FDA mở rộng đánh giá về thuốc hội chứng Prader-Willi của Soleno

Ngày đăng 20:37 26/11/2024
FDA mở rộng đánh giá về thuốc hội chứng Prader-Willi của Soleno

REDWOOD CITY, Calif. - Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã kéo dài thời gian xem xét đối với Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) của công ty đối với viên nén giải phóng kéo dài DCCR (diazoxide choline). Thuốc này được thiết kế để điều trị hội chứng Prader-Willi (PWS) ở những người từ bốn tuổi trở lên bị tăng tiêu hao, một tình trạng đặc trưng bởi cơn đói dai dẳng, dữ dội.

FDA đã đặt ra ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) mới là ngày 27 tháng 3 năm 2025. Việc gia hạn theo quyết định của FDA rằng các phản hồi gần đây đối với các yêu cầu thông tin của họ đại diện cho một sửa đổi lớn đối với NDA, đảm bảo thêm ba tháng để hoàn thành việc xem xét của họ. FDA đã không nêu ra bất kỳ vấn đề nào liên quan đến tính an toàn, hiệu quả hoặc quy trình sản xuất của thuốc trong thư từ của họ.

Soleno đã đệ trình NDA vào ngày 27 tháng 6 năm 2024, FDA đã chấp nhận và cấp trạng thái Đánh giá ưu tiên vào tháng 8 năm 2024. DCCR cũng đã nhận được Chỉ định Đột phá và Nhanh chóng ở Hoa Kỳ, cũng như Chỉ định Thuốc mồ côi ở cả Hoa Kỳ và EU.

PWS, một rối loạn di truyền hiếm gặp được ước tính ảnh hưởng đến một trong 15.000 ca sinh sống, dẫn đến nhiều triệu chứng bao gồm tăng nuốt, có thể ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống và có thể dẫn đến các tình trạng đe dọa tính mạng và các vấn đề sức khỏe lâu dài như tiểu đường và bệnh tim. Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cụ thể nhắm vào chứng tăng nuốt và các triệu chứng liên quan của PWS.

DCCR, một viên uống mỗi ngày một lần, đã cho thấy hứa hẹn trong việc giải quyết không chỉ chứng tăng nuốt mà còn cả các triệu chứng khác của PWS, bao gồm các hành vi hung hăng và các thông số trao đổi chất, như được chỉ ra bởi dữ liệu từ chương trình phát triển lâm sàng của nó.

Soleno Therapeutics tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị mới cho các bệnh hiếm gặp. Việc FDA kéo dài thời gian xem xét cho phép đánh giá kỹ lưỡng các thông tin bổ sung do Soleno cung cấp. Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Soleno Therapeutics.

Trong một tin tức gần đây khác, Soleno Therapeutics đã nhận được phản hồi tích cực từ nhiều công ty phân tích khác nhau như Oppenheimer, Laidlaw, Baird và Stifel. Các công ty này đã duy trì triển vọng tích cực của họ về Soleno, làm nổi bật tiềm năng thu nhập đáng kể nếu FDA phê duyệt DCCR, một phương pháp điều trị hội chứng Prader-Willi. Quyết định của FDA dự kiến sẽ được đưa ra trong tương lai gần, đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với Soleno Therapeutics.

Oppenheimer gần đây đã nâng mục tiêu giá cho Soleno từ 65,00 đô la lên 73,00 đô la, duy trì xếp hạng Vượt trội. Bản sửa đổi này dựa trên dự báo doanh số bán hàng cập nhật của Soleno, dự đoán doanh số bán hàng tại Hoa Kỳ sẽ tăng trưởng đáng kể từ năm 2025 đến năm 2029. Công ty trích dẫn sự gia tăng dự kiến về tỷ lệ chẩn đoán và chiến lược định giá dự kiến cho DCCR là những yếu tố chính cho việc sửa đổi này.

Ngoài những phát triển này, Soleno cũng đã chứng kiến những thay đổi trong Hội đồng quản trị của mình với việc bổ nhiệm Matthew Pauls làm Giám đốc độc lập chính mới và bổ sung Dawn Carter Bir vào hội đồng quản trị. Công ty cũng đã ký một thỏa thuận với Jefferies LLC để có khả năng bán tới 150 triệu đô la cổ phiếu phổ thông của mình và đã trao các đơn vị cổ phiếu hạn chế dựa trên hiệu suất cho nhân viên của mình. Đây là những phát triển gần đây đã định hình quỹ đạo của Soleno Therapeutics.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Soleno Therapeutics (NASDAQ:SLNO) điều hướng thời gian xem xét kéo dài của FDA đối với phương pháp điều trị DCCR của mình, các nhà đầu tư có thể tìm thấy những hiểu biết có giá trị từ dữ liệu tài chính gần đây và hiệu suất thị trường. Theo InvestingPro, cổ phiếu của Soleno đã cho thấy sức mạnh đáng kể, với lợi nhuận giá đáng kể 98,2% trong năm qua và lợi nhuận 39,02% trong sáu tháng qua. Động lực tích cực này phù hợp với tiến bộ của công ty trong quá trình phát triển thuốc.

InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng thu nhập ròng của Soleno dự kiến sẽ tăng trong năm nay và các nhà phân tích dự đoán công ty sẽ có lãi. Triển vọng này đặc biệt phù hợp với tác động thị trường tiềm năng của DCCR nếu được chấp thuận để điều trị hội chứng Prader-Willi. Ngoài ra, vị thế thanh khoản mạnh mẽ của công ty, với tài sản lưu động vượt quá các nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy sự ổn định tài chính khi chờ đợi quyết định của FDA.

Tuy nhiên, các nhà đầu tư cần lưu ý rằng Soleno hiện đang giao dịch ở mức bội số Giá / Sổ sách cao là 9,32, cho thấy sự lạc quan của thị trường về triển vọng tương lai của nó. Vốn hóa thị trường của công ty là 2,47 tỷ USD, phản ánh sự quan tâm đáng kể của nhà đầu tư đối với phương pháp điều trị đột phá tiềm năng của công ty.

Đối với những người muốn hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của Soleno, InvestingPro cung cấp 14 mẹo bổ sung, cung cấp phân tích toàn diện để cung cấp thông tin cho các quyết định đầu tư vào công ty công nghệ sinh học đầy hứa hẹn này.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.