Entrada Therapeutics sẽ bắt đầu thử nghiệm DMD vào quý 3 năm 2025

BOSTON - Entrada Therapeutics , Inc. (NASDAQ:TRDA), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 271 triệu USD, đã nhận được sự chấp thuận từ các cơ quan y tế tại nhiều quốc gia Liên minh Châu Âu để bắt đầu nghiên cứu lâm sàng cho phương pháp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), công ty thông báo hôm nay. Tin tức này xuất hiện trong bối cảnh cổ phiếu của công ty đã trải qua sự sụt giảm đáng kể, giảm hơn 61% trong sáu tháng qua. Theo dữ liệu từ InvestingPro, các nhà phân tích vẫn duy trì triển vọng tích cực với mục tiêu giá từ 20 đến 30 USD, cho thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể từ mức hiện tại. Sự cho phép này, theo Quy định về Thử nghiệm Lâm sàng của Liên minh Châu Âu (EU-CTR), mở đường cho nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 1/2 với liều tăng dần nhiều lần (MAD), có tên ELEVATE-45-201, bắt đầu vào quý 3 năm 2025.

ELEVATE-45-201 sẽ nghiên cứu về độ an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của ENTR-601-45, một loại thuốc được thiết kế cho bệnh nhân DMD có khả năng bỏ qua exon 45. Nghiên cứu dự kiến sẽ thu nhận khoảng 24 bệnh nhân có khả năng đi lại và sẽ được tiến hành theo hai phần. Phần đầu tiên sẽ tập trung vào việc xác định độ an toàn và liều lượng tối ưu, trong khi phần thứ hai sẽ đánh giá hiệu quả của thuốc, bao gồm tác động đến kết quả chức năng và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

DMD là một rối loạn di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi sự thoái hóa và suy yếu cơ tiến triển do thiếu dystrophin, một loại protein giúp giữ cho các tế bào cơ nguyên vẹn. ENTR-601-45, một liệu pháp đang được nghiên cứu, nhằm mục đích khôi phục khung đọc mRNA, có khả năng cho phép sản xuất một protein dystrophin chức năng, mặc dù bị rút ngắn một chút.

ENTR-601-45 là một phần trong danh mục DMD rộng lớn hơn của Entrada, bao gồm các ứng cử viên thuốc bỏ qua exon khác. Phương pháp tiếp cận của công ty liên quan đến việc sử dụng công nghệ Phương tiện Thoát Nội thể (EEV™) độc quyền để đưa các liệu pháp vào tế bào, nhắm vào các bệnh truyền thống khó điều trị.

Thử nghiệm sắp tới là một bước quan trọng đối với Entrada, sau khi Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế và Chăm sóc Sức khỏe Vương quốc Anh gần đây cho phép. Với trọng tâm là giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể trong cộng đồng DMD, công ty đang chuẩn bị để có thể mở rộng các phương pháp điều trị cho căn bệnh này.

Thông cáo báo chí làm rõ rằng những phát triển này là một phần trong kế hoạch chiến lược của Entrada nhằm thúc đẩy danh mục các liệu pháp EEV của mình, với mục tiêu cung cấp các lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc các bệnh về thần kinh cơ và mắt, cùng nhiều bệnh khác. Công ty duy trì vị thế tài chính mạnh mẽ với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ và tỷ lệ hiện tại đáng chú ý là 21,88, mặc dù phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đang nhanh chóng đốt cháy dự trữ tiền mặt của mình. Muốn có cái nhìn sâu sắc hơn? Người đăng ký InvestingPro có quyền truy cập vào hơn 10 số liệu quan trọng bổ sung và ProTips có thể giúp đánh giá tiềm năng đầu tư của Entrada.

Bài viết này dựa trên thông cáo báo chí và nhằm trình bày các sự kiện chính liên quan đến thử nghiệm lâm sàng sắp tới của Entrada Therapeutics và những ảnh hưởng tiềm tàng đối với việc điều trị DMD. Dựa trên phân tích Giá trị Hợp lý của InvestingPro, cổ phiếu hiện đang giao dịch gần với giá trị hợp lý của nó, với các nhà phân tích dự đoán doanh số sẽ giảm trong năm hiện tại.

Trong tin tức gần đây khác, Entrada Therapeutics đã nhận được sự chấp thuận từ Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế và Chăm sóc Sức khỏe (MHRA) của Vương quốc Anh để bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 1/2 cho thuốc đang nghiên cứu ENTR-601-45. Nghiên cứu này, được gọi là ELEVATE-45-201, được thiết kế để đánh giá độ an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị ở bệnh nhân mắc bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) có đột biến cụ thể. Thử nghiệm sẽ được tiến hành theo hai phần, đánh giá nhiều liều tăng dần và tối ưu hóa liều lượng dựa trên kết quả chức năng. Sự phát triển này diễn ra khi William Blair duy trì xếp hạng Vượt trội cho Entrada, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc ENTR-601-45 bước vào các nghiên cứu lâm sàng.

Trong khi đó, Oppenheimer đã tái khẳng định xếp hạng Vượt trội và mục tiêu giá 30 USD cho Entrada Therapeutics. Điều này diễn ra sau tiến triển gần đây về quy định của công ty, bao gồm sự chấp thuận của MHRA cho nghiên cứu ELEVATE-45-201 và việc Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) dỡ bỏ lệnh tạm dừng lâm sàng cho các nghiên cứu liên quan. Roth/MKM cũng duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu giá 23 USD, trích dẫn dữ liệu tiền lâm sàng mạnh mẽ và kết quả nghiên cứu tình nguyện viên con người Giai đoạn 1 tích cực cho các chương trình DMD của Entrada. Sự tự tin của công ty được phản ánh trong tiềm năng thành công thị trường của các liệu pháp bỏ qua exon của Entrada.

H.C. Wainwright tiếp tục bày tỏ triển vọng tích cực về Entrada Therapeutics, duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá 20 USD. Nhà phân tích nhấn mạnh những lo ngại về an toàn liên quan đến liệu pháp gen, sau khi một bệnh nhân tử vong liên quan đến phương pháp điều trị của đối thủ cạnh tranh, và lưu ý tiềm năng của các liệu pháp bỏ qua exon của Entrada như các lựa chọn an toàn hơn. Những phát triển gần đây này nhấn mạnh sự tiến bộ của công ty trong việc thúc đẩy danh mục tập trung vào DMD và kế hoạch chiến lược để tiến hành các nghiên cứu tại Vương quốc Anh và EU, với mục tiêu hỗ trợ các nghiên cứu đăng ký tương lai tại Hoa Kỳ.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.