Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
REDWOOD CITY, Calif. - Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp, đã nhận được bản cập nhật quy định từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) liên quan đến Ứng dụng Thuốc Mới (NDA) cho viên nén giải phóng kéo dài DCCR (diazoxide choline). Bộ phận Đánh giá của FDA chỉ ra rằng một cuộc họp ủy ban tư vấn có thể không cần thiết ở giai đoạn này để đánh giá việc sử dụng DCCR trong điều trị hội chứng Prader-Willi (PWS).
Diễn biến này diễn ra sau quyết định trước đó của FDA về việc cấp trạng thái Đánh giá Ưu tiên NDA của DCCR, với ngày hành động mục tiêu được ấn định là ngày 27/12/2024. Bộ phận Đánh giá của FDA, trong khi hiện không lên kế hoạch cho một cuộc họp ủy ban tư vấn, vẫn sẽ xem xét liệu một cuộc họp như vậy có cần thiết khi quá trình xem xét tiến triển hay không.
Hội chứng Prader-Willi là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến một trong mỗi 15.000 ca sinh sống. Nó được đánh dấu bằng cơn đói mãn tính, được gọi là hyperphagia, dẫn đến ăn quá nhiều và các biến chứng liên quan đến béo phì đe dọa tính mạng. Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt để giải quyết chứng tăng nuốt và các khía cạnh chuyển hóa, nhận thức và hành vi liên quan của PWS.
DCCR, một viên uống mỗi ngày một lần, đại diện cho một phương pháp điều trị mới cho PWS. Nó đã cho thấy hứa hẹn trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 bằng cách có khả năng giải quyết chứng tăng huyết áp và các triệu chứng khác, bao gồm các hành vi hung hăng và thành phần mỡ cơ thể. Mặc dù được sử dụng lâu dài trong các bệnh hiếm gặp khác, diazoxide, phân tử mẹ của DCCR, đã không được chấp thuận để điều trị PWS.
Soleno Therapeutics đã được cấp bằng sáng chế diazoxide choline và DCCR để sử dụng PWS và đã hoàn thành một số nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 1 và 2, bao gồm các thử nghiệm liên quan đến những người bị PWS.
Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty liên quan đến quá trình xem xét của FDA và khả năng phê duyệt DCCR cho điều trị PWS dựa trên những kỳ vọng hiện tại và liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn. Những tuyên bố này phản ánh thông tin có sẵn cho đến ngày hôm nay và có thể thay đổi dựa trên sự phát triển trong tương lai.
Bài báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Soleno Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Soleno Therapeutics đã trải qua những phát triển đáng kể. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Ứng dụng Thuốc Mới của Soleno (NDA) để điều trị giải phóng có kiểm soát choline diazoxide (DCCR), một giải pháp tiềm năng cho Hội chứng Prader-Willi. Đơn đăng ký đã nhận được trạng thái Đánh giá ưu tiên, dự kiến quyết định trước ngày 27 tháng 12 năm 2024. Stifel, duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu, đã nâng mục tiêu giá cho Soleno Therapeutics lên 74 đô la, với lý do khả năng phê duyệt DCCR và sức mạnh độc quyền thị trường của nó.
Piper Sandler nhắc lại xếp hạng Tăng Tỷ Trọng của mình đối với Soleno Therapeutics, duy trì mục tiêu giá là 93,00 đô la, dựa trên kết quả thuận lợi dự kiến cho DCCR. Công ty bày tỏ sự tin tưởng vào hồ sơ an toàn rõ ràng của thuốc và nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng trong dân số bệnh nhân. Tương tự, H.C. Wainwright đã khởi xướng bảo hiểm với xếp hạng Mua, dự đoán kết quả hỗ trợ cho việc phê duyệt DCCR và tạo doanh thu từ năm 2025.
Những phát triển đáng chú ý khác bao gồm những thay đổi trong Hội đồng quản trị của Soleno Therapeutics, với Matthew Pauls trở thành Giám đốc độc lập chính mới và Dawn Carter Bir tham gia hội đồng quản trị. Công ty cũng đã ký một thỏa thuận với Jefferies LLC để có khả năng bán tới 150 triệu đô la cổ phiếu phổ thông của mình. Ngoài ra, Soleno Therapeutics đã trao các đơn vị cổ phiếu hạn chế dựa trên hiệu suất cho nhân viên của mình, phù hợp với lợi ích của họ với hiệu suất của công ty.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Soleno Therapeutics (NASDAQ: SLNO) thúc đẩy Ứng dụng thuốc mới cho DCCR, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Soleno ở mức 1,85 tỷ USD, phản ánh sự quan tâm đáng kể của nhà đầu tư đối với bước đột phá tiềm năng của công ty trong điều trị hội chứng Prader-Willi.
Mặc dù không có lãi trong mười hai tháng qua, với thu nhập hoạt động là -68.5 triệu đô la, InvestingPro Tips cho thấy thu nhập ròng của Soleno dự kiến sẽ tăng trong năm nay. Dự báo này phù hợp với tiến trình của công ty trong quá trình xem xét của FDA đối với DCCR, có khả năng dẫn đến thương mại hóa nếu được chấp thuận.
Thật thú vị, cổ phiếu của Soleno đã cho thấy hiệu suất đáng chú ý, với tổng lợi nhuận giá một năm là 104,6% theo dữ liệu mới nhất. Tâm lý thị trường mạnh mẽ này được hỗ trợ thêm bởi InvestingPro Tip chỉ ra rằng công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp sự linh hoạt về tài chính khi điều hướng con đường pháp lý.
Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm sự hiểu biết sâu sắc hơn về triển vọng của Soleno, InvestingPro cung cấp 7 mẹo bổ sung có thể cung cấp những hiểu biết có giá trị về tình hình tài chính và động lực thị trường của công ty. Những lời khuyên này, cùng với các số liệu thời gian thực, có thể giúp đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn khi Soleno tiến gần đến ngày hành động mục tiêu quan trọng của FDA vào tháng 12 năm 2024.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.