Xuất khẩu Việt Nam giảm tốc trong nửa đầu tháng 8
CAMBRIDGE, Mass. - Scholar Rock (SRRK), một công ty dược phẩm sinh học trị giá 3,2 tỷ USD, thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho apitegromab, một phương pháp điều trị tiềm năng cho teo cơ cột sống (SMA). Đánh giá ưu tiên của FDA có nghĩa là một quyết định dự kiến sẽ được đưa ra vào ngày 22 tháng 9 năm 2025, báo hiệu hứa hẹn của phương pháp điều trị về sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có đối với tình trạng nghiêm trọng. Cổ phiếu của công ty đã cho thấy động lực đáng chú ý, với dữ liệu của InvestingPro cho thấy mức tăng 293% trong sáu tháng qua.
Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cũng đang xem xét Đơn xin cấp phép tiếp thị của công ty đối với apitegromab, cho thấy các quy trình quản lý đồng thời ở Hoa Kỳ và Châu Âu.
Apitegromab, một liệu pháp nhắm mục tiêu vào cơ bắp, đã được chứng minh trong thử nghiệm SAPPHIRE giai đoạn 3 để cải thiện chức năng vận động theo thống kê và lâm sàng ở bệnh nhân SMA được điều trị nhắm mục tiêu tiêu chuẩn SMN. Thành công của thử nghiệm, dựa trên Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), đã được trình bày tại Hội nghị Hiệp hội Loạn dưỡng Cơ năm 2025.
Scholar Rock đang chuẩn bị cho một vụ phóng thương mại tại Hoa Kỳ vào năm 2025, đang chờ phê duyệt, với một lần ra mắt ở châu Âu dự kiến vào năm 2026. Apitegromab đã nhận được chỉ định Fast Track, Thuốc mồ côi và Bệnh trẻ em hiếm gặp từ FDA, và các chỉ định Thuốc ưu tiên (PRIME) và Sản phẩm thuốc mồ côi từ EMA.
Sự tập trung của công ty vào các bệnh thần kinh cơ và các bệnh nghiêm trọng khác được hỗ trợ bởi một nền tảng độc quyền phát triển các kháng thể đơn dòng chọn lọc để điều chỉnh các yếu tố tăng trưởng protein. Quy trình và cách tiếp cận của Scholar Rock đối với các loại thuốc nhắm mục tiêu yếu tố tăng trưởng dự kiến sẽ nâng cao tiêu chuẩn chăm sóc trong các điều kiện khác nhau.
Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và không đại diện cho sự chứng thực về hiệu quả hoặc thành công tiềm năng trên thị trường của apitegromab. Sự chấp thuận của phương pháp điều trị và tính sẵn có thương mại vẫn tùy thuộc vào kết quả đánh giá theo quy định. Các nhà phân tích duy trì triển vọng lạc quan, với mục tiêu giá dao động từ 45 đến 57 USD. Để có thông tin chi tiết sâu hơn về sức khỏe tài chính, triển vọng tăng trưởng và 10+ ProTips bổ sung của Scholar Rock, hãy truy cập InvestingPro, nơi bạn sẽ tìm thấy phân tích toàn diện trong Báo cáo Nghiên cứu Chuyên nghiệp.
Trong một tin tức gần đây khác, Scholar Rock đã báo cáo một khoản thu nhập đáng kể trong quý 4 năm 2024, với thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) là -2,47 đô la, thấp hơn mức dự báo -0,58 đô la. Mặc dù vậy, công ty đang chuẩn bị cho việc ra mắt thương mại tiềm năng của phương pháp điều trị teo cơ cột sống (SMA) vào quý 4 năm 2025, cho thấy sự tập trung vào việc ra mắt sản phẩm trong tương lai. Scholar Rock cũng đã trao giải thưởng vốn chủ sở hữu khuyến khích cho bảy nhân viên mới được thuê, bao gồm quyền chọn cổ phiếu và đơn vị cổ phiếu hạn chế với tổng số 113.800 cổ phiếu phổ thông. Những giải thưởng này là một phần trong chiến lược của công ty nhằm thu hút nhân tài mới. Ngoài ra, công ty đang có kế hoạch mở rộng nhượng quyền thương mại thần kinh cơ và khám phá các chỉ định mới, tập trung vào các liệu pháp nhắm mục tiêu, sáng tạo. Scholar Rock đang chuẩn bị nộp đơn đăng ký Thuốc mới nghiên cứu (IND) cho SRK-439 vào quý 3 năm 2025, nhằm giải quyết thị trường chuyển hóa tim mạch. Các công ty phân tích đã thể hiện sự quan tâm đến các sáng kiến chiến lược của công ty, bao gồm việc ra mắt sản phẩm sắp tới và mở rộng thị trường. Những phát triển này phản ánh những nỗ lực không ngừng của Scholar Rock nhằm củng cố vị thế thị trường và thúc đẩy tăng trưởng trong tương lai.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.