc LIVMARLI của Mirum, đã tạo ra doanh số 213,3 triệu USD trong năm 2024, gần đây đã nhận được sự phê duyệt tại Nhật Bản để điều trị các bệnh gan hiếm gặp, đánh dấu một cột mốc quan trọng cho công ty.

Hơn nữa, H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu cổ phiếu của Mirum lên 72 USD, duy trì xếp hạng Mua, sau khi công ty thông báo rằng họ đang đi đúng lộ trình để đạt được hướng dẫn doanh số năm 2025. Công ty dự kiến doanh thu bán sản phẩm ròng toàn cầu từ 420 triệu USD đến 435 triệu USD cho năm 2025, cho thấy sự tăng trưởng liên tục. Cantor Fitzgerald cũng đã cung cấp những hiểu biết sâu sắc về những khó khăn của ngành công nghệ sinh học, lưu ý môi trường đầy thách thức cho các nhà đầu tư công nghệ sinh học vào năm 2025. Mặc dù những thách thức này, Mirum vẫn tập trung vào việc mở rộng phạm vi sản phẩm và dự kiến một số cột mốc lâm sàng, bao gồm việc hoàn thành nghiên cứu VISTAS về volixibat vào năm 2025.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.