BofA cảnh báo Fed có nguy cơ mắc sai lầm chính sách nếu cắt giảm lãi suất quá sớm
Investing.com — MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX), một công ty y học di truyền đang trong giai đoạn lâm sàng, đã thông báo hôm nay rằng sản phẩm liệu pháp gen AAV-GAD của họ đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp quy chế Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT) để điều trị bệnh Parkinson.
Quy chế RMAT, vốn đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các liệu pháp đầy hứa hẹn cho các tình trạng nghiêm trọng, được dựa trên kết quả tích cực từ ba nghiên cứu lâm sàng. Những nghiên cứu này cho thấy tiềm năng lợi ích của AAV-GAD khi được sử dụng như một liệu pháp điều trị một lần duy nhất cho bệnh nhân Parkinson có các triệu chứng không được kiểm soát đầy đủ bằng các thuốc hiện tại.
Bà Alexandria Forbes, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của MeiraGTx, bày tỏ sự phấn khích về quy chế này, nhấn mạnh những lợi ích có ý nghĩa lâm sàng được quan sát thấy trong chức năng vận động và các triệu chứng Parkinson khác. Bà Forbes cũng nhấn mạnh những phát hiện quan trọng từ hợp tác với Hologen, công ty đã áp dụng công nghệ AI vào dữ liệu nghiên cứu Giai đoạn 2, tiết lộ những thay đổi tiềm năng có thể điều chỉnh bệnh trong mạch thần kinh não của bệnh nhân.
AAV-GAD được thiết kế để nhắm vào các mạch não rối loạn chức năng bằng cách sản xuất GABA, một chất dẫn truyền thần kinh, thông qua một thủ thuật xâm lấn tối thiểu. Liệu pháp này nhằm khôi phục hoạt động bình thường trong nhân dưới đồi, một vùng liên quan đến kiểm soát chuyển động.
Quy chế RMAT là minh chứng cho tiềm năng của liệu pháp này trong việc đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh Parkinson, một rối loạn thoái hóa thần kinh nghiêm trọng ảnh hưởng đến gần một triệu người chỉ riêng tại Hoa Kỳ. Nó bao gồm các lợi ích tương tự như quy chế Fast Track và Breakthrough Therapy, chẳng hạn như tăng cường tương tác với FDA và tiềm năng phê duyệt nhanh chóng và Ưu tiên Xem xét.
Cam kết của MeiraGTx trong việc thúc đẩy y học di truyền được thể hiện qua danh mục sản phẩm rộng lớn và khả năng sản xuất nội bộ, trải rộng trên nhiều chương trình lâm sàng giai đoạn cuối nhắm vào các bệnh di truyền và phổ biến.
Thông tin này dựa trên thông cáo báo chí và nhằm cung cấp thông tin về cột mốc quy định gần đây của MeiraGTx. Nó không cấu thành sự xác nhận cho công ty hoặc sản phẩm của họ.
Trong các tin tức gần đây khác, MeiraGTx Holdings đã công bố hợp tác chiến lược với Hologen Limited, dẫn đến khoản thanh toán trước 200 triệu đô la và việc thành lập liên doanh Hologen Neuro AI Ltd. Quan hệ đối tác này, nhằm thúc đẩy phát triển các phương pháp điều trị bệnh Parkinson và các rối loạn hệ thần kinh trung ương khác, bao gồm thêm 230 triệu đô la từ Hologen để hỗ trợ chương trình AAV-GAD đến giai đoạn thương mại hóa. Đồng thời, MeiraGTx đã bảo đảm một hợp đồng thuê mới cho không gian phòng thí nghiệm và văn phòng mở rộng tại Thành phố New York, trong khi chấm dứt hợp đồng cho thuê lại hiện tại. Về mặt tài chính, RBC Capital Markets đã nâng mục tiêu giá cho MeiraGTx lên 13,00 đô la, duy trì xếp hạng Outperform, phản ánh sự tin tưởng vào các tiến bộ chiến lược và quan hệ đối tác của công ty. Piper Sandler cũng tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, với mục tiêu giá 26,00 đô la, trích dẫn các yếu tố thúc đẩy sắp tới như dữ liệu then chốt cho điều trị chứng khô miệng và tiềm năng thương mại hóa botavec bởi Johnson & Johnson. Sự hợp tác của công ty với Hologen AI dự kiến sẽ nâng cao quy trình sản xuất và phát triển lâm sàng, với MeiraGTx giữ 30% cổ phần trong liên doanh. Những phát triển này đánh dấu những bước tiến quan trọng trong sự phát triển của MeiraGTx, thể hiện danh mục sản phẩm mạnh mẽ và các sáng kiến chiến lược của họ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.