WALTHAM, Mass. - Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ: SNDX), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, đã thông báo hôm nay rằng Ứng dụng thuốc mới (NDA) cho revumenib đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp Đánh giá ưu tiên. Revumenib nhằm mục đích điều trị bệnh nhân người lớn và trẻ em bị bệnh bạch cầu cấp tính tái phát hoặc chịu lửa KMT2A.
Quyết định của FDA về việc đẩy nhanh quá trình xem xét đi kèm với ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) được ấn định vào ngày 26 tháng 9 năm 2024. Ứng dụng này đang được đánh giá theo chương trình Đánh giá Ung thư Thời gian Thực (RTOR) của FDA, được thiết kế để hợp lý hóa quy trình xem xét các loại thuốc ung thư đầy hứa hẹn.
Theo Syndax, đệ trình NDA cho revumenib được hỗ trợ bởi kết quả tích cực từ thử nghiệm AUGMENT-101, đáp ứng điểm cuối chính của nó. Thử nghiệm đã báo cáo tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn là 23% ở những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính được sắp xếp lại KMT2A. Ngoài ra, 70% bệnh nhân thuyên giảm hoàn toàn và được xét nghiệm bệnh còn sót lại tối thiểu được phát hiện âm tính với MRD.
Revumenib là một chất ức chế phân tử nhỏ nhắm vào tương tác menin-KMT2A, có liên quan đến một số bệnh bạch cầu cấp tính. Thuốc cũng đã nhận được Chỉ định thuốc mồ côi, chỉ định theo dõi nhanh và Chỉ định trị liệu đột phá từ FDA để điều trị bệnh bạch cầu cấp tính với sắp xếp lại KMT2A.
Giám đốc điều hành của Syndax, Michael A. Metzger, bày tỏ rằng Đánh giá ưu tiên đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với công ty khi chuẩn bị ra mắt sản phẩm thương mại. Công ty tập trung vào các chế phẩm thương mại để đảm bảo chuyển đổi suôn sẻ sang một công ty ung thư giai đoạn thương mại.
Chương trình RTOR cho phép giao tiếp sớm và lặp đi lặp lại giữa nhà tài trợ thuốc và FDA, có khả năng dẫn đến việc phê duyệt thuốc sớm hơn. Chương trình này là một phần trong nỗ lực của FDA nhằm có được phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh nhân càng sớm càng tốt.
Bài viết dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí của Syndax Pharmaceuticals. Công ty đang phát triển một đường ống điều trị ung thư, bao gồm revumenib và axatilimab, một kháng thể đơn dòng. Để biết thêm thông tin, Syndax có thể được theo dõi trên X (trước đây là Twitter) và LinkedIn.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Syndax Pharmaceuticals, trong khi thúc đẩy đường ống lâm sàng của mình với trọng tâm là revumenib, cho thấy một bối cảnh tài chính phức tạp. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty nắm giữ vốn hóa thị trường là 1,83 tỷ USD.
Bất chấp những phát triển lâm sàng đầy tham vọng, hệ số P/E của công ty vẫn ở mức -7,22, phản ánh sự thiếu lợi nhuận hiện tại của công ty. Điều này được nhấn mạnh thêm bởi tỷ lệ P/E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023 ở mức -8,72, cho thấy định giá tăng so với thu nhập so với tỷ lệ P/E tiêu chuẩn.
Mẹo InvestingPro cho Syndax đề xuất sự thận trọng, với bốn nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới, đây có thể là dấu hiệu của những thách thức phía trước. Hơn nữa, công ty không trả cổ tức cho cổ đông, điều này có thể ảnh hưởng đến lợi nhuận của nhà đầu tư, đặc biệt là đối với những người tìm kiếm thu nhập từ các khoản đầu tư của họ. Tuy nhiên, điều đáng chú ý là Syndax đã trải qua một đợt tăng giá lớn trong sáu tháng qua, với lợi nhuận 42,39%, thể hiện sự lạc quan đáng kể của thị trường.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích sâu hơn, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn trên hồ sơ Syndax tại https://www.investing.com/pro/SNDX. Để nâng cao chiến lược đầu tư của bạn, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại InvestingPro, nơi bạn có thể truy cập tổng cộng 9 Mẹo InvestingPro khác cho Dược phẩm Syndax.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.