Giá vàng hôm nay 28-9: Đồng loạt dự báo tăng tiếp
Investing.com — Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), một công ty chỉnh sửa gene với giá trị vốn hóa thị trường 46,75 triệu USD, đã thông báo rằng chương trình chỉnh sửa gene in vivo hàng đầu của họ, PBGENE-HBV, được thiết kế để có khả năng chữa khỏi viêm gan B mãn tính, đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp chỉ định Fast Track. Theo dữ liệu của InvestingPro, cổ phiếu của công ty đã chứng kiến biến động đáng kể, với mức giảm 49% trong sáu tháng qua mặc dù vẫn duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ. Sự tiến triển này thể hiện sự công nhận của cơ quan quản lý về tiềm năng của chương trình trong việc đáp ứng nhu cầu y tế khẩn cấp chưa được đáp ứng cho bệnh nhân viêm gan B mãn tính.
Chỉ định Fast Track nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá cho các phương pháp điều trị nhắm vào các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng. PBGENE-HBV, với mục tiêu loại bỏ cccDNA và vô hiệu hóa DNA virus viêm gan B (HBV) tích hợp trong tế bào gan, có thể được hưởng lợi từ việc tương tác thường xuyên hơn với FDA và khả năng được ưu tiên xem xét. Với tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 6,34, công ty duy trì khả năng thanh khoản mạnh để hỗ trợ các chương trình phát triển của mình, mặc dù phân tích của InvestingPro cho thấy tốc độ sử dụng tiền mặt nhanh chóng.
PBGENE-HBV hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm ELIMINATE-B giai đoạn 1 toàn cầu, với các nghiên cứu lâm sàng trên khắp Hoa Kỳ, Moldova, Hồng Kông, New Zealand và Vương quốc Anh. Precision BioSciences dự kiến sẽ cung cấp thông tin cập nhật về nhóm liều thấp và dữ liệu từ các mức liều cao hơn trong suốt năm 2025.
Nhiễm viêm gan B mãn tính, một nguyên nhân chính gây bệnh tật và tử vong trên toàn thế giới, ảnh hưởng đến khoảng 300 triệu người. Các phương pháp điều trị hiện tại tập trung vào việc ức chế virus nhưng không loại bỏ virus, thường đòi hỏi liệu pháp suốt đời. Phương pháp tiếp cận của PBGENE-HBV nhằm trực tiếp vào cơ sở di truyền của bệnh có thể dẫn đến một phương pháp chữa trị chức năng, một bước tiến đáng kể trong điều trị.
Nền tảng ARCUS® độc quyền của Precision BioSciences, với đặc điểm khác biệt là cách cắt DNA chính xác và có mục tiêu, là công nghệ đằng sau PBGENE-HBV. Danh mục sản phẩm của công ty bao gồm nhiều ứng viên chỉnh sửa gene in vivo nhằm cung cấp phương pháp chữa trị lâu dài cho các bệnh di truyền và truyền nhiễm với các lựa chọn điều trị không đầy đủ.
Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Precision BioSciences, Inc. Các nhà phân tích duy trì triển vọng lạc quan về công ty, với mục tiêu giá cao hơn đáng kể so với mức giao dịch hiện tại. Phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch dưới Giá trị Hợp lý của nó, với những hiểu biết bổ sung có sẵn thông qua nền tảng phân tích tài chính toàn diện của họ. Người đăng ký có thể truy cập thêm 8 ProTips độc quyền và các số liệu chi tiết để hiểu rõ hơn về vị thế tài chính và tiềm năng tăng trưởng của công ty.
Trong các tin tức gần đây khác, Precision BioSciences Inc . đã công bố một số phát triển quan trọng. Công ty đã nhận được sự chấp thuận của FDA cho đơn xin thuốc mới đang nghiên cứu (IND) cho PBGENE-HBV, cho phép mở rộng nghiên cứu ELIMINATE-B giai đoạn 1 sang Hoa Kỳ. Thử nghiệm này tập trung vào liệu pháp chỉnh sửa gene nhằm có khả năng chữa khỏi viêm gan B mãn tính. Precision BioSciences cũng đã trình bày dữ liệu tiền lâm sàng đầy hứa hẹn cho phương pháp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, PBGENE-DMD, tại Hội nghị Hiệp hội Loạn dưỡng cơ, dẫn đến việc H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua và mục tiêu giá 60 USD cho cổ phiếu của công ty.
Hơn nữa, công ty đã công bố những phát hiện ban đầu từ nghiên cứu ELIMINATE-B, cho thấy hoạt động kháng virus đáng kể và hồ sơ an toàn thuận lợi cho PBGENE-HBV. Các nhà phân tích từ H.C. Wainwright bày tỏ sự lạc quan về những kết quả này, cho rằng chúng có thể giảm bớt những rủi ro nhận thức liên quan đến nền tảng chỉnh sửa gene ARCUS của Precision. Ngoài ra, công ty đã thông báo việc ông Sam Wadsworth nghỉ hưu từ Hội đồng quản trị của họ, có hiệu lực từ tháng 1 năm 2025, không có tác động ngay lập tức đến định hướng chiến lược hoặc hoạt động của công ty. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh tiến trình liên tục của Precision BioSciences trong các liệu pháp chỉnh sửa gene.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.