FOSTER CITY, Calif. - Trong một sự phát triển đáng kể cho bệnh nhân viêm đường mật nguyên phát (PBC), Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã trao Chỉ định Liệu pháp Đột phá cho volixibat của Mirum Pharmaceuticals. Thông báo này theo sau một phân tích tạm thời tích cực từ nghiên cứu VANTAGE Giai đoạn 2b, đã chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa thống kê đối với ngứa ứ mật, một triệu chứng của PBC, so với giả dược.
Việc chỉ định nhằm đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các loại thuốc cho các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng khi bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có. Volixibat, một loại thuốc uống ức chế chọn lọc chất vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT), được thiết kế để giảm axit mật toàn thân bằng cách ngăn chặn sự tuần hoàn của chúng. Điều này có thể đại diện cho một phương pháp điều trị mới cho các bệnh ứ mật ở người lớn.
Kết quả tạm thời từ nghiên cứu VANTAGE, được công bố vào tháng Sáu, cho thấy không chỉ cải thiện ngứa mà còn giảm đáng kể axit mật huyết thanh và cải thiện sự mệt mỏi ở những bệnh nhân được điều trị bằng thuốc. Nghiên cứu báo cáo không có mối quan tâm an toàn mới, với tiêu chảy là tác dụng phụ phổ biến nhất, được mô tả là nhẹ đến trung bình ở mức độ nghiêm trọng.
Mirum Pharmaceuticals, một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào các bệnh hiếm gặp, có ba loại thuốc được phê duyệt, bao gồm LIVMARLI để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân Alagille và PFIC, CHOLBAM cho một số rối loạn tổng hợp axit mật và rối loạn peroxisome, và CHENODAL cho xanthomatosis não.
Đường ống của công ty có volixibat, cũng đang được đánh giá về viêm đường mật xơ cứng nguyên phát trong nghiên cứu VISTAS Giai đoạn 2. Ngoài ra, Mirum đang tham gia vào một nghiên cứu Giai đoạn 3, EXPAND, để khám phá thêm tiềm năng của LIVMARLI trong các trường hợp ngứa ứ mật bổ sung.
Kết quả đầy đủ của nghiên cứu VANTAGE dự kiến sẽ có sau khi hoàn thành tuyển sinh vào năm 2026. Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Mirum Pharmaceuticals.
Trong các tin tức gần đây khác, Mirum Pharmaceuticals đã có những bước tiến đáng kể trong việc cung cấp sản phẩm của mình. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một chỉ định mở rộng cho thuốc của công ty, dung dịch uống LIVMARLI® (maralixibat). Việc mở rộng nhãn này cho phép điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân ứ mật trong gan tiến triển (PFIC) từ 12 tháng tuổi trở lên, sau kết quả đầy hứa hẹn của nghiên cứu Giai đoạn 3 tháng 3.
Hơn nữa, Mirum Pharmaceuticals đã báo cáo hiệu quả tài chính mạnh mẽ với tổng doanh thu sản phẩm ròng đạt 69 triệu đô la trong quý đầu tiên của năm 2024, với LIVMARLI đóng góp 43 triệu đô la. Dự báo doanh thu của công ty cho năm 2024 dự kiến là từ 310 triệu đến 320 triệu USD. Các công ty phân tích JMP Securities, Stifel và H.C. Wainwright đã thể hiện sự tự tin vào hiệu suất của công ty, với JMP Securities ước tính doanh thu 316 triệu đô la.
Trong những phát triển gần đây hơn, Mirum Pharmaceuticals đã nhận được sự chấp thuận của Liên minh Châu Âu cho LIVMARLI cho bệnh nhân PFIC từ ba tháng tuổi trở lên, dự kiến sẽ mở rộng nhãn hiệu của thuốc tại Hoa Kỳ. Ngoài ra, công ty đã đệ trình một ứng dụng thuốc mới bổ sung cho một công thức nồng độ cao hơn của LIVMARLI, nhắm mục tiêu sử dụng nó cho bệnh nhân trẻ tuổi. Những phát triển này nhấn mạnh cam kết của Mirum Pharmaceuticals trong việc thúc đẩy các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Chỉ định liệu pháp đột phá gần đây của FDA Mirum Pharmaceuticals cho volixibat phù hợp với quỹ đạo tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, doanh thu của Mirum đã tăng trưởng ấn tượng 128,34% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2/2023, với mức tăng trưởng doanh thu hàng quý là 107,68% trong quý 2/2023. Sự tăng trưởng mạnh mẽ này phản ánh thành công của công ty trong việc đưa các phương pháp điều trị sáng tạo ra thị trường cho các bệnh hiếm gặp.
Mặc dù có tin tức tích cực và tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ, InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Mirum hiện không có lãi, với thu nhập hoạt động âm 108.43 triệu đô la trong mười hai tháng qua. Điều này không phải là hiếm đối với các công ty dược phẩm sinh học đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển. Tuy nhiên, tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy tình hình tài chính ổn định để hỗ trợ các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và tiềm năng thương mại hóa volixibat.
Thị trường dường như đang nhận ra tiềm năng của Mirum, bằng chứng là mức tăng giá 47,68% trong sáu tháng qua. Điều này phù hợp với tiến độ đường ống của công ty và các mốc quy định gần đây. Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 8 lời khuyên bổ sung cho Mirum Pharmaceuticals, cung cấp những hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.