FDA bật đèn xanh thử nghiệm chỉnh sửa gen cho bệnh viêm gan B mãn tính

DURHAM, NC - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), một công ty chỉnh sửa gen hiện đang giao dịch ở mức 5,04 đô la và cho thấy mức tăng 32% từ đầu năm đến nay, đã nhận được sự cho phép của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho đơn đăng ký Thuốc mới nghiên cứu (IND) cho PBGENE-HBV. Theo phân tích của InvestingPro , công ty dường như bị định giá thấp, khiến nó trở thành một chiếc đồng hồ thú vị tiềm năng cho các nhà đầu tư theo đuổi các cơ hội công nghệ sinh học bị định giá thấp. Giấy phép IND này cho phép công ty mở rộng nghiên cứu ELIMINATE-B giai đoạn 1 của mình sang Hoa Kỳ, bổ sung vào các địa điểm lâm sàng đã hoạt động ở Moldova, Hồng Kông và New Zealand.

PBGENE-HBV là liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo đầu tiên được thiết kế để có khả năng chữa khỏi bệnh viêm gan B mãn tính bằng cách nhắm mục tiêu vào cccDNA, dạng dai dẳng của virus trong tế bào gan và bất hoạt DNA HBV tích hợp. Công ty đã báo cáo dữ liệu an toàn và hiệu quả ban đầu đầy hứa hẹn từ mức liều thấp nhất trong thử nghiệm ELIMINATE-B đang diễn ra.

Việc mở rộng thử nghiệm sang Hoa Kỳ là rất quan trọng, vì hơn một triệu người Mỹ sống chung với viêm gan B mãn tính, một căn bệnh không giảm đáng kể tỷ lệ mắc bệnh trong 15 năm qua. Với tỷ lệ hiện tại vững chắc là 9,22 và nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, Precision BioSciences dường như có vị trí tốt để tài trợ cho việc mở rộng này. Dữ liệu của InvestingPro tiết lộ 8 số liệu tài chính và thông tin chi tiết chính bổ sung có sẵn cho người đăng ký. Nghiên cứu ELIMINATE-B được thiết lập để bắt đầu ghi danh bệnh nhân tại Trung tâm Gan tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, như một phần trong chiến lược phát triển toàn cầu của công ty.

Precision BioSciences có kế hoạch tăng liều lượng trong các nhóm thử nghiệm sắp tới để xác định liều lượng tối ưu để nhắm mục tiêu hiệu quả vào vi rút mà không gây hại quá mức. Công ty cũng dự định mở rộng nghiên cứu sang Vương quốc Anh và tiếp tục tuyển dụng một nhóm bệnh nhân đa dạng về mặt di truyền.

Tầm quan trọng của cột mốc quản lý này được nhấn mạnh bởi gánh nặng toàn cầu của bệnh viêm gan B, ảnh hưởng đến khoảng 300 triệu người trên toàn thế giới. Các phương pháp điều trị hiện tại chủ yếu kiểm soát các triệu chứng và giảm sự nhân lên của vi-rút nhưng không mang lại phương pháp chữa trị, thường đòi hỏi phải sử dụng suốt đời. PBGENE-HBV đại diện cho một cách tiếp cận có khả năng biến đổi để điều trị một căn bệnh có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng, bao gồm ung thư gan và xơ gan.

Viêm gan B mãn tính là nguyên nhân chính gây ra tỷ lệ mắc bệnh và tử vong, và sự phát triển của PBGENE-HBV phù hợp với sứ mệnh của Precision BioSciences là giải quyết các bệnh có nhu cầu chưa được đáp ứng cao bằng cách sử dụng nền tảng chỉnh sửa bộ gen ARCUS. Cách tiếp cận của công ty được đặc trưng bởi khả năng thực hiện các chỉnh sửa gen phức tạp, có thể dẫn đến kết quả điều trị rõ ràng hơn so với các công nghệ khác.

Thông báo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Precision BioSciences. Dữ liệu lâm sàng khác từ thử nghiệm ELIMINATE-B dự kiến sẽ được chia sẻ trong suốt năm 2025. Với việc các nhà phân tích dự báo lợi nhuận trong năm nay và tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ 43,6% trong mười hai tháng qua, các nhà đầu tư tìm kiếm phân tích chi tiết có thể truy cập điểm số và dự báo sức khỏe tài chính toàn diện thông qua InvestingPro, công ty hiện đánh giá sức khỏe tài chính tổng thể của công ty là "TỐT" với điểm 2,71 trên 5.

Trong một tin tức gần đây khác, Precision BioSciences đã báo cáo kết quả đầy hứa hẹn từ các thử nghiệm chỉnh sửa gen của mình, với sự chú ý đáng kể trên nền tảng ARCUS của mình. Công ty đã công bố những phát hiện ban đầu từ nghiên cứu ELIMINATE-B, đánh giá PBGENE-HBV, một liệu pháp điều trị viêm gan B mãn tính, tiết lộ hoạt tính kháng vi-rút đáng chú ý và hồ sơ an toàn thuận lợi. Ngoài ra, đáp ứng lâm sàng thành công đã được quan sát thấy trong thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đối với sự thiếu hụt Ornithine Transcarbamylase, do đối tác iECURE thực hiện, giúp tăng thêm niềm tin vào công nghệ ARCUS. Sau những diễn biến này, H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu giá 60 đô la, trong khi BMO Capital nâng cấp cổ phiếu từ Hiệu suất thị trường lên Vượt trội, đặt mục tiêu giá 34 đô la. Precision BioSciences cũng dự kiến một vị thế tiền mặt mạnh mẽ, với khoảng 108,5 triệu đô la được báo cáo tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2024 và đường băng hoạt động dự kiến vào nửa cuối năm 2026. Công ty đã nhận được 2,5 triệu đô la từ TG Therapeutics và dự đoán dòng tiền tiếp theo, hỗ trợ sự tiến bộ của các chương trình của mình. Trong tin tức quản trị, Tiến sĩ Sam Wadsworth đã tuyên bố nghỉ hưu khỏi Hội đồng quản trị, có hiệu lực từ ngày 23 tháng 1 năm 2025. Những phát triển gần đây của Precision BioSciences phản ánh một quỹ đạo tích cực trong các nỗ lực tài chính và lâm sàng của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.