Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một chỉ định mở rộng cho thuốc béo phì của Rhythm Pharmaceuticals (RYTM), IMCIVREE (setmelanotide), hiện bao gồm trẻ em từ 2 tuổi. Công ty, hiện được định giá 3,5 tỷ USD, đã chứng kiến cổ phiếu của mình tăng hơn 36% trong sáu tháng qua, phản ánh niềm tin ngày càng tăng của nhà đầu tư. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng là 88,6%, mặc dù các nhà phân tích cho thấy công ty có thể phải đối mặt với những thách thức về lợi nhuận trong năm nay. Quyết định này, được công bố hôm nay, đánh dấu một sự mở rộng đáng kể của việc sử dụng thuốc, trước đây đã được phê duyệt cho những bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên bị béo phì hội chứng hoặc đơn gen do một số tình trạng di truyền.
IMCIVREE nhắm mục tiêu vào con đường thụ thể melanocortin-4 (MC4R), khi bị suy giảm, dẫn đến đói vô độ và béo phì khởi phát sớm ở những bệnh nhân mắc hội chứng Bardet-Biedl (BBS) hoặc thiếu hụt do pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1) hoặc thụ thể leptin (LEPR). Sự chấp thuận này dựa trên khả năng giảm trọng lượng cơ thể dư thừa và duy trì giảm cân lâu dài của thuốc.
Các thử nghiệm lâm sàng, bao gồm thử nghiệm VENTURE giai đoạn 3, đã chỉ ra rằng setmelanotide có thể làm giảm đáng kể các biện pháp đo cân nặng và cơn đói. Tuy nhiên, các tác dụng phụ như tăng sắc tố da, phản ứng tại chỗ tiêm, tiêu chảy, buồn nôn và đau đầu đã được quan sát thấy. Doanh thu của công ty đã tăng 81,5% trong mười hai tháng qua, cho thấy sự thâm nhập thị trường mạnh mẽ. Để biết thông tin chi tiết hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Rhythm Pharmaceuticals, bao gồm 12 ProTips bổ sung, hãy truy cập InvestingPro.
Sự chấp thuận này là một sự phát triển đáng hoan nghênh đối với các gia đình và các chuyên gia y tế đối phó với những thách thức của BBS và các tình trạng tương tự. Bác sĩ nội tiết nhi khoa và chuyên gia béo phì, Tiến sĩ Ilene Fennoy nhấn mạnh nhu cầu can thiệp sớm để ngăn ngừa các biến chứng sức khỏe nghiêm trọng lâu dài liên quan đến béo phì trong thời thơ ấu.
IMCIVREE ban đầu đã nhận được sự chấp thuận của FDA vào tháng 11 năm 2020 đối với sự thiếu hụt POMC, PCSK1 hoặc LEPR ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên và cho BBS vào tháng 6 năm 2022. Thuốc cũng đã được cấp phép ở Liên minh Châu Âu và Vương quốc Anh cho bệnh nhân từ 2 tuổi.
Rhythm Pharmaceuticals cam kết cung cấp quyền truy cập vào IMCIVREE cho những bệnh nhân mắc các bệnh di truyền hiếm gặp này và đang thúc đẩy chương trình phát triển lâm sàng cho các tình trạng hiếm gặp khác. Với tỷ lệ hiện tại là 3,49, công ty duy trì tính thanh khoản mạnh mẽ để hỗ trợ các sáng kiến phát triển của mình. Khám phá phân tích toàn diện và thông tin chuyên môn về RYTM và 1.400+ cổ phiếu khác thông qua Báo cáo nghiên cứu chuyên nghiệp chi tiết, chỉ có sẵn trên InvestingPro.
Chỉ định thuốc mở rộng này cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho trẻ nhỏ phải đối mặt với những thách thức nghiêm trọng và dai dẳng của các bệnh con đường MC4R hiếm gặp. Thông tin cho bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Rhythm Pharmaceuticals.
Trong một tin tức gần đây khác, Rhythm Pharmaceuticals đã có những bước tiến đáng kể trong ngành dược phẩm. Công ty đã nhận được xếp hạng Outperform từ Oppenheimer, xếp hạng Mua từ Goldman Sachs và được Stifel chọn là lựa chọn công nghệ sinh học hàng đầu cho năm 2025. Những xếp hạng này là do tiến bộ của công ty trong việc thương mại hóa Imcivree cho các bệnh do di truyền khác nhau và triển vọng doanh thu đầy hứa hẹn, đặc biệt là đối với béo phì dưới đồi.
Rhythm Pharmaceuticals cũng đã báo cáo kết quả quý III thành công vào năm 2024, với doanh thu ròng toàn cầu tăng 48%, được thúc đẩy bởi doanh số bán thuốc IMCIVREE cho Hội chứng Bardet-Biedl. Công ty đã giảm hướng dẫn chi phí hoạt động năm 2024 xuống còn 245-255 triệu đô la và báo cáo 298.4 triệu đô la dự trữ tiền mặt. Rhythm Pharmaceuticals cũng đang thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình, với dữ liệu hàng đầu từ thử nghiệm giai đoạn III đối với bệnh béo phì dưới đồi dự kiến vào nửa đầu năm 2025.
Hơn nữa, công ty đã trình bày dữ liệu mới tại cuộc họp của Hiệp hội Nội tiết Nhi khoa Châu Âu, nêu bật kết quả tích cực cho bệnh nhi khi sử dụng setmelanotide, phương pháp điều trị của công ty cho một số tình trạng béo phì. Những phát triển gần đây này cho thấy cam kết liên tục của Rhythm Pharmaceuticals trong việc giải quyết bệnh béo phì thông qua các liệu pháp sáng tạo của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.