FDA ban hành thư phản hồi đầy đủ cho thuốc điều trị u ác tính của Replimune

WOBURN, Mass. - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã ban hành Thư Phản hồi Đầy đủ (CRL) cho Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm của Replimune Group Inc . (NASDAQ:REPL) đối với phương pháp điều trị u ác tính, công ty thông báo vào hôm thứ Ba. Công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn lâm sàng, hiện được định giá khoảng 950 triệu đô la, đã duy trì được sự ổn định của cổ phiếu bất chấp sự trở ngại này, theo dữ liệu của InvestingPro.

FDA tuyên bố không thể phê duyệt đơn xin cấp phép cho RP1 (vusolimogene oderparepvec) kết hợp với nivolumab để điều trị u ác tính tiến triển ở dạng hiện tại, nêu ra những lo ngại về thử nghiệm IGNYTE. Các cơ quan quản lý xác định rằng thử nghiệm không cung cấp "bằng chứng đáng kể về hiệu quả" và "không thể được diễn giải đầy đủ do tính không đồng nhất của quần thể bệnh nhân."

Cơ quan này cũng nêu lên những lo ngại về thiết kế nghiên cứu thử nghiệm xác nhận, bao gồm đóng góp của các thành phần. Không có vấn đề về an toàn nào được xác định trong CRL.

Replimune dự định yêu cầu một cuộc họp Loại A với FDA, dự kiến sẽ được chấp thuận trong vòng 30 ngày, để thảo luận về con đường phía trước cho khả năng phê duyệt nhanh.

"Chúng tôi ngạc nhiên về quyết định này của FDA và thất vọng cho các bệnh nhân u ác tính tiến triển vốn có các lựa chọn điều trị hạn chế," ông Sushil Patel, Giám đốc Điều hành của Replimune, cho biết trong thông cáo báo chí. Ông Patel lưu ý rằng các vấn đề được nêu trong CRL đã không được đề cập trong các đánh giá giữa kỳ và cuối kỳ.

RP1 là ứng viên sản phẩm hàng đầu của Replimune dựa trên chủng virus herpes simplex được cải tiến với protein dung hợp và GM-CSF, được thiết kế để tối đa hóa khả năng tiêu diệt khối u và kích hoạt phản ứng miễn dịch chống khối u toàn thân.

Replimune, một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn lâm sàng tập trung vào phát triển liệu pháp miễn dịch oncolytic, có trụ sở tại Woburn, Massachusetts.

Trong các tin tức gần đây khác, Replimune Group đã báo cáo thu nhập quý một năm 2025, tiết lộ sự thiếu hụt đáng kể trong thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS) dự kiến. Công ty công bố EPS là -3,07 đô la, thấp hơn nhiều so với dự báo -0,72 đô la. Mặc dù không đạt được kỳ vọng về thu nhập, tiền mặt và các khoản tương đương tiền của Replimune đã tăng lên 483,8 triệu đô la, kéo dài thời gian sử dụng tiền mặt đến quý bốn năm 2026. Các nhà phân tích của Piper Sandler đã phản ứng với các cập nhật gần đây của công ty bằng cách nâng mục tiêu giá cho cổ phiếu Replimune lên 22 đô la từ 14 đô la, duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng. H.C. Wainwright cũng tái khẳng định xếp hạng Mua với mục tiêu giá 22 đô la, tập trung vào Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm của công ty cho RP1 kết hợp với Opdivo, hiện đang được FDA xem xét. Cantor Fitzgerald bắt đầu đưa ra đánh giá về Replimune với xếp hạng Tăng Tỷ Trọng, trước ngày PDUFA 22 tháng 7 cho liệu pháp RP1 trong u ác tính tiến triển. JPMorgan tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và mục tiêu giá 16 đô la, nhấn mạnh việc dự kiến phê duyệt RP1 cho u ác tính thất bại với anti-PD1. Replimune đã báo cáo không có dấu hiệu cảnh báo nào trong giao tiếp với FDA và đang chuẩn bị sẵn sàng 150 trung tâm để tiêm khi RP1 được phê duyệt.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.