FDA cấp quy chế thuốc mồ côi cho KER-065 của Keros để điều trị DMD

LEXINGTON, Mass. - Keros Therapeutics, Inc. (NASDAQ:KROS) đã thông báo vào hôm thứ Tư rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp quy chế Thuốc Mồ Côi cho liệu pháp điều trị thử nghiệm KER-065 của công ty để điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty, với tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng ở mức 94% và bảng cân đối kế toán vững mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, tiếp tục phát triển các sản phẩm trong khi duy trì sức khỏe tài chính vững chắc. Theo phân tích của InvestingPro, cổ phiếu hiện đang được đánh giá thấp hơn giá trị thực dựa trên đánh giá Giá Trị Hợp Lý.

KER-065 là một bẫy phối tử mới được thiết kế để ức chế myostatin và activin A, có thể tăng cường tái tạo và sức mạnh cơ xương đồng thời giảm mỡ cơ thể và xơ hóa cơ. Công ty đang đưa ứng viên thuốc này vào thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 cho bệnh nhân DMD.

"Việc nhận được quy chế Thuốc Mồ Côi cho KER-065 nhấn mạnh nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể cho bệnh nhân DMD," ông Jasbir S. Seehra, Chủ tịch và Giám đốc Điều hành của Keros cho biết.

Quy chế của FDA, áp dụng cho các liệu pháp điều trị bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người tại Hoa Kỳ, mang lại những lợi ích tiềm năng bao gồm tín dụng thuế cho thử nghiệm lâm sàng, miễn hoặc giảm một phần phí đăng ký FDA, và bảy năm độc quyền thị trường sau khi được phê duyệt.

DMD là dạng loạn dưỡng cơ phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng một trong mỗi 3.500 trẻ nam sinh trên toàn thế giới theo Tổ chức Quốc gia về Rối loạn Hiếm gặp. Rối loạn di truyền này gây thoái hóa cơ tiến triển do thiếu protein dystrophin, dẫn đến yếu cơ, mất khả năng vận động, và cuối cùng là các biến chứng hô hấp và tim mạch.

Keros Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào phát triển các liệu pháp nhắm vào họ protein yếu tố tăng trưởng chuyển hóa beta (TGF-β). Ứng viên sản phẩm tiên tiến nhất của công ty, elritercept, đang được phát triển để điều trị giảm tế bào máu ở bệnh nhân mắc hội chứng rối loạn tủy xương và xơ tủy. Với tỷ lệ thanh toán hiện tại khỏe mạnh ở mức 21,11 và các chỉ số tài chính mạnh mẽ, bao gồm lợi nhuận dương trong mười hai tháng qua, công ty thể hiện hiệu quả hoạt động mạnh mẽ. Để biết phân tích tài chính chi tiết và cập nhật thời gian thực, hãy truy cập InvestingPro.

Bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Keros Therapeutics.

Trong tin tức gần đây khác, Keros Therapeutics đã công bố tập trung chiến lược vào chương trình lâm sàng KER-065 cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, dẫn đến việc ngừng phát triển cibotercept do lo ngại về an toàn. Sự thay đổi này cũng bao gồm việc cấp phép elritercept cho Takeda, công ty đã bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3 trong hội chứng rối loạn tủy xương (MDS), kích hoạt khoản thanh toán 10 triệu đô la cho Keros. Các công ty phân tích đã phản ứng với những phát triển này, với H.C. Wainwright hạ mục tiêu giá cho Keros xuống 20 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua, và BofA Securities hạ cấp cổ phiếu từ Mua xuống Trung lập với mục tiêu giá mới là 18 đô la. Quyết định của BofA phản ánh lo ngại về sự chậm trễ trong việc thu thập thông tin về KER-065 và các vấn đề an toàn đang diễn ra. Trong khi đó, Keros có kế hoạch hoàn trả 375 triệu đô la vốn dư thừa cho cổ đông sau khi kết thúc đánh giá chiến lược. Trong quản trị doanh nghiệp, ADAR1 Capital Management, cổ đông lớn nhất, bày tỏ sự không hài lòng với hai giám đốc hội đồng quản trị, cho rằng thiếu sự phù hợp với lợi ích của cổ đông. Các giám đốc nhận được mức độ ủng hộ thấp trong Cuộc họp Thường niên gần đây, làm nổi bật sự không hài lòng rộng rãi hơn của cổ đông.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.