Rủi ro chính phủ sụp đổ: Chứng khoán Pháp giảm mạnh, thị trường châu Âu chao đảo
BOSTON - Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ: INZY), một công ty dược phẩm sinh học chuyên điều trị các bệnh hiếm gặp, hôm nay đã thông báo rằng thuốc điều tra INZ-701 của họ đã nhận được chỉ định Fast Track từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị Thiếu ABCC6, một rối loạn di truyền hiếm gặp.
Chương trình Fast Track được thiết kế để đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Quyết định của FDA dựa trên dữ liệu sơ bộ từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 đang diễn ra của Inozyme, bao gồm các phát hiện tích cực về an toàn và hiệu quả ở người lớn bị thiếu ABCC6. Những cải thiện trong bệnh lý mạch máu, chức năng thị giác và kết quả do bệnh nhân báo cáo đã được quan sát.
Thiếu ABCC6 có thể dẫn đến vôi hóa động mạch tổng quát ở trẻ sơ sinh (GACI Loại 2) ở trẻ sơ sinh và pseudoxanthoma elasticum (PXE) ở người lớn tuổi, cả hai đều dẫn đến các biến chứng tim mạch và thần kinh nghiêm trọng. Hiện tại, không có phương pháp điều trị được phê duyệt tồn tại cho tình trạng này.
INZ-701 là một protein tổng hợp Fc tái tổ hợp và đang được phát triển như một liệu pháp thay thế enzyme. Nó đã cho thấy tiềm năng trong các nghiên cứu tiền lâm sàng để ngăn ngừa khoáng hóa bệnh lý và tăng sinh nội bộ, là những khía cạnh đe dọa tính mạng của các rối loạn di truyền như Thiếu ENPP1, Thiếu ABCC6 và calciphylaxis.
Douglas A. Treco, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành và Chủ tịch của Inozyme Pharma, bày tỏ rằng chỉ định Fast Track nhấn mạnh tiềm năng của liệu pháp, đặc biệt đối với bệnh nhân nhi phải đối mặt với nguy cơ cao mắc các biến cố lâm sàng lớn như đột quỵ. Công ty đặt mục tiêu đạt được thỏa thuận về một nghiên cứu quan trọng ở bệnh nhân nhi vào cuối năm 2024.
Việc chỉ định sẽ cho phép Inozyme có tương tác thường xuyên hơn với FDA và có thể dẫn đến việc xem xét quy định nhanh chóng. Đây là một bước tiến quan trọng đối với Inozyme vì nó tiếp tục thúc đẩy sự phát triển lâm sàng cho INZ-701 trong điều trị Thiếu hụt ENPP1, Thiếu ABCC6 và calciphylaxis.
Inozyme Pharma là một công ty giai đoạn lâm sàng chuyên phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh ảnh hưởng đến mạch máu, mô mềm và bộ xương. Thông tin về chỉ định Fast Track của FDA cho INZ-701 dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Inozyme Pharma.
Trong các tin tức gần đây khác, Inozyme Pharma Inc. đã chia sẻ kết quả đáng khích lệ từ các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 đang diễn ra cho ứng cử viên thuốc INZ-701, cho thấy tính an toàn và hiệu quả đầy hứa hẹn trong điều trị Thiếu ABCC6 và ENPP1. Ngoài ra, cuộc họp cổ đông thường niên của công ty đã dẫn đến việc bầu lại ba giám đốc loại I và phê chuẩn Ernst &; Young LLP là công ty kế toán công đã đăng ký độc lập của công ty cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024.
Trong các báo cáo phân tích gần đây, Wells Fargo đã bắt đầu bảo hiểm trên Inozyme Pharma, chỉ định xếp hạng Thừa cân và mục tiêu giá là $ 14.00, trích dẫn các lợi thế tiềm năng như tính linh hoạt trong quy định đối với chỉ định thuốc mồ côi và cạnh tranh tối thiểu. Tuy nhiên, H.C. Wainwright và BofA Securities đều duy trì xếp hạng Mua cho công ty, mặc dù hạ mục tiêu giá của họ xuống còn 14 đô la từ 16 đô la, sau khi công bố dữ liệu thử nghiệm nói trên.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ: INZY) thu hút sự chú ý với chỉ định Fast Track của FDA cho ứng cử viên hàng đầu INZ-701, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Inozyme nắm giữ vốn hóa thị trường là 272,78 triệu đô la, cho thấy vị thế của nó là một công ty nhỏ hơn nhưng tập trung trong không gian dược phẩm sinh học. Cổ phiếu của công ty đã trải qua sự biến động đáng kể, với tổng lợi nhuận giá một tháng là -8,51% và lợi nhuận ba tháng giảm mạnh -36,36%, phản ánh bản chất rủi ro cao, phần thưởng cao của việc đầu tư vào các công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng.
Mẹo InvestingPro nêu bật một số khía cạnh tài chính quan trọng mà các nhà đầu tư nên xem xét. Inozyme hiện đang nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một tấm đệm khi nó tiến triển qua các thử nghiệm lâm sàng đắt tiền. Tuy nhiên, công ty đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt và có biên lợi nhuận gộp yếu, đây là những thách thức chung đối với các công ty trong giai đoạn phát triển thuốc. Ngoài ra, các nhà phân tích không kỳ vọng Inozyme sẽ có lãi trong năm nay, nhấn mạnh bản chất đầu cơ của việc đầu tư vào công ty ở giai đoạn này.
Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào Inozyme Pharma, nền tảng InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung, bao gồm 7 Mẹo InvestingPro khác, có thể được truy cập bằng cách truy cập https://www.investing.com/pro/INZY. Độc giả quan tâm có thể sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm giá tới 10% Pro hàng năm và đăng ký Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp bộ công cụ toàn diện để phân tích và theo dõi các cơ hội đầu tư như Inozyme Pharma.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.