FDA gia hạn thời gian xem xét thuốc điều trị hội chứng Hunter của Denali

SOUTH SAN FRANCISCO - Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) thông báo hôm thứ Hai rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã gia hạn thời gian xem xét đối với tividenofusp alfa, một phương pháp điều trị hội chứng Hunter. Công ty, hiện được định giá 2,2 tỷ USD, đang giao dịch gần mức ước tính Giá trị Hợp lý của InvestingPro, với các nhà phân tích đặt mục tiêu giá từ 24 đến 40 USD.

FDA đã dời ngày hành động mục tiêu từ ngày 5 tháng 1 năm 2026 đến ngày 5 tháng 4 năm 2026, sau khi công ty nộp thông tin dược lý lâm sàng cập nhật. Cơ quan này đã phân loại hồ sơ này là một Bản Sửa đổi Lớn đối với Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA), kích hoạt việc gia hạn ba tháng.

Denali nhấn mạnh rằng việc gia hạn này là kết quả của một yêu cầu thông tin tiêu chuẩn và không liên quan đến các vấn đề về hiệu quả, an toàn hoặc dấu ấn sinh học. FDA không yêu cầu thêm dữ liệu nào trong thư Sửa đổi Lớn.

"Chúng tôi đánh giá cao sự hợp tác liên tục của FDA trong suốt quá trình xem xét," ông Ryan Watts, Giám đốc Điều hành của Denali Therapeutics cho biết. "Chúng tôi tiếp tục chuẩn bị cho việc phê duyệt tiềm năng và ra mắt thương mại tividenofusp alfa."

Tividenofusp alfa, còn được gọi là DNL310, kết hợp enzyme iduronate 2-sulfatase với nền tảng TransportVehicle độc quyền của Denali. Liệu pháp này được thiết kế để vượt qua hàng rào máu não nhằm giải quyết cả các triệu chứng thần kinh và thể chất của hội chứng Hunter, một rối loạn di truyền hiếm gặp mà các phương pháp điều trị hiện tại không thể giải quyết hoàn toàn.

Trước đây, FDA đã cấp các chỉ định Fast Track và Breakthrough Therapy cho tividenofusp alfa để điều trị hội chứng Hunter. Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu cũng đã chỉ định nó là Thuốc Ưu tiên.

Thông báo này dựa trên tuyên bố từ thông cáo báo chí của công ty.

Trong các tin tức gần đây khác, Denali Therapeutics đã là trọng tâm của các đánh giá tích cực từ các nhà phân tích. Cantor Fitzgerald đã tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với công ty, duy trì triển vọng tích cực về tiềm năng tăng trưởng của Denali Therapeutics. Công ty nghiên cứu này cho rằng Denali có thể trở nên quan trọng như Genzyme, một công ty nổi tiếng với các liệu pháp thay thế enzyme. Ngoài ra, BTIG đã duy trì xếp hạng Mua đối với Denali Therapeutics, đặt mục tiêu giá 32,00 USD. Xếp hạng này được gán cho những tiến bộ của công ty trong công nghệ vận chuyển qua hàng rào máu não. BTIG lưu ý rằng DNL310 của Denali đã chứng minh khả năng liều lượng cao hơn đáng kể so với phiên bản được phê duyệt của JCR, với hồ sơ an toàn chấp nhận được. Những phát triển này cho thấy sự tin tưởng liên tục vào Denali Therapeutics từ các công ty nghiên cứu lớn.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.