FDA cấp quy chế xét duyệt nhanh cho thuốc hạ cholesterol của Verve

Investing.com — Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp quy chế Fast Track (Xét duyệt nhanh) cho VERVE-102 của Verve Therapeutics (NASDAQ:VERV), một liệu pháp chỉnh sửa gen nhằm vào bệnh nhân tăng lipid máu và có nguy cơ cao mắc bệnh tim mạch trong suốt cuộc đời. Công ty công nghệ sinh học này, hiện có giá trị 271 triệu USD, đang giao dịch cổ phiếu gần mức thấp nhất trong 52 tuần ở mức 3,05 USD, mặc dù phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu có thể đang bị định giá thấp. Quy chế này nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá cho các loại thuốc có tiềm năng đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng trong các tình trạng bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng.

VERVE-102 là một loại thuốc chỉnh sửa base in vivo được thiết kế để vô hiệu hóa vĩnh viễn gen PCSK9 trong gan, có thể dẫn đến giảm bền vững cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL-C), một yếu tố đã biết góp phần gây ra bệnh tim mạch. Hiện tại, VERVE-102 đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng Heart-2 giai đoạn 1b, tập trung vào tính an toàn và khả năng dung nạp ở người lớn mắc bệnh tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH) hoặc bệnh động mạch vành sớm (CAD) cần giảm thêm LDL-C.

Ông Sekar Kathiresan, đồng sáng lập và CEO của Verve Therapeutics, nhấn mạnh sự cần thiết của việc giảm LDL-C bền vững, dẫn chứng rằng gần một nửa số bệnh nhân ngừng dùng liệu pháp giảm LDL-C được kê đơn trong vòng một năm. Verve hướng đến việc chuyển đổi phương pháp điều trị với giải pháp mà họ tin rằng chỉ cần một liều duy nhất cho thách thức chăm sóc sức khỏe quan trọng này. Công ty duy trì vị thế tài chính mạnh với tỷ lệ hiện tại là 12,65, cho thấy khả năng thanh khoản vững chắc để tài trợ cho các chương trình nghiên cứu của mình. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trong bảng cân đối kế toán, cung cấp thời gian quan trọng cho các hoạt động phát triển của mình.

Quy chế Fast Track có thể dẫn đến việc trao đổi thường xuyên hơn với FDA và đánh giá liên tục các đơn xin cấp phép tiếp thị. Nếu đáp ứng một số tiêu chí nhất định, nó cũng có thể dẫn đến Đánh giá Ưu tiên (Priority Review).

Verve dự kiến công bố dữ liệu nhân khẩu học và dữ liệu an toàn và hiệu quả ban đầu từ thử nghiệm Heart-2 trong quý hai năm 2025, bao gồm kết quả từ ba nhóm liều đầu tiên. Công ty cũng có kế hoạch báo cáo dữ liệu cuối cùng cho phần tăng liều của thử nghiệm Heart-2, cung cấp gói opt-in cho chương trình PCSK9 cho Eli Lilly and Company, và bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 cho chương trình PCSK9 trong nửa cuối năm 2025. Dữ liệu InvestingPro gần đây cho thấy bốn nhà phân tích đã điều chỉnh tăng ước tính thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới, cho thấy sự tự tin ngày càng tăng vào đường ống phát triển của công ty. Khám phá thêm thông tin chi tiết và hơn 10 ProTips bổ sung về VERV với gói đăng ký InvestingPro.

Verve Therapeutics (NASDAQ:VERV) đang phát triển một lớp thuốc di truyền mới cho bệnh tim mạch, với mục tiêu chuyển từ liệu pháp mãn tính sang điều trị chỉnh sửa gen một lần duy nhất. Các chương trình hàng đầu của họ, bao gồm VERVE-102, nhắm vào các yếu tố cholesterol chính gây ra xơ vữa động mạch.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí.

Trong các tin tức gần đây khác, Verve Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể với thuốc chỉnh sửa gen VERVE-102, khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép cho đơn xin Thuốc Nghiên cứu Mới (IND). Sự chấp thuận này cho phép Verve tiến hành với các địa điểm ở Hoa Kỳ cho thử nghiệm lâm sàng Heart-2 giai đoạn 1b, tập trung vào điều trị bệnh tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (HeFH) và bệnh động mạch vành sớm. Sự chấp thuận của FDA theo sau dữ liệu tạm thời không báo cáo tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị, một dấu hiệu đầy hứa hẹn cho hồ sơ an toàn của thuốc. Các nhà phân tích từ BMO Capital Markets và Canaccord Genuity đều tái khẳng định đánh giá tích cực về Verve, với mức giá mục tiêu lần lượt là 30 USD và 32 USD, trích dẫn sự lạc quan về hồ sơ lợi ích/rủi ro của thuốc và tác động tiềm tàng của nó đối với các bệnh tim mạch. H.C. Wainwright cũng nâng mức giá mục tiêu cho Verve lên 15 USD, bày tỏ sự tự tin vào việc công bố dữ liệu quý hai sắp tới, điều này có thể mang tính quyết định cho công ty. Những phát triển này diễn ra trong bối cảnh lo ngại rộng rãi hơn trong lĩnh vực công nghệ sinh học sau khi quan chức vaccine hàng đầu của FDA, ông Peter Marks, từ chức, điều này đã gây ra phản ứng đáng kể trên thị trường. Mặc dù có sự xáo trộn này, tiến trình của Verve với VERVE-102 tiếp tục thu hút sự chú ý từ các nhà đầu tư và nhà phân tích. Những tiến bộ của công ty được theo dõi chặt chẽ, đặc biệt là với sự mong đợi về kết quả dữ liệu tích cực trong những tháng tới.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.