FDA cấp trạng thái RMAT cho liệu pháp gen xerostomia của MeiraGTx

LONDON và NEW YORK - MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ: MGTX), một công ty thuốc di truyền giai đoạn lâm sàng với vốn hóa thị trường khoảng 480 triệu đô la, hôm nay đã thông báo rằng ứng cử viên liệu pháp gen AAV2-hAQP1 của họ đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp chỉ định Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo (RMAT) để điều trị bệnh cắt răng do bức xạ cấp độ 2/3 (RIX), tác dụng phụ nghiêm trọng của xạ trị ở bệnh nhân ung thư đầu cổ. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty đã tạo ra doanh thu 13,93 triệu đô la trong mười hai tháng qua trong khi vẫn duy trì vị thế thanh khoản lành mạnh với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 2,34.

Chỉ định RMAT là một cột mốc quy định quan trọng phản ánh bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy tiềm năng của AAV2-hAQP1 như một phương pháp điều trị một lần cho RIX. Đây là một tình trạng không có lựa chọn điều trị hiện tại, ảnh hưởng đến một phần đáng kể trong số hơn 170.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ đã trải qua xạ trị ung thư đầu và cổ, với thêm 15.000 bệnh nhân được chẩn đoán hàng năm. Sự phát triển này đã góp phần vào hiệu suất thị trường mạnh mẽ của MGTX, với cổ phiếu cho thấy mức tăng 28,7% trong sáu tháng qua.

Lời hứa lâm sàng của AAV2-hAQP1 được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng AQUAx giai đoạn 1, được trình bày tại cuộc họp thường niên của Học viện Y học Răng miệng Hoa Kỳ vào tháng 4 năm 2024. Thử nghiệm cho thấy những cải thiện đáng kể do bệnh nhân báo cáo và tăng sản xuất nước bọt, không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc độc tính hạn chế liều.

Chỉ định RMAT, một phần của Đạo luật chữa bệnh thế kỷ 21, được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các liệu pháp y học tái tạo đầy hứa hẹn. Nó bao gồm các lợi ích tương tự như chỉ định Fast Track và Breakthrough Therapy, chẳng hạn như tăng tương tác của FDA, đánh giá luân phiên và tiềm năng xem xét ưu tiên Đơn xin cấp phép sinh học (BLA).

Nghiên cứu AQUAx2 giai đoạn 2 đang diễn ra của MeiraGTx, một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, tiếp tục ghi danh những người tham gia ở Hoa Kỳ, Canada và Vương quốc Anh, đồng thời phù hợp với các yêu cầu của FDA để có khả năng hỗ trợ nộp đơn BLA trong tương lai.

Công ty, với các cơ sở sản xuất nội bộ, nhằm mục đích tận dụng chỉ định RMAT để đẩy nhanh lộ trình phát triển AAV2-hAQP1. Điều này bao gồm các tương tác quy định thường xuyên và thảo luận toàn diện về chương trình phát triển sản phẩm, thử nghiệm lâm sàng và chiến lược sản xuất. Trong khi phân tích của InvestingPro chỉ ra rằng công ty hiện đang đốt tiền mặt với lỗ ròng, nó vẫn duy trì mức nợ vừa phải và tài sản thanh khoản mạnh. Để có thông tin chi tiết hơn về tình hình tài chính và triển vọng tăng trưởng của MGTX, bao gồm 8 ProTips bổ sung và các chỉ số định giá toàn diện, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu chuyên nghiệp chi tiết có sẵn trên InvestingPro.

Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.

Trong một tin tức gần đây khác, MeiraGTx Holdings đã báo cáo kết quả đáng khích lệ từ thử nghiệm lâm sàng mới nhất của mình, MGT-GAD-025, tập trung vào điều trị bệnh Parkinson. Nghiên cứu đã chứng minh những cải thiện đáng kể trong các điểm cuối hiệu quả chính đối với bệnh nhân mắc bệnh Parkinson vô căn. Công ty có kế hoạch hợp tác với các cơ quan quản lý ở Mỹ, Châu Âu và Nhật Bản với mục đích bắt đầu một nghiên cứu Giai đoạn 3.

Các nhà phân tích tài chính cũng đã cân nhắc về triển vọng của MeiraGTx. Piper Sandler duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với cổ phiếu của công ty, ghi nhận các chất xúc tác tiềm năng trong ngắn hạn và khoản thanh toán cột mốc dự kiến là 285 triệu USD từ quan hệ đối tác với Johnson & Johnson. RBC Capital đã điều chỉnh mục tiêu giá cho MeiraGTx lên 9,00 đô la, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Vượt trội.

MeiraGTx cũng đã công bố chào bán ra công chúng 12,5 triệu cổ phiếu phổ thông với giá 4 đô la mỗi cổ phiếu, với ý định tạo ra 50 triệu đô la cho các mục đích chung của công ty, bao gồm chi phí nghiên cứu và phát triển và chi phí thử nghiệm lâm sàng. Chardan Capital Markets đã bắt đầu bảo hiểm trên MeiraGTx với xếp hạng Mua, bày tỏ sự tin tưởng vào quy trình trị liệu gen của công ty. Đây là một trong những phát triển gần đây nhấn mạnh các hoạt động tài chính và nghiên cứu đang diễn ra của MeiraGTx.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.