FDA cấp chỉ định bệnh nhi hiếm gặp cho liệu pháp JDM của Cartesian

GAITHERSBURG, Md. - Cartesian Therapeutics, một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các liệu pháp tế bào mRNA cho các bệnh tự miễn, hôm nay đã thông báo rằng ứng cử viên hàng đầu của nó, Descartes-08, đã nhận được Chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị viêm da cơ vị thành niên (JDM). Việc chỉ định này là một cột mốc quy định quan trọng đối với liệu pháp mRNA CAR-T của Cartesian, nhắm vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA) mà không cần hóa trị liệu điều kiện tiên quyết.

JDM là một rối loạn tự miễn dịch hiếm gặp ở trẻ em đặc trưng bởi phát ban da, viêm cơ và các biến chứng tiềm ẩn ở các cơ quan khác nhau. Nó ảnh hưởng đến khoảng 4.000 cá nhân ở Hoa Kỳ. Descartes-08 của Cartesian nhằm mục đích cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho nhóm bệnh nhân chưa được phục vụ này. Chủ tịch và Giám đốc điều hành của công ty, Tiến sĩ Carsten Brunn, bày tỏ lòng biết ơn đối với sự công nhận của FDA và nhắc lại cam kết của công ty trong việc thúc đẩy liệu pháp tế bào cho các bệnh tự miễn.

Chỉ định bệnh nhi hiếm gặp của FDA được dành riêng cho các tình trạng nghiêm trọng ảnh hưởng đến trẻ em dưới 18 tuổi và ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ. Nếu Descartes-08 được chấp thuận, Cartesian có thể đủ điều kiện nhận phiếu đánh giá ưu tiên, đẩy nhanh quá trình xem xét cho một sản phẩm khác.

Cartesian đang đi đúng hướng để nộp đơn đăng ký Thuốc mới điều tra cho nghiên cứu giỏ nhi khoa Giai đoạn 2 vào cuối năm nay, trong đó sẽ bao gồm JDM trong số các chỉ định tự miễn dịch thần kinh và thấp khớp khác.

Đường ống của công ty cũng bao gồm Descartes-15, một liệu pháp mRNA CAR-T khác và hiện đang được phát triển lâm sàng cho các tình trạng tự miễn dịch khác như nhược cơ tổng quát và lupus ban đỏ hệ thống.

Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và phản ánh những kỳ vọng và kế hoạch hiện tại của công ty cho Descartes-08. Các tuyên bố hướng tới tương lai của Cartesian liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn, và kết quả thực tế có thể khác nhau đáng kể. Công ty vẫn chưa đảm bảo sự chấp thuận theo quy định cho Descartes-08 và tiếp tục dựa vào các thử nghiệm lâm sàng và tài trợ của bên thứ ba để thúc đẩy các ứng cử viên sản phẩm của mình.

Trong các tin tức gần đây khác, Cartesian Therapeutics đã có những bước tiến trong việc phát triển các liệu pháp mới. Công ty đã bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 1 đối với Descartes-15, một phương pháp điều trị đa u tủy và công bố kết quả thử nghiệm giai đoạn 2b dương tính đối với Descartes-08, một phương pháp điều trị bệnh nhược cơ. Công ty cũng đã đảm bảo khoản đầu tư tư nhân trị giá 130 triệu đô la vào thỏa thuận tài trợ vốn cổ phần công.

Ngoài ra, H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua trên Cartesian Therapeutics, sau thông báo về bệnh nhân đầu tiên được dùng liều trong thử nghiệm Giai đoạn 1 của Descartes-15. Trong khi đó, Needham đã điều chỉnh mục tiêu giá của mình đối với cổ phiếu của Cartesian, giảm nhẹ từ 42,00 đô la xuống còn 41,00 đô la, nhưng vẫn tiếp tục xác nhận cổ phiếu với xếp hạng Mua. TD Cowen cũng bắt đầu đưa tin về Cartesian Therapeutics với xếp hạng Mua, dựa trên kết quả đầy hứa hẹn của công ty trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu.

Cuối cùng, Cartesian Therapeutics đã công bố bổ sung Tiến sĩ Kemal Malik vào Hội đồng quản trị. Đây là những phát triển gần đây cho Cartesian Therapeutics.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Cartesian Therapeutics tiến lên phía trước với các liệu pháp tế bào mRNA sáng tạo của mình, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Dữ liệu InvestingPro cung cấp ảnh chụp nhanh các số liệu tài chính hiện tại của Cartesian.

Với vốn hóa thị trường khoảng 277,54 triệu đô la, tình hình tài chính của công ty là đáng chú ý, đặc biệt là khi xem xét tăng trưởng doanh thu. Trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024, Cartesian đã báo cáo mức tăng trưởng doanh thu đáng kinh ngạc là 537,17%, cho thấy sự mở rộng đáng kể trong hoạt động kinh doanh của mình.

Tuy nhiên, bất chấp sự tăng trưởng hàng đầu ấn tượng này, Cartesian phải đối mặt với những thách thức với lợi nhuận. Biên lợi nhuận gộp của công ty ở mức khiêm tốn 4,94%, làm nổi bật tính chất tốn nhiều chi phí của các hoạt động nghiên cứu và phát triển. Hơn nữa, Cartesian báo cáo tỷ suất lợi nhuận hoạt động là -66,89%, phản ánh chi phí cao so với doanh thu của nó.

Các nhà đầu tư cũng nên lưu ý rằng theo InvestingPro Tips, Cartesian hiện đang nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực cho sự ổn định tài chính. Tuy nhiên, công ty đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt và các nhà phân tích không dự đoán nó sẽ có lãi trong năm nay. Ngoài ra, tài sản lưu động của Cartesian vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp một số đệm tài chính cho các nhu cầu hoạt động ngắn hạn.

Đối với những người quan tâm đến việc phân tích sâu hơn về triển vọng tài chính và hiệu suất của Cartesian, InvestingPro cung cấp các mẹo bổ sung về triển vọng của công ty. Hiện tại, có thêm bảy Mẹo InvestingPro có sẵn, có thể cung cấp cho các nhà đầu tư hiểu biết toàn diện hơn về quỹ đạo tài chính của Cartesian. Truy cập những thông tin chi tiết này https://www.investing.com/pro/RNAC để thông báo các quyết định đầu tư của bạn.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.