NEW YORK - BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), công ty tiên phong trong các liệu pháp tế bào gốc dành cho người lớn cho các bệnh thoái hóa thần kinh, hôm nay đã công bố một cột mốc quan trọng. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đề xuất thiết kế một thử nghiệm Giai đoạn 3b cho NurOwn® ở bệnh nhân xơ cứng teo cơ một bên (ALS).
Thỏa thuận này, đạt được thông qua Đánh giá Giao thức Đặc biệt (SPA), củng cố giao thức thử nghiệm lâm sàng và kế hoạch phân tích thống kê. Nghiên cứu sắp tới nhằm mục đích củng cố Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) trong tương lai.
Được đặt tên là Nghiên cứu BCT-006-US, thử nghiệm Giai đoạn 3b này là một nỗ lực gồm hai phần, đa trung tâm để đánh giá hiệu quả và an toàn của NurOwn ở bệnh nhân ALS. Nó nhắm mục tiêu lên đến 200 cá nhân sớm trong tiến triển bệnh của họ, đặc biệt là những người có triệu chứng khởi phát trong vòng 24 tháng qua.
Thử nghiệm sẽ bắt đầu với giai đoạn 24 tuần, mù đôi, kiểm soát giả dược, thành công bằng phần mở rộng nhãn mở. Trong giai đoạn này, tất cả những người tham gia sẽ nhận được sự điều trị sáng tạo.
Chaim Lebovits, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của BrainStorm, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của SPA trong việc giảm rủi ro các khía cạnh pháp lý của chương trình lâm sàng NurOwn và tiến tới phê duyệt theo quy định. Stacy Lindborg, đồng Giám đốc điều hành của công ty, nhấn mạnh sự tập trung của thiết kế vào việc đánh giá hiệu quả và an toàn của phương pháp điều trị dựa trên những hiểu biết sâu sắc từ các nghiên cứu trước đây.
Điểm cuối hiệu quả chính của thử nghiệm sẽ là sự thay đổi trong Điểm đánh giá chức năng xơ cứng teo cơ một bên sửa đổi (ALSFRS-R) từ đường cơ sở đến Tuần 24. Một Ủy ban Giám sát Dữ liệu độc lập (DMC) sẽ giám sát sự an toàn của người tham gia, và các mẫu dịch não tủy và máu sẽ được phân tích để tìm dấu ấn sinh học liên quan đến thoái hóa thần kinh và bảo vệ thần kinh.
BrainStorm có kế hoạch bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 3b vào năm 2024, sau khi đánh giá giao thức với các nhà điều tra, phê duyệt của Hội đồng Đánh giá Tổ chức và tham gia với cộng đồng ALS. Công ty đã tổ chức một cuộc gọi hội nghị và webcast hôm nay để thảo luận về SPA và chương trình Giai đoạn 3 theo kế hoạch.
Tin tức này dựa trên một thông cáo báo chí từ BrainStorm Cell Therapeutics Inc. và đại diện cho một bước quan trọng cho công ty trong nỗ lực phát triển các phương pháp điều trị ALS, một bệnh thoái hóa thần kinh tiến triển với các lựa chọn điều trị hạn chế.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI) chuẩn bị cho thử nghiệm Giai đoạn 3b quan trọng trong điều trị ALS, NurOwn®, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Dữ liệu mới nhất từ InvestingPro cho thấy vốn hóa thị trường là 49,89 triệu đô la, phản ánh định giá hiện tại của công ty trên thị trường. Mặc dù có những phát triển lâm sàng đầy hứa hẹn, tài chính của BrainStorm cho thấy một bối cảnh đầy thách thức. Với tỷ lệ P/E âm -2,9 trong mười hai tháng qua tính đến quý 4/2023, rõ ràng là công ty hiện không tạo ra lợi nhuận.
InvestingPro Tips nêu bật những thách thức đáng kể đối với BrainStorm, bao gồm đốt tiền mặt nhanh chóng và tỷ suất lợi nhuận gộp yếu. Ngoài ra, các nghĩa vụ ngắn hạn của công ty vượt quá tài sản lưu động và các nhà phân tích không mong đợi lợi nhuận cho năm tài chính này. Những yếu tố này rất quan trọng để các nhà đầu tư xem xét khi đánh giá tiềm năng thành công lâu dài của BrainStorm.
Tuy nhiên, nó không phải là tất cả ảm đạm cho BrainStorm. Công ty đã chứng kiến sự trở lại mạnh mẽ trong tháng trước, với mức tăng 121,21% và tổng lợi nhuận sáu tháng thậm chí còn ấn tượng hơn là 329,41%. Sự gia tăng này có thể cho thấy niềm tin ngày càng tăng của nhà đầu tư vào tương lai của công ty, đặc biệt là khi nó thúc đẩy các chương trình lâm sàng của mình.
Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng tương lai của BrainStorm, có 11 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn. Để khám phá những hiểu biết này và đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn, hãy truy cập InvestingPro. Đừng quên sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, nâng cao nghiên cứu đầu tư của bạn với bộ công cụ và dữ liệu toàn diện.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.