Hoạt động sản xuất của Nhật Bản trong tháng 8 tiến gần đến mức tăng trưởng - theo chỉ số PMI
SOUTH SAN FRANCISCO - Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX) hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Fast Track cho Hệ thống EryDex của họ, nhằm điều trị Ataxia-Telangiectasia (A-T), một bệnh nhi hiếm gặp. Chỉ định này là một cột mốc quy định quan trọng, nhấn mạnh sự cấp bách để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của bệnh nhân A-T, một tình trạng nghiêm trọng và đe dọa tính mạng.
A-T, một rối loạn thoái hóa thần kinh và suy giảm miễn dịch di truyền, ảnh hưởng đến khoảng 10.000 bệnh nhân ở Mỹ, Anh và các nước EU4. Hiện tại không có phương pháp điều trị nào được chấp thuận cho A-T, điều này thường dẫn đến bệnh nhân phải ngồi xe lăn ở tuổi thiếu niên và có tuổi thọ trung bình từ 25 đến 30 năm.
EryDex sử dụng nền tảng công nghệ đóng gói thuốc nội bào tự thân (AIDE) độc quyền của Quince để đóng gói dexamethasone natri phosphate (DSP), một corticosteroid, trong các tế bào hồng cầu của chính bệnh nhân. Cách tiếp cận này được thiết kế để khai thác các lợi ích chống viêm của corticosteroid trong khi giảm hoặc loại bỏ các tác dụng phụ đi kèm với điều trị mãn tính.
Chỉ định Fast Track của FDA dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu Giai đoạn 3 trước đó cho thấy hiệu quả đầy hứa hẹn và hồ sơ an toàn thuận lợi cho EryDex. Quince hiện đang ghi danh những người tham gia thử nghiệm lâm sàng NEAT Giai đoạn 3 toàn cầu để đánh giá thêm tác dụng thần kinh của EryDex ở bệnh nhân A-T. Thử nghiệm nhằm mục đích ghi danh khoảng 86 bệnh nhân từ sáu đến chín tuổi và khoảng 20 bệnh nhân từ 10 tuổi trở lên.
Tiến sĩ Dirk Thye, Giám đốc điều hành và Giám đốc Y tế của Quince, bày tỏ tầm quan trọng của cột mốc quan trọng này trong nỗ lực tìm ra giải pháp điều trị cho bệnh nhân A-T. Thử nghiệm lâm sàng NEAT đang được tiến hành tại Hoa Kỳ, Vương quốc Anh và Liên minh Châu Âu theo thỏa thuận Đánh giá Giao thức Đặc biệt với FDA.
Quince Therapeutics tập trung vào việc tận dụng sinh học của chính bệnh nhân để cung cấp liệu pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp. Công nghệ AIDE của công ty nhằm mục đích cho phép sử dụng mãn tính các loại thuốc bị hạn chế bởi độc tính hoặc các yếu tố khác.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX) tiến lên phía trước với thử nghiệm lâm sàng NEAT quan trọng của mình, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo InvestingPro, Quince Therapeutics nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một số khả năng phục hồi trong việc tài trợ cho các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra. Tuy nhiên, với việc công ty nhanh chóng đốt cháy tiền mặt và biên lợi nhuận gộp yếu, tính bền vững tài chính vẫn là một mối quan tâm.
Vốn hóa thị trường của Quince Therapeutics hiện ở mức 35,87 triệu USD, phản ánh quy mô của công ty trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Cổ phiếu đã trải qua sự biến động đáng kể, với tổng lợi nhuận giá một tháng là -15,74%, cho thấy tâm lý nhà đầu tư giảm giá gần đây. Hơn nữa, công ty không trả cổ tức cho các cổ đông, đây là điển hình cho nhiều công ty công nghệ sinh học tập trung vào tăng trưởng tái đầu tư thu nhập vào nghiên cứu và phát triển.
Các nhà đầu tư cần lưu ý rằng EBITDA của Quince trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 là -25.91 triệu USD và với tỷ lệ P / E (đã điều chỉnh) là -1.46, thị trường đang định giá thu nhập của công ty một cách tiêu cực. Điều này nhấn mạnh bản chất rủi ro cao của việc đầu tư vào các công ty dược phẩm sinh học giai đoạn đầu, nơi lợi nhuận thường là mục tiêu dài hạn.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết về Quince Therapeutics. Có thêm 9 Mẹo InvestingPro có sẵn để các nhà đầu tư khám phá, có thể cung cấp sự hiểu biết toàn diện hơn về triển vọng của công ty. Bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, độc giả có thể được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, mở khóa thông tin có giá trị có thể thông báo quyết định đầu tư.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.