BRISBANE, Calif. - Day One Biopharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: DAWN), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển các liệu pháp cho các bệnh đe dọa tính mạng, đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho OJEMDA (tovorafenib). Thuốc này là chất ức chế RAF loại II được chỉ định cho bệnh nhân từ 6 tháng tuổi trở lên bị u thần kinh đệm cấp thấp ở trẻ em tái phát hoặc chịu lửa (pLGG) chứa phản ứng tổng hợp hoặc sắp xếp lại BRAF, hoặc đột biến BRAF V600.
Sự chấp thuận nhanh chóng của FDA dựa trên tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) và thời gian đáp ứng được quan sát thấy trong các thử nghiệm lâm sàng. OJEMDA là loại thuốc duy nhất được FDA chấp thuận cho trẻ em bị hợp nhất hoặc sắp xếp lại BRAF, sự thay đổi phân tử phổ biến nhất trong pLGG và nó đi kèm với một phiếu đánh giá ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp.
pLGG là khối u não phổ biến nhất ở trẻ em và cho đến nay, không có loại thuốc nào được phê duyệt cho bệnh nhân pLGG do hợp nhất BRAF. Bệnh có thể làm suy giảm nghiêm trọng thị lực, sự cân bằng và lời nói của trẻ em, và thiếu một tiêu chuẩn chăm sóc cho những người tái phát.
OJEMDA cung cấp liều uống mỗi tuần một lần, có sẵn dưới dạng viên nén hoặc hỗn dịch uống, có hoặc không có thức ăn. Sự chấp thuận một phần dựa trên kết quả từ thử nghiệm FIREFLY-1 Giai đoạn 2, cho thấy ORR là 51% ở những bệnh nhân có giá trị, với thời gian đáp ứng trung bình là 13,8 tháng.
Hồ sơ an toàn của OJEMDA được đánh giá ở 137 bệnh nhân, với hầu hết các tác dụng phụ được phân loại là Độ 1 hoặc Độ 2. Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm phát ban, thay đổi màu tóc và mệt mỏi.
Ngoài việc phê duyệt, Day One đã giới thiệu "Hỗ trợ hàng ngày từ ngày đầu tiên™", một chương trình hỗ trợ bệnh nhân pLGG tiếp cận OJEMDA và cung cấp hỗ trợ cho gia đình của họ, bao gồm hỗ trợ bảo hiểm và các lựa chọn hỗ trợ tài chính.
Ngày đầu tiên cũng đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 FIREFLY-2 / LOGGIC để đánh giá tovorafenib là một liệu pháp tiền tuyến tiềm năng so với hóa trị liệu ở bệnh nhân pLGG. Nghiên cứu hiện đang tuyển sinh những người tham gia ở nhiều khu vực khác nhau, bao gồm Hoa Kỳ, Canada, Châu Âu, Úc và Châu Á.
Công ty sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị và webcast vào thứ Hai để thảo luận về việc phê duyệt và kế hoạch trong tương lai. Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Day One Biopharmaceuticals, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Day One Biopharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: DAWN) kỷ niệm sự chấp thuận của FDA đối với OJEMDA, sản phẩm thương mại đầu tiên của mình, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Day One nắm giữ vốn hóa thị trường là 1,47 tỷ USD, phản ánh niềm tin của các nhà đầu tư vào tiềm năng của nó mặc dù chưa có lãi.
InvestingPro Tips tiết lộ rằng Day One có nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực cho sự ổn định tài chính của công ty khi chuyển sang giai đoạn thương mại với OJEMDA. Ngoài ra, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy vị thế thanh khoản vững chắc để hỗ trợ hoạt động và nỗ lực mở rộng tiềm năng.
Tuy nhiên, công ty đã phải đối mặt với một số thách thức, bằng chứng là hệ số P/E âm -7,16, cho thấy thị trường kỳ vọng ngày đầu tiên sẽ tiếp tục hoạt động thua lỗ trong thời gian tới. Các nhà phân tích cũng đã điều chỉnh thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới, điều này có thể phản ánh những lo ngại về tốc độ thâm nhập và áp dụng thị trường của OJEMDA.
Bất chấp những thách thức này, giá cổ phiếu của Day One đã chứng kiến một sự gia tăng lớn trong sáu tháng qua, với tổng lợi nhuận 54,42%, báo hiệu sự lạc quan của nhà đầu tư về triển vọng dài hạn của công ty. Sự lạc quan này có thể được củng cố hơn nữa bởi các sáng kiến chiến lược của công ty, chẳng hạn như chương trình "Hỗ trợ hàng ngày từ ngày đầu tiên™", nhằm mục đích giúp bệnh nhân dễ dàng tiếp cận với OJEMDA và cung cấp hỗ trợ toàn diện cho các gia đình.
Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào Ngày đầu tiên hoặc tìm cách hiểu rõ hơn về triển vọng tài chính của công ty, các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn. Với tổng cộng 9 mẹo được liệt kê trên InvestingPro, các nhà đầu tư có thể có được cái nhìn sâu sắc hơn về hiệu suất và tiềm năng của công ty. Hãy nhớ sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại InvestingPro để phân tích chuyên sâu hơn và dữ liệu thời gian thực.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.