FDA cấp tình trạng Thuốc mồ côi cho liệu pháp Fabry của uniQure

LEXINGTON, Mass. và AMSTERDAM - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), một công ty trị liệu gen, hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã trao Chỉ định Thuốc mồ côi cho liệu pháp gen nghiên cứu AMT-191 để điều trị bệnh Fabry. Chỉ định này nhằm thúc đẩy sự phát triển của các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ, cung cấp các ưu đãi khác nhau như tín dụng thuế và độc quyền thị trường sau khi phê duyệt.

Bệnh Fabry là một tình trạng di truyền đặc trưng bởi sự tích tụ lipid trong các tế bào khác nhau, có thể dẫn đến tổn thương cơ quan nghiêm trọng. Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại liên quan đến truyền thay thế enzyme hai tuần một lần, có thể không hoàn toàn hiệu quả đối với tất cả bệnh nhân.

AMT-191, một liệu pháp tiêm tĩnh mạch một lần, nhằm mục đích cung cấp một bản sao chức năng của gen GLA đến gan để sản xuất enzyme bị thiếu ở bệnh nhân Fabry. Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/IIa, bắt đầu dùng thuốc cho bệnh nhân vào tháng 8/2024, sẽ đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả ban đầu của hai mức liều ở nam giới trưởng thành trong khoảng thời gian hai năm.

Tiến sĩ Walid Abi-Saab, giám đốc y tế của uniQure, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc phát triển các liệu pháp gen mới do những hạn chế của các phương pháp điều trị hiện có. Công ty dự kiến sẽ cung cấp dữ liệu lâm sàng ban đầu từ thử nghiệm vào năm 2025.

Chỉ định thuốc mồ côi của FDA nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các lựa chọn điều trị sáng tạo cho các bệnh hiếm gặp và hỗ trợ thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra của AMT-191. UniQure trước đây đã đạt được một cột mốc quan trọng với việc phê duyệt liệu pháp gen cho bệnh Hemophilia B và đang tiếp tục phát triển các liệu pháp gen cho một loạt các bệnh nghiêm trọng.

Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ uniQure Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, uniQure NV tiếp tục có những bước tiến trong lĩnh vực trị liệu gen. Công ty đã báo cáo dữ liệu tạm thời đáng khích lệ từ các thử nghiệm giai đoạn I / II của AMT-130, một ứng cử viên liệu pháp gen cho bệnh Huntington. Các thử nghiệm đã cho thấy sự chậm lại đáng kể trong tiến triển bệnh và giảm đáng kể protein ánh sáng sợi thần kinh, một dấu hiệu thoái hóa thần kinh. H.C. Wainwright và Stifel đã duy trì xếp hạng Mua trên uniQure, sau những cập nhật thử nghiệm tích cực này và FDA cấp chỉ định RMAT cho AMT-130.

Ngoài ra, công ty đã bắt đầu tái cấu trúc tổ chức đáng kể, bao gồm giảm 65% lực lượng lao động và bán cơ sở sản xuất tại Lexington, Massachusetts. Động thái này là một phần trong chiến lược của uniQure nhằm ưu tiên phát triển các chương trình trị liệu gen của mình.

Trong một sự phát triển lớn, Genezen đã mua lại các hoạt động trị liệu gen thương mại của uniQure tại Lexington, tăng cường khả năng phát triển liệu pháp gen toàn cầu. Trang web Lexington sẽ đóng vai trò là trung tâm xuất sắc AAV toàn cầu của Genezen.

Về mặt quản trị, các cổ đông của uniQure đã thông qua việc mở rộng kế hoạch khuyến khích cổ phần của công ty, bổ nhiệm lại thành viên hội đồng quản trị và thông qua các tài khoản thường niên theo luật định năm 2023. Tuy nhiên, Paula Soteropoulos, một giám đốc không điều hành, đã chọn không tái tranh cử tại cuộc họp thường niên tiếp theo. Đây là những diễn biến gần đây trong hoạt động của công ty.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) tiếp tục đạt được những bước tiến trong lĩnh vực liệu pháp gen với Chỉ định thuốc mồ côi gần đây của FDA cho AMT-191, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và tiềm năng thị trường của công ty. Theo dữ liệu thời gian thực từ InvestingPro, vốn hóa thị trường của uniQure ở mức khiêm tốn 261,02 triệu USD, phản ánh quy mô của công ty trong lĩnh vực công nghệ sinh học. Bất chấp những thách thức mà công ty phải đối mặt, bao gồm sự sụt giảm doanh thu đáng kể trong mười hai tháng qua là -75.25%, có mức tăng trưởng doanh thu hàng quý đáng chú ý là 359.37% tính đến quý 2 năm 2024, cho thấy dấu hiệu tiềm năng của sự thay đổi hoặc thành tựu quan trọng.

InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng các nhà phân tích đang mong đợi tăng trưởng doanh số bán hàng trong năm nay, đây có thể là một chỉ số tích cực cho hiệu suất trong tương lai của công ty. Ngoài ra, việc 6 nhà phân tích đã điều chỉnh tăng thu nhập của họ trong giai đoạn sắp tới cho thấy sự lạc quan ngày càng tăng về triển vọng của uniQure. Điều này đặc biệt có liên quan đến việc công ty tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị đột phá như AMT-191 cho bệnh Fabry. Mặt khác, các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay và uniQure đã nhanh chóng đốt tiền mặt, điều này có thể làm dấy lên lo ngại về tính bền vững tài chính dài hạn.

Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích chi tiết hơn và hiểu biết bổ sung, có thêm 7 Mẹo InvestingPro có sẵn cho uniQure tại https://vn.investing.com/pro/QURE. Những lời khuyên này cung cấp một cái nhìn sâu hơn về tình hình tài chính và thị trường của công ty, cung cấp thông tin có giá trị để đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt.

Ước tính giá trị hợp lý của InvestingPro cho uniQure hiện ở mức 6,59 đô la, cao hơn giá đóng cửa trước đó là 5,36 đô la. Điều này cho thấy cổ phiếu có thể bị định giá thấp ở mức giá giao dịch hiện tại, mang đến cơ hội tiềm năng cho các nhà đầu tư. Tuy nhiên, với bất kỳ khoản đầu tư nào, đặc biệt là trong lĩnh vực công nghệ sinh học có rủi ro cao, điều quan trọng là phải xem xét bức tranh đầy đủ, bao gồm cả phần thưởng và rủi ro tiềm năng liên quan.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.